A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil
6 maj 2022 uppdaterad av: Takeda
Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil: A Retrospective Secondary Database Study (Informatics Department of Brazilian Health System - DATASUS)
The main aims of the study are to learn about the percentage of mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in adults in Brazil as well as about the diagnosis process.
No study medicines will be provided to participants in this study.
The data available for participants diagnosed with MPS II in DATASUS (a database of the Informatics Department of Brazilian Health System) will be reviewed.
No clinic visits will be required as part of participation in this study.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
250
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 04794-000
- Takeda Distribuidora Ltda
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Participants diagnosed with MPS II cases in Brazil.
Beskrivning
Inclusion Criteria:
All MPS II cases of (International Classification of Diseases, 10th revision [ICD-10] E76.1) at any age reported in DATASUS from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 will be included.
Exclusion Criteria:
MPS II cases reported outside this period will be excluded.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Participants With MPS II
Retrospective data of participants diagnosed with MPS II will be collected from the database (DATASUS) from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 in this observational study.
|
Detta är en icke-interventionsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Number of Participants Diagnosed With MPS II
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of participants diagnosed with MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Participants with Comorbidities Associated with MPS II
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Comorbidities will be like respiratory infections, carpal tunnel syndrome and hernia.
Number of participants with comorbidities associated with MPSII will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Age of MPS II Diagnosis
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II diagnosis will be calculated from the date of birth and date of diagnosis.
Retrospective data of participants will be collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Number of Health Care Professionals Who Diagnosed MPS II
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals who diagnosed the MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Health Care Professionals Consulted
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals consulted before MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Time to MPS II Diagnoses
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between first Unified Health System (a Brazilian Health System) consultation and MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Time Between MPS Diagnosis II and Start of Treatment
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between MPS diagnosis II and start of treatment will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Treatments Received Before and After MPS II Diagnosis
Tidsram: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of treatments received by participant before and after MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
15 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
15 februari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2021
Första postat (Faktisk)
13 december 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 maj 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Bindvävssjukdomar
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Mukopolysackaridos II
- Mukopolysackaridoser
Andra studie-ID-nummer
- TAK-765-5001
- MACS-2021-021601 (Annan identifierare: Takeda)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/
For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .