- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05155488
A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil
6 de maio de 2022 atualizado por: Takeda
Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil: A Retrospective Secondary Database Study (Informatics Department of Brazilian Health System - DATASUS)
The main aims of the study are to learn about the percentage of mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in adults in Brazil as well as about the diagnosis process.
No study medicines will be provided to participants in this study.
The data available for participants diagnosed with MPS II in DATASUS (a database of the Informatics Department of Brazilian Health System) will be reviewed.
No clinic visits will be required as part of participation in this study.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
250
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
São Paulo, Brasil, 04794-000
- Takeda Distribuidora Ltda
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participants diagnosed with MPS II cases in Brazil.
Descrição
Inclusion Criteria:
All MPS II cases of (International Classification of Diseases, 10th revision [ICD-10] E76.1) at any age reported in DATASUS from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 will be included.
Exclusion Criteria:
MPS II cases reported outside this period will be excluded.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Participants With MPS II
Retrospective data of participants diagnosed with MPS II will be collected from the database (DATASUS) from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 in this observational study.
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Este é um estudo não intervencional.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Number of Participants Diagnosed With MPS II
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of participants diagnosed with MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of Participants with Comorbidities Associated with MPS II
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Comorbidities will be like respiratory infections, carpal tunnel syndrome and hernia.
Number of participants with comorbidities associated with MPSII will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II Diagnosis
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II diagnosis will be calculated from the date of birth and date of diagnosis.
Retrospective data of participants will be collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Number of Health Care Professionals Who Diagnosed MPS II
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals who diagnosed the MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Number of Health Care Professionals Consulted
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Number of health care professionals consulted before MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Time to MPS II Diagnoses
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between first Unified Health System (a Brazilian Health System) consultation and MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Time Between MPS Diagnosis II and Start of Treatment
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Time between MPS diagnosis II and start of treatment will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
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Number of Treatments Received Before and After MPS II Diagnosis
Prazo: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of treatments received by participant before and after MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
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From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
15 de fevereiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
15 de fevereiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
13 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridose II
- Mucopolissacaridoses
Outros números de identificação do estudo
- TAK-765-5001
- MACS-2021-021601 (Outro identificador: Takeda)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/
For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Mucopolissacaridose (MPS)
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ShireConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Reino Unido, Holanda
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University of California, San FranciscoDuke UniversityRecrutamentoDoença de Wolman | MPS IVA | Doença de Pompe de início infantil | Doença de Gaucher, Tipo 2 | MPS VI | MPS I | Doença de Gaucher, Tipo 3 | MPS II | MP VIIEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoMucopolissacaridose | Síndrome de Sly | MPS VII | MPS 7Estados Unidos
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Ensaios clínicos em Sem intervenção
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