A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil
6. mai 2022 oppdatert av: Takeda
Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil: A Retrospective Secondary Database Study (Informatics Department of Brazilian Health System - DATASUS)
The main aims of the study are to learn about the percentage of mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in adults in Brazil as well as about the diagnosis process.
No study medicines will be provided to participants in this study.
The data available for participants diagnosed with MPS II in DATASUS (a database of the Informatics Department of Brazilian Health System) will be reviewed.
No clinic visits will be required as part of participation in this study.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
250
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
São Paulo, Brasil, 04794-000
- Takeda Distribuidora Ltda
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Participants diagnosed with MPS II cases in Brazil.
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
All MPS II cases of (International Classification of Diseases, 10th revision [ICD-10] E76.1) at any age reported in DATASUS from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 will be included.
Exclusion Criteria:
MPS II cases reported outside this period will be excluded.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Participants With MPS II
Retrospective data of participants diagnosed with MPS II will be collected from the database (DATASUS) from January 1st, 2008 to September 30th, 2020 in this observational study.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Participants Diagnosed With MPS II
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of participants diagnosed with MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Participants with Comorbidities Associated with MPS II
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Comorbidities will be like respiratory infections, carpal tunnel syndrome and hernia.
Number of participants with comorbidities associated with MPSII will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Age of MPS II Diagnosis
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Age of MPS II diagnosis will be calculated from the date of birth and date of diagnosis.
Retrospective data of participants will be collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Number of Health Care Professionals Who Diagnosed MPS II
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals who diagnosed the MPS II will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Health Care Professionals Consulted
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of health care professionals consulted before MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Time to MPS II Diagnoses
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between first Unified Health System (a Brazilian Health System) consultation and MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Time Between MPS Diagnosis II and Start of Treatment
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Time between MPS diagnosis II and start of treatment will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
|
Number of Treatments Received Before and After MPS II Diagnosis
Tidsramme: From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Number of treatments received by participant before and after MPS II diagnosis will be reported based on the retrospective data of participants collected from the database (DATASUS).
|
From January 1, 2008 to September 30, 2020
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
15. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
15. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
13. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Bindevevssykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mukopolysakkaridose II
- Mukopolysakkaridoser
Andre studie-ID-numre
- TAK-765-5001
- MACS-2021-021601 (Annen identifikator: Takeda)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/
For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .