Czech AATD Registry
Czech Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Registry, the National Observational Study.
Alpha-1-antitrypsin deficiency is the most common congenital disease of the respiratory system, leading to early pulmonary emphysema or bronchiectasis. Pulmonary involvement significantly accelerates active cigarette smoking. Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency may also have liver cirrhosis, vasculitis, skin or intestinal disorders.
The AATD Registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency.
The aim of the AATD National Registry is to collect and analyze clinical data in patients with alpha-1 antitrypsin deficiency.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Alpha-1 antitrypsin deficiency is a genetic disorder that may result in lung disease or liver disease. It is assume that it affects 1 person from a cohort of 2,000-5,000 people of the general population. Among patients with COPD, the incidence of the disorder is significantly higher. The prognosis of these patients is incomparably worse compared to classic COPD, because it affects younger patients and the rate of lung tissue loss is faster. The diagnosis is made in patients with pre-existing COPD by examination of the plasma concentration of AAT. In case of its reduction, genetic examination is added. The progression of the disease is rapid and has been shown to be slowed by lifelong augmentation treatment with human AAT. However, in routine clinical practice, it is very difficult to assess the effectiveness of treatment, the progression of lung disease or the prognosis of the disease.
The AATD registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency. The national registry collects data from all patients with severe or rare AAT deficiency, regardless of the type of organ impairment and age, and thus provides a view of this genetic variation in the Czech population.
The aim of the AATD Registry is to collect and analyse clinical data of patients with alpha-1 antitrypsin deficiency and increase the professional awareness of this hereditary disease.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Katerina Kusalova, Ing
- Telefonní číslo: +420723949465
- E-mail: kusalova@biostatistika.cz
Studijní místa
-
-
Czech Republic
-
Praha, Czech Republic, Česko, 14059
- Nábor
- Thomayer University Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jan Chlumsky, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Inclusion Criteria:
- Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency
Exclusion Criteria:
- Patient disagreement with inclusion in the study
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Changes of lung function parameters over time
Časové okno: within one year after completion
|
assessement of the rate of decline of FEV1 (ml, %predicted), measured annually
|
within one year after completion
|
|
Changes of exercise tolerance tolerance over time
Časové okno: within one year after completion
|
assessment of changes of peak oxygen consumption (peakVO2, ml/kg/min) measured every two years
|
within one year after completion
|
|
Changes of respiratory function over time
Časové okno: within one year after completion
|
assessement of the rate of decline of TLco (mol/min/kPa, %predicted), measured annually
|
within one year after completion
|
|
Changes of quality of life over time
Časové okno: within one year after completion
|
assessement of the rate of decline of COPD assessment test (CAT, points), measured annually
|
within one year after completion
|
|
Relationship of pulmonary function and lung CT densitometry to better determine phenotypes of COPD due to AAT deficiency
Časové okno: within one year after completion
|
Assessement of any possible relationship of primary outcomes 1-3 using LAA (low attenuation area, %) and distribution of emphysema (craniocaudal distribution of emhysema, points)
|
within one year after completion
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Behavior of individuals with no or minimal lung involvement
Časové okno: within one year after completion
|
Assessement of prognosis of deficient non-smokers by monitoring primary outcome parameters 1-3
|
within one year after completion
|
|
Progression of other organ disorders, namely liver
Časové okno: within one year after completion
|
Laboratory detection of changes in liver tests (ALT, AST, ALP, GGT, ukat/l)
|
within one year after completion
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jan MD Chlumsky, PhD, Thomayer University Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IBA1115
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .