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Czech AATD Registry

16. Dezember 2021 aktualisiert von: Jan Chlumsky, M.D., Thomayer University Hospital

Czech Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Registry, the National Observational Study.

Alpha-1-antitrypsin deficiency is the most common congenital disease of the respiratory system, leading to early pulmonary emphysema or bronchiectasis. Pulmonary involvement significantly accelerates active cigarette smoking. Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency may also have liver cirrhosis, vasculitis, skin or intestinal disorders.

The AATD Registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency.

The aim of the AATD National Registry is to collect and analyze clinical data in patients with alpha-1 antitrypsin deficiency.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Alpha-1 antitrypsin deficiency is a genetic disorder that may result in lung disease or liver disease. It is assume that it affects 1 person from a cohort of 2,000-5,000 people of the general population. Among patients with COPD, the incidence of the disorder is significantly higher. The prognosis of these patients is incomparably worse compared to classic COPD, because it affects younger patients and the rate of lung tissue loss is faster. The diagnosis is made in patients with pre-existing COPD by examination of the plasma concentration of AAT. In case of its reduction, genetic examination is added. The progression of the disease is rapid and has been shown to be slowed by lifelong augmentation treatment with human AAT. However, in routine clinical practice, it is very difficult to assess the effectiveness of treatment, the progression of lung disease or the prognosis of the disease.

The AATD registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency. The national registry collects data from all patients with severe or rare AAT deficiency, regardless of the type of organ impairment and age, and thus provides a view of this genetic variation in the Czech population.

The aim of the AATD Registry is to collect and analyse clinical data of patients with alpha-1 antitrypsin deficiency and increase the professional awareness of this hereditary disease.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Tschechien
    • Czech Republic
      • Praha, Czech Republic, Tschechien, 14059
        • Rekrutierung
        • Thomayer University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Jan Chlumsky, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency

Exclusion Criteria:

  • Patient disagreement with inclusion in the study

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Changes of lung function parameters over time
Zeitfenster: within one year after completion
assessement of the rate of decline of FEV1 (ml, %predicted), measured annually
within one year after completion
Changes of exercise tolerance tolerance over time
Zeitfenster: within one year after completion
assessment of changes of peak oxygen consumption (peakVO2, ml/kg/min) measured every two years
within one year after completion
Changes of respiratory function over time
Zeitfenster: within one year after completion
assessement of the rate of decline of TLco (mol/min/kPa, %predicted), measured annually
within one year after completion
Changes of quality of life over time
Zeitfenster: within one year after completion
assessement of the rate of decline of COPD assessment test (CAT, points), measured annually
within one year after completion
Relationship of pulmonary function and lung CT densitometry to better determine phenotypes of COPD due to AAT deficiency
Zeitfenster: within one year after completion
Assessement of any possible relationship of primary outcomes 1-3 using LAA (low attenuation area, %) and distribution of emphysema (craniocaudal distribution of emhysema, points)
within one year after completion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behavior of individuals with no or minimal lung involvement
Zeitfenster: within one year after completion
Assessement of prognosis of deficient non-smokers by monitoring primary outcome parameters 1-3
within one year after completion
Progression of other organ disorders, namely liver
Zeitfenster: within one year after completion
Laboratory detection of changes in liver tests (ALT, AST, ALP, GGT, ukat/l)
within one year after completion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Thomayer University Hospital

Mitarbeiter

Masaryk University

Ermittler

  • Hauptermittler: Jan MD Chlumsky, PhD, Thomayer University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2033

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IBA1115

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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