Czech AATD Registry
Czech Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Registry, the National Observational Study.
Alpha-1-antitrypsin deficiency is the most common congenital disease of the respiratory system, leading to early pulmonary emphysema or bronchiectasis. Pulmonary involvement significantly accelerates active cigarette smoking. Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency may also have liver cirrhosis, vasculitis, skin or intestinal disorders.
The AATD Registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency.
The aim of the AATD National Registry is to collect and analyze clinical data in patients with alpha-1 antitrypsin deficiency.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Alpha-1 antitrypsin deficiency is a genetic disorder that may result in lung disease or liver disease. It is assume that it affects 1 person from a cohort of 2,000-5,000 people of the general population. Among patients with COPD, the incidence of the disorder is significantly higher. The prognosis of these patients is incomparably worse compared to classic COPD, because it affects younger patients and the rate of lung tissue loss is faster. The diagnosis is made in patients with pre-existing COPD by examination of the plasma concentration of AAT. In case of its reduction, genetic examination is added. The progression of the disease is rapid and has been shown to be slowed by lifelong augmentation treatment with human AAT. However, in routine clinical practice, it is very difficult to assess the effectiveness of treatment, the progression of lung disease or the prognosis of the disease.
The AATD registry is a non-interventional multicenter retrospective prospective longitudinal follow-up of patients with alpha-1-antitrypsin deficiency. The national registry collects data from all patients with severe or rare AAT deficiency, regardless of the type of organ impairment and age, and thus provides a view of this genetic variation in the Czech population.
The aim of the AATD Registry is to collect and analyse clinical data of patients with alpha-1 antitrypsin deficiency and increase the professional awareness of this hereditary disease.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Katerina Kusalova, Ing
- Numero di telefono: +420723949465
- Email: kusalova@biostatistika.cz
Luoghi di studio
-
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Czech Republic
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Praha, Czech Republic, Cechia, 14059
- Reclutamento
- Thomayer University Hospital
-
Investigatore principale:
- Jan Chlumsky, MD
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Patients with alpha-1-antitrypsin deficiency
Exclusion Criteria:
- Patient disagreement with inclusion in the study
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Changes of lung function parameters over time
Lasso di tempo: within one year after completion
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assessement of the rate of decline of FEV1 (ml, %predicted), measured annually
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within one year after completion
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Changes of exercise tolerance tolerance over time
Lasso di tempo: within one year after completion
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assessment of changes of peak oxygen consumption (peakVO2, ml/kg/min) measured every two years
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within one year after completion
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Changes of respiratory function over time
Lasso di tempo: within one year after completion
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assessement of the rate of decline of TLco (mol/min/kPa, %predicted), measured annually
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within one year after completion
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Changes of quality of life over time
Lasso di tempo: within one year after completion
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assessement of the rate of decline of COPD assessment test (CAT, points), measured annually
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within one year after completion
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Relationship of pulmonary function and lung CT densitometry to better determine phenotypes of COPD due to AAT deficiency
Lasso di tempo: within one year after completion
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Assessement of any possible relationship of primary outcomes 1-3 using LAA (low attenuation area, %) and distribution of emphysema (craniocaudal distribution of emhysema, points)
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within one year after completion
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Behavior of individuals with no or minimal lung involvement
Lasso di tempo: within one year after completion
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Assessement of prognosis of deficient non-smokers by monitoring primary outcome parameters 1-3
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within one year after completion
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Progression of other organ disorders, namely liver
Lasso di tempo: within one year after completion
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Laboratory detection of changes in liver tests (ALT, AST, ALP, GGT, ukat/l)
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within one year after completion
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jan MD Chlumsky, PhD, Thomayer University Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IBA1115
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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