Program detekce pro pacienty s primární biliární cholangitidou ztracenou v systému (RESCAT)

Primární biliární cholangitida (PBC) byla považována za vzácné onemocnění a její léčba byla omezena nedostatkem terapeutických alternativ. PBC je pomalu progredující chronické onemocnění jater charakterizované imunitně zprostředkovanou destrukcí intrahepatálních žlučovodů, která vede k cholestáze, portálnímu zánětu a nakonec jaterní cirhóze a s ní spojenými komplikacemi (ascites, portální hypertenze atd.), pokud není účinně léčena. . Proto je nezbytná včasná diagnóza a pečlivá léčba těchto pacientů s PBC. Léčba první linie kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) zlepšuje biochemické parametry jater, oddaluje histologickou progresi a zvyšuje přežití bez transplantace jater a celkové přežití. Až 40 % pacientů však na UDCA nereaguje. Obeticholová kyselina (OCA) se doporučuje jako terapie druhé linie v kombinaci s UDCA u pacientů s nedostatečnou odpovědí na UDCA nebo jako monoterapie v případech intolerance UDCA.

Podle současných klinických doporučení zahrnuje diagnóza PBC kombinaci zvýšených hladin alkalické fosfatázy (ALP) a přítomnosti antimitochondriálních protilátek (AMA) (titr >1:40) a/nebo antinukleárních protilátek (ANA) -gp210 nebo anti-sp100. AMA jsou vysoce citlivé a specifické pro PBC a jsou detekovány u téměř 95 % pacientů s PBC. Biopsie jater není nutná, pokud nedojde ke zvýšení ALP bez přítomnosti specifické AMA a/nebo anti-gp210 nebo anti-sp100 ANA nebo pokud existuje podezření na koexistenci s jinými jaterními chorobami (autoimunitní hepatitida, jaterní steatóza).

Výskyt PBC se v posledních letech zvýšil díky nárůstu diagnostiky případů v počátečních fázích, lepší informovanosti v lékařské komunitě a vývoji citlivějších diagnostických testů. Až 31 % pacientů s PBC je však ztraceno bez sledování. Správná identifikace pacientů s PBC je nezbytná, aby mohli mít prospěch z adekvátní léčby a modifikovat progresi onemocnění. Dosud dvě studie (jedna španělská a jedna portugalská) ukázaly, že 27 % a 45,5 % pacientů ztracených s PBC vykazovalo pokročilou fibrózu.

Cílem této studie je identifikovat pomocí počítačových dat pacienty s PBC, kteří se mohou v systému ztratit, vyhodnotit jejich klinické, analytické a demografické charakteristiky a ve druhé fázi poskytnout přístup ke sledování ve specializovaných konzultacích.