Erkennungsprogramm für Patienten mit im System verlorener primärer biliärer Cholangitis (RESCAT)

Die primäre biliäre Cholangitis (PBC) gilt als seltene Erkrankung und ihre Behandlung ist aufgrund des Mangels an therapeutischen Alternativen eingeschränkt. PBC ist eine langsam fortschreitende chronische Lebererkrankung, die durch eine immunvermittelte Zerstörung der intrahepatischen Gallenwege gekennzeichnet ist und bei nicht wirksamer Behandlung zu Cholestase, Pfortaderentzündung und schließlich Leberzirrhose und den damit verbundenen Komplikationen (Aszites, Pfortaderhochdruck usw.) führt . Daher ist eine frühzeitige Diagnose und engmaschige Betreuung dieser Patienten mit PBC unerlässlich. Die Erstbehandlung mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) verbessert die biochemischen Parameter der Leber, verzögert die histologische Progression und erhöht das Überleben ohne Lebertransplantation und das Gesamtüberleben. Allerdings sprechen bis zu 40 % der Patienten nicht auf UDCA an. Obeticholsäure (OCA) wird als Zweitlinientherapie in Kombination mit UDCA für Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf UDCA oder als Monotherapie bei UDCA-Intoleranz empfohlen.

Gemäß den aktuellen klinischen Leitlinien umfasst die Diagnose einer PBC eine Kombination aus erhöhten Werten der alkalischen Phosphatase (ALP) und dem Vorhandensein von anti-mitochondrialen Antikörpern (AMA) (Titer >1:40) und/oder antinukleären Antikörpern (ANA). -gp210 oder anti-sp100. AMA sind hochempfindlich und spezifisch für PBC und werden bei fast 95 % der PBC-Patienten nachgewiesen. Eine Leberbiopsie ist nicht erforderlich, es sei denn, es liegt ein Anstieg der ALP ohne Vorliegen von spezifischem AMA und/oder Anti-gp210- oder Anti-sp100-ANA vor oder es besteht der Verdacht auf eine Koexistenz mit anderen Lebererkrankungen (Autoimmunhepatitis, Lebersteatose).

Die Inzidenz von PBC hat in den letzten Jahren zugenommen, was auf eine Zunahme der Diagnose von Fällen in der Anfangsphase, ein besseres Bewusstsein in der medizinischen Gemeinschaft und die Entwicklung empfindlicherer Diagnosetests zurückzuführen ist. Allerdings gehen bis zu 31 % der Patienten mit PBC ohne Nachsorge verloren. Die korrekte Identifizierung von Patienten mit PBC ist von entscheidender Bedeutung, damit sie von einer angemessenen Behandlung profitieren und den Krankheitsverlauf beeinflussen können. Bisher zeigten zwei Studien (eine spanische und eine portugiesische), dass 27 % bzw. 45,5 % der Patienten, die an PBC verloren hatten, eine fortgeschrittene Fibrose aufwiesen.

Das Ziel dieser Studie besteht darin, mithilfe computergestützter Daten Patienten mit PBC zu identifizieren, die möglicherweise im System verloren gehen, ihre klinischen, analytischen und demografischen Merkmale zu bewerten und in einer zweiten Phase den Zugang zu einer Nachsorge in spezialisierten Konsultationen zu ermöglichen.