Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ION717.
24. srpna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Studie fáze 1/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podaného ION717 u pacientů s prionovou chorobou
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku intratekálního (IT) podání ION717.
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o první randomizovanou multicentrickou studii u lidí s prionovým onemocněním.
Způsobilí účastníci obdrží ION717 a placebo.
Pořadí dávek bude randomizováno a zaslepeno pro účastníky, místa studie a sponzora.
Studie se bude skládat ze screeningového období až 6 týdnů, 24týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období a 36týdenního období po léčbě.
Bude testováno několik úrovní dávek.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
85
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Isesaki-shi
-
Gunma, Isesaki-shi, Japonsko, 372-0006
- Mihara Memorial Hospital
-
-
Kodaira-shi
-
Tokyo, Kodaira-shi, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Shimonoseki-shi
-
Yamaguchi, Shimonoseki-shi, Japonsko, 751-0826
- Neuromuscular Center Yoshimizu Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Göttingen, Německo, 37075
- University Medical Center Göttingen
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení
- Potvrzená diagnóza pravděpodobného nebo definitivního prionového onemocnění.
- Časné stadium prionové choroby v době screeningu.
- Ochota splnit všechny studijní požadavky, včetně cesty do Studijního centra, procedur, měření a návštěv.
- Pacienti musí mít pečovatele, který je ≥ 18 let a který je schopen a ochoten umožnit pacientovi zapojení, jak nejlépe dovede, po dobu trvání studie; pečovatelé musí být také schopni a ochotni poskytnout informace o sobě a pacientovi po dobu trvání studie.
- Věk ≥ 18 let v době informovaného souhlasu.
Klíčová kritéria vyloučení
- Klinicky významné abnormality v anamnéze, laboratorních testech nebo fyzikálním vyšetření, které by způsobily, že pacient není vhodný pro zařazení.
- Jakákoli kontraindikace nebo neochota podstoupit MRI.
- Obstrukční hydrocefalus, přítomnost funkčního ventrikuloperitoneálního zkratu pro drenáž mozkomíšního moku (CSF) nebo implantovaný katétr centrálního nervového systému (CNS).
- Známé onemocnění mozku nebo páteře, které by narušovalo proces LP, cirkulaci CSF nebo hodnocení bezpečnosti.
- Máte jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by byl pacient nevhodný pro zařazení nebo by mohl narušit účast pacienta ve studii nebo dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ION717 + Placebo, Režim 1
Účastníci obdrží během 30týdenního léčebného období více dávek studijního léku (ION717 a placebo); pořadí dávek je zaslepené.
Účastníci poté obdrží během 142týdenního otevřeného prodlouženého období více dávek léku ION717.
|
ION717 bude podáván IT injekcí.
Placebo-matching ION717 bude podáván IT injekcí.
|
|
Experimentální: ION717 + Placebo, Režim 2
Účastníci obdrží během 30týdenního léčebného období několik dávek studijního léčiva (ION717 a placebo); pořadí podávání dávek je zaslepeno.
Účastníci následně obdrží během 142týdenního otevřeného prodlouženého období několik dávek přípravku ION717.
|
ION717 bude podáván IT injekcí.
Placebo-matching ION717 bude podáván IT injekcí.
|
|
Experimentální: ION717, Režim 3
Účastníci obdrží během 30týdenního léčebného období a 142týdenního otevřeného prodlouženého období více dávek přípravku ION717.
|
ION717 bude podáván IT injekcí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou.
Časové okno: Výchozí stav do 33. týdne
|
Výchozí stav do 33. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ION717
Časové okno: v den 1 a týden 9
|
v den 1 a týden 9
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC) ION717
Časové okno: v den 1 a týden 9
|
v den 1 a týden 9
|
|
Poločas (t1/2λz) ION717 v plazmě
Časové okno: v den 1 a týden 9
|
v den 1 a týden 9
|
|
Množství ION717 vyloučené v moči
Časové okno: Po dávce v den 1
|
Po dávce v den 1
|
|
Koncentrace ION717 v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 33. týdne
|
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 33. týdne
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v koncentraci prionového proteinu (PrP) v CSF
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 33. týdne
|
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 33. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. ledna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. prosince 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION717-CS2
- 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503355-98 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii.
Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku.
Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat.
Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .