Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ION717.
11. September 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Eine Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION717 bei Patienten mit Prionenerkrankung
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der intrathekalen (IT) Verabreichung von ION717 zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um die erste randomisierte, multizentrische Studie am Menschen mit Teilnehmern mit Prionenerkrankung.
Berechtigte Teilnehmer erhalten ION717 und Placebo.
Die Reihenfolge der Dosen wird randomisiert und für Teilnehmer, Studienorte und den Sponsor verblindet.
Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen, einen 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraum und einen 36-wöchigen Nachbehandlungszeitraum.
Es werden mehrere Dosisstufen getestet.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
85
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Parkville, Australien, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Göttingen, Deutschland, 37075
- University Medical Center Göttingen
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Paris, Frankreich, 75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan, Italien, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Isesaki-shi
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Gunma, Isesaki-shi, Japan, 372-0006
- Mihara Memorial Hospital
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Kodaira-shi
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Tokyo, Kodaira-shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shimonoseki-shi
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Yamaguchi, Shimonoseki-shi, Japan, 751-0826
- Neuromuscular Center Yoshimizu Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- McGill University Health Centre
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Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- NYU Langone Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien
- Eine bestätigte Diagnose einer wahrscheinlichen oder eindeutigen Prionenerkrankung.
- Prionenerkrankung im Frühstadium zum Zeitpunkt des Screenings.
- Bereit, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich Anreise zum Studienzentrum, Verfahren, Messungen und Besuche.
- Die Patienten müssen über eine Pflegekraft verfügen, die ≥ 18 Jahre alt ist und in der Lage und willens ist, die Einbeziehung des Patienten nach besten Kräften für die Dauer der Studie zu erleichtern. Betreuer müssen außerdem in der Lage und bereit sein, während der Dauer der Studie Auskunft über sich selbst und den Patienten zu geben.
- Zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung ≥ 18 Jahre alt.
Wichtige Ausschlusskriterien
- Klinisch signifikante Anomalien in der Krankengeschichte, bei Labortests oder bei der körperlichen Untersuchung, die einen Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen würden.
- Jegliche Kontraindikation oder Unwilligkeit, sich einer MRT zu unterziehen.
- Obstruktiver Hydrozephalus, Vorhandensein eines funktionellen ventrikuloperitonealen Shunts zur Ableitung von Liquor (CSF) oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters.
- Bekannte Erkrankungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die den LP-Prozess, die Liquorzirkulation oder die Sicherheitsbewertung beeinträchtigen würden.
- Sie haben eine andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass der Patient für die Aufnahme ungeeignet wäre oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Patienten beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ION717 + Placebo, Regime 1
Die Teilnehmer erhalten während der 30-wöchigen Behandlungsphase mehrere Dosen des Studienmedikaments (ION717 und Placebo); die Reihenfolge der Dosen ist verblindet.
Die Teilnehmer erhalten anschließend während der 142-wöchigen Open-Label-Verlängerungsphase mehrere Dosen von ION717.
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ION717 wird durch IT-Injektion verabreicht.
Das zum Placebo passende ION717 wird durch IT-Injektion verabreicht.
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Experimental: ION717 + Placebo, Regime 2
Die Teilnehmer erhalten während der 30-wöchigen Behandlungsphase mehrere Dosen des Studienmedikaments (ION717 und Placebo); die Reihenfolge der Dosen ist verblindet.
Die Teilnehmer erhalten dann während der 142-wöchigen Open-Label-Verlängerungsphase mehrere Dosen von ION717.
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ION717 wird durch IT-Injektion verabreicht.
Das zum Placebo passende ION717 wird durch IT-Injektion verabreicht.
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Experimental: ION717, Regime 3
Die Teilnehmer erhalten während der 30-wöchigen Behandlungsphase und der 142-wöchigen offenen Verlängerungsphase mehrere Dosen von ION717.
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ION717 wird durch IT-Injektion verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 33
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Ausgangswert bis Woche 33
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ION717
Zeitfenster: an Tag 1 und Woche 9
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an Tag 1 und Woche 9
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Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von ION717
Zeitfenster: an Tag 1 und Woche 9
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an Tag 1 und Woche 9
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Halbwertszeit (t1/2λz) von ION717 im Plasma
Zeitfenster: an Tag 1 und Woche 9
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an Tag 1 und Woche 9
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Menge an ION717, die im Urin ausgeschieden wird
Zeitfenster: Nachdosierung am 1. Tag
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Nachdosierung am 1. Tag
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Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) Konzentration von ION717
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 33
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Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 33
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Prozentuale Änderung der Prionprotein (PrP)-Konzentration im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 33
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Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 33
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. Januar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. April 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. August 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. November 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. November 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Dezember 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ION717-CS2
- 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503355-98 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Ionis kann anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten weitergeben, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen.
Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels.
Der Zugriff würde über eine sichere Umgebung erfolgen und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig.
Anträge auf Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ gestellt werden.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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