En undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ION717.
11. september 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et fase 1/2a-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af intratekalt administreret ION717 hos patienter med prionsygdom
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken ved intrathekal (IT) levering af ION717.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et første-i-menneskeligt, randomiseret, multicenter-studie med deltagere med prionsygdom.
Kvalificerede deltagere vil modtage ION717 og placebo.
Rækkefølgen af doser vil blive randomiseret og blindet for deltagere, undersøgelsessteder og sponsoren.
Studiet vil bestå af en screeningsperiode på op til 6 uger, en 24 ugers dobbeltblind behandlingsperiode og en 36 ugers efterbehandlingsperiode.
Flere dosisniveauer vil blive testet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
85
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australien, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- McGill University Health Centre
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
Isesaki-shi
-
Gunma, Isesaki-shi, Japan, 372-0006
- Mihara Memorial Hospital
-
-
Kodaira-shi
-
Tokyo, Kodaira-shi, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Shimonoseki-shi
-
Yamaguchi, Shimonoseki-shi, Japan, 751-0826
- Neuromuscular Center Yoshimizu Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- University Medical Center Göttingen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier
- En bekræftet diagnose af sandsynlig eller sikker prionsygdom.
- Prionsygdom i tidligt stadie på tidspunktet for screening.
- Er villig til at opfylde alle studiekrav, herunder rejser til Studiecenter, procedurer, målinger og besøg.
- Patienter skal have en omsorgsperson, der er ≥ 18 år gammel, og som er i stand til og villig til at lette patientens involvering, efter bedste evne, i hele forsøgets varighed; Pårørende skal også kunne og villige til at give oplysninger om sig selv og patienten i hele forsøgets varighed.
- Alder ≥ 18 på tidspunktet for informeret samtykke.
Nøgleudelukkelseskriterier
- Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorien, laboratorieundersøgelser eller fysisk undersøgelse, der ville gøre en patient uegnet til inklusion.
- Enhver kontraindikation eller manglende vilje til at gennemgå en MR.
- Obstruktiv hydrocephalus, tilstedeværelse af en funktionel ventrikuloperitoneal shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter.
- Kendt hjerne- eller rygsygdom, der ville forstyrre LP-processen, CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurderingen.
- Har nogen anden tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til inklusion eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: ION717 + Placebo, Regime 1
Deltagerne vil modtage flere doser af undersøgelsesmedicinen (ION717 og placebo) i løbet af den 30-ugers behandlingsperiode; doseringsrækkefølgen er blindet.
Deltagerne vil derefter modtage flere doser af ION717 i løbet af den 142-ugers åbne udvidelsesperiode.
|
ION717 vil blive administreret ved IT-injektion.
Placebo-matchende ION717 vil blive administreret ved IT-injektion.
|
|
Eksperimentel: ION717 + Placebo, Regime 2
Deltagerne vil modtage flere doser af undersøgelseslægemidlet (ION717 og placebo) i løbet af den 30-ugers behandlingsperiode; doseringsrækkefølgen er blindet.
Deltagerne vil derefter modtage flere doser af ION717 i løbet af den 142-ugers åbne forlængelsesperiode.
|
ION717 vil blive administreret ved IT-injektion.
Placebo-matchende ION717 vil blive administreret ved IT-injektion.
|
|
Eksperimentel: ION717, Regime 3
Deltagerne vil modtage flere doser af ION717 i løbet af den 30-ugers behandlingsperiode og den 142-ugers åbne forlængelsesperiode.
|
ION717 vil blive administreret ved IT-injektion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger.
Tidsramme: Baseline op til uge 33
|
Baseline op til uge 33
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ION717
Tidsramme: på dag 1 og uge 9
|
på dag 1 og uge 9
|
|
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) for ION717
Tidsramme: på dag 1 og uge 9
|
på dag 1 og uge 9
|
|
Halveringstid (t1/2λz) af ION717 i plasma
Tidsramme: på dag 1 og uge 9
|
på dag 1 og uge 9
|
|
Mængde af ION717 udskilt i urin
Tidsramme: Efter dosis på dag 1
|
Efter dosis på dag 1
|
|
Cerebrospinalvæske (CSF) Koncentration af ION717
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 33
|
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 33
|
|
Procent ændring fra baseline i prionprotein (PrP) koncentration i CSF
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 33
|
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 33
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. januar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. november 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. november 2023
Først opslået (Faktiske)
1. december 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ION717-CS2
- 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-503355-98 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse.
Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel.
Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale.
Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .