Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ION717.
6 de abril de 2024 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 1/2a para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de ION717 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad priónica
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de la administración intratecal (IT) de ION717.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es el primer estudio multicéntrico, aleatorizado y realizado en humanos en participantes con enfermedad priónica.
Los participantes elegibles recibirán ION717 y placebo.
El orden de las dosis será aleatorio y cegado a los participantes, los sitios del estudio y el patrocinador.
El estudio constará de un período de selección de hasta 6 semanas, un período de tratamiento doble ciego de 24 semanas y un período posterior al tratamiento de 36 semanas.
Se probarán múltiples niveles de dosis.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
56
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Número de teléfono: (844) 221-3587
- Correo electrónico: PrionDisease@clinicaltrialmedia.com
Ubicaciones de estudio
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Göttingen, Alemania, 37075
- University Medical Center Göttingen
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2M8
- University of Alberta
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- McGill University Health Centre
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Neurology Clinic
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Isesaki-shi
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Gunma, Isesaki-shi, Japón, 372-0006
- Mihara Memorial Hospital
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Kodaira-shi
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Tokyo, Kodaira-shi, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shimonoseki-shi
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Yamaguchi, Shimonoseki-shi, Japón, 751-0826
- Neuromuscular Center Yoshimizu Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión
- Un diagnóstico confirmado de enfermedad priónica probable o definitiva.
- Enfermedad priónica en etapa temprana en el momento de la selección.
- Dispuesto a cumplir con todos los requisitos del estudio, incluidos viajes al Centro de Estudios, procedimientos, mediciones y visitas.
- Los pacientes deben tener un cuidador que tenga ≥ 18 años y que sea capaz y esté dispuesto a facilitar la participación del paciente, lo mejor que pueda, durante la duración del ensayo; Los cuidadores también deben poder y estar dispuestos a proporcionar información sobre ellos mismos y el paciente durante la duración del ensayo.
- Edad ≥ 18 al momento del consentimiento informado.
Criterios de exclusión clave
- Anomalías clínicamente significativas en el historial médico, las pruebas de laboratorio o el examen físico que harían que un paciente no fuera apto para su inclusión.
- Cualquier contraindicación o falta de voluntad para someterse a una resonancia magnética.
- Hidrocefalia obstructiva, presencia de una derivación ventriculoperitoneal funcional para el drenaje del líquido cefalorraquídeo (LCR) o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC).
- Enfermedad cerebral o espinal conocida que interferiría con el proceso de LP, la circulación del LCR o la evaluación de seguridad.
- Tiene cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, haría que el paciente no fuera apto para su inclusión o podría interferir con la participación o finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ION717 + Placebo, Régimen 1
Los participantes recibirán múltiples dosis del fármaco del estudio (ION717 y placebo) durante el período de tratamiento de 24 semanas.
El orden de las dosis es ciego.
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ION717 se administrará mediante inyección IT.
ION717, equivalente al placebo, se administrará mediante inyección IT.
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Experimental: ION717 + Placebo, Régimen 2
Los participantes recibirán múltiples dosis del fármaco del estudio (ION717 y placebo) durante el período de tratamiento de 24 semanas.
El orden de las dosis es ciego.
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ION717 se administrará mediante inyección IT.
ION717, equivalente al placebo, se administrará mediante inyección IT.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 29
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Línea de base hasta la semana 29
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ION717
Periodo de tiempo: el día 1 y la semana 9
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el día 1 y la semana 9
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de ION717
Periodo de tiempo: el día 1 y la semana 9
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el día 1 y la semana 9
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Vida media (t1/2λz) de ION717 en plasma
Periodo de tiempo: el día 1 y la semana 9
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el día 1 y la semana 9
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Concentración de ION717 en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y en múltiples puntos después de la dosis hasta la semana 25
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Antes de la dosis y en múltiples puntos después de la dosis hasta la semana 25
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Cantidad de ION717 excretada en la orina
Periodo de tiempo: Después de la dosis el día 1
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Después de la dosis el día 1
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración de proteína priónica (PrP) en el LCR
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y en múltiples puntos después de la dosis hasta la semana 25
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Antes de la dosis y en múltiples puntos después de la dosis hasta la semana 25
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de diciembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ION717-CS2
- 2023-503355-98 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .