Dlouhodobá následná studie hodnotící intravenózní injekci exG001-307 u pacientů s SMA typu 1

Úspěch nových milníků ve třetím vydání Berryho kojeneckého a dětského rozvojového stupnice (BSID-III) ：

Lékaři musí posoudit, zda pacienti mohou dosáhnout následujících milníků:

Kontrola hlavy - mohou děti udržovat hlavy ve vzpřímené poloze po dobu nejméně 3 sekund bez podpory ； Sedět bez asistenta ： Mohou děti sedět sami po dobu nejméně 5 sekund bez podpory ； Stát s asistentem ： mohou děti používat židle nebo jiné pohodlné předměty jako podpora, aby se postavily na vlastní pěst, aby se postavily samy o sobě, aby se stala koorridem a po asistetaci, aby se stala a střílela a mělo po asistetaci a po asistetaci se stala a střílela a mohla se stát, že je možné, aby se koordinovaly a po asistetantu, mohla by se koordovat a mohla by se po asistetancích a asistentem mohla po asistetanu a po asistetanu může být koordinací Pohyby při chůzi ； Chůze bez asistenta ： mohou děti chodit alespoň tři kroky bez podpory, i když je jejich chůze tuhá a nestabilní ；

Míra přežití zdarma:

Míra přežití bez události označuje podíl subjektů, které nezemřely a nevyžadovaly trvalé mechanické ventilaci s ventilátorem. Trvalá mechanická ventilace se týká potřeby tracheotomie k udržení ventilace v nevratných mimořádných událostech nebo po nouzovém rozlišení nebo na potřebu spoléhat na podporu mechanické ventilace pro ≥ 16 hodin denně po dobu delší než 3 po sobě následující týdny nebo tracheální intubaci po dobu ≥ 3 týdny; Vědci hodnotí pacienty zkoumáním jejich každodenního používání ventilátorů.