Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der intravenösen Injektion von EXG001-307 bei Patienten mit SMA vom Typ 1
Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der intravenösen Injektion von EXG001-307 bei Patienten mit Spinal-Muskelatrophie vom Typ 1 (SMA)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie plant, Typ-1-SMA-Patienten aufzunehmen, die zuvor eine EXG001-307-Behandlung in der Elternstudie EXG001-307-102 erhalten haben, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie mit EXG001-302 zu beobachten.
Das erste Jahr der langfristigen Nachuntersuchung wird alle 3 Monate durchgeführt. Im zweiten Jahr werden alle sechs Monate Follow-up-Besuche durchgeführt, wobei die Telefon-Follow-ups bei 15 und 21 Monaten in diesem Zeitraum; Nach 3 bis 5 Jahren nach der Gentherapie treten Sie alle sechs Monate telefonisch an und folgen Sie einmal im Jahr vor Ort.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China
- The Children's Hospital of Fudan University
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Zuvor wurde mit ExG001-307 in Versuch EXG001-307-102 behandelt;
- Eltern oder Erziehungsberechtigte verstehen das Forschungsverfahren und unterschreiben die ICF. Gute Einhaltung und Bereitschaft, Forschungsverfahren zu befolgen. Nehmen Sie freiwillig an dieser klinischen Studie teil.
Ausschlusskriterien:
1. Eltern oder Erziehungsberechtigte sind nicht bereit oder nicht in der Lage, an langfristigen Follow-up-Studien teilzunehmen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Langzeitsicherheit: Bewerten Sie die Arten, die Schwere und die Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (ASEIS)
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Beurteilen Sie die Arten, die Schwere und die Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschte Ereignisse von besonderem Anliegen (AEESS)
|
4 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Bewerten Sie die langfristige Wirksamkeit der EXG001-307-Behandlung: Bewerten Sie die Erreichung von Meilensteinen der Übungs-Meilensteine anhand der Skala
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Die Erreichung neuer Meilensteine in der dritten Ausgabe der Berry Infant and Child Development Scale (BSID-III): Ärzte müssen bewerten, ob Patienten die folgenden Meilensteine erreichen können: Kopfkontrolle: Können Kinder mindestens 3 Sekunden lang ohne Unterstützung ihren Kopf aufrecht halten ； ohne Assistent sitzen? Können Kinder mindestens 5 Sekunden lang allein sitzen, ohne mit Assistenten zu stehen: Können Kinder Stühle oder andere bequeme Objekte verwenden, um zu stützen, um auf eigene Faust zu stehen. Gehen ； ohne Assistent gehen: Können Kinder mindestens drei Stufen ohne Unterstützung laufen, auch wenn ihr Gang steif und instabil ist ； |
4 Jahre
|
|
Bewerten Sie die langfristige Effektivität der EXG001-307 Behandlung: Bewerten Sie die freie Überlebensrate von Ereignissen
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Ereignisfreie Überlebensrate: Die Veranstaltungsfreie Überlebensrate bezieht sich auf den Anteil der Probanden, die nicht gestorben sind und keine dauerhafte mechanische Belüftung mit einem Beatmungsgerät benötigten. Die dauerhafte mechanische Belüftung bezieht sich auf die Notwendigkeit einer Tracheotomie zur Aufrechterhaltung der Belüftung in irreversiblen Notfällen oder nach der Notauflösung oder nach der Notwendigkeit, für mehr als 3 aufeinanderfolgende Wochen oder die Intubation für ≥ 3 Wochen auf die mechanische Belüftungsunterstützung für ≥ 16 Stunden pro Tag zu stützen. Forscher bewerten Patienten, indem sie ihren täglichen Gebrauch von Beatmungsgeräten untersuchen. |
4 Jahre
|
|
Bewerten Sie die Immunogenität von EXG001-307 nach der Behandlung, einschließlich der Messung der Titer von Anti-AAV9-ada und Anti-Smn-ada-Antikörpern.
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Senden Sie es nach der Blutentnahme in das zentrale Labor, um die folgenden Antikörpertests durchzuführen: die Titer von Anti-AAV9-ada und Anti-Smn-ada-Antikörpern (bis zwei aufeinanderfolgende negative Ergebnisse);
|
4 Jahre
|
|
Bewerten Sie die Verteilung von viralen Vektoren nach der Behandlung mit ExG001-307: Nachweis des Vektorgenoms in Speichel-, Kot- und Urinproben von Probanden.
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Trägerverteilung: Genomischer Trägerniveau in Speichel-, Urin- und Fäkalienproben (bis zu zwei aufeinanderfolgende negative Ergebnisse);
|
4 Jahre
|
|
Erkundungsziel: Berechnung des Anteils der Probanden, die während des Versuchszeitraums andere SMA -Behandlungen erhalten
Zeitfenster: 4 Jahre
|
Berechnen Sie den Anteil der Probanden, die andere SMA -Behandlungen an die Gesamtzahl der Probanden erhalten.
|
4 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: YI WANG, Ph D., Children's Hospital of Fudan University
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Atrophie
- Muskelatrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- EXG001-307-LTFU
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .