Uno studio di follow-up a lungo termine che valuta l'iniezione endovenosa di EXG001-307 in pazienti con SMA di tipo 1

Il raggiungimento di nuove pietre miliari nella terza edizione della Berry Infant and Child Development Scale (BSID-III) ：

I medici devono valutare se i pazienti possono ottenere le seguenti traguardi:

Controllo della testa ： I bambini possono mantenere la testa in posizione verticale per almeno 3 secondi senza supporto ； Sedersi senza assistente ： I bambini possono sedersi da soli per almeno 5 secondi senza supporto ； in piedi con l'assistente ： I bambini possono usare sedie o altri oggetti convenienti come supporto per alzarsi in piedi ； Assistente in piedi senza assistenti e alterning senza assistenti e alternando i propri movimenti. camminare ； camminare senza assistente ： I bambini possono camminare almeno tre passi senza supporto, anche se la loro andatura è rigida e instabile ；

Tasso di sopravvivenza senza eventi:

Il tasso di sopravvivenza senza eventi si riferisce alla proporzione di soggetti che non sono morti e non hanno richiesto ventilazione meccanica permanente con un ventilatore. La ventilazione meccanica permanente si riferisce alla necessità di tracheotomia per mantenere la ventilazione in emergenze irreversibili o dopo una risoluzione di emergenza o la necessità di fare affidamento sul supporto di ventilazione meccanica BIPAP per ≥ 16 ore al giorno per più di 3 settimane consecutive o intubazione tracheale per ≥ 3 settimane; I ricercatori valutano i pazienti esaminando il loro uso quotidiano di ventilatori.