En langvarig opfølgningsundersøgelse, der evaluerer intravenøs injektion af EXG001-307 hos patienter med type 1 SMA
En langvarig opfølgningsundersøgelse, der evaluerer intravenøs injektion af EXG001-307 hos patienter med type 1 spinal muskelatrofi (SMA)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse planlægger at tilmelde type 1 SMA-patienter, der tidligere har modtaget EXG001-307-behandling i moderforsøget EXG001-307-102 for at observere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af genterapi med EXG001-302.
Det første år med langvarig opfølgning gennemføres hver 3. måned; I det andet år gennemføres opfølgningsbesøg hver sjette måned med telefonopfølgninger efter 15 og 21 måneder i denne periode; Fra 3 til 5 år efter genterapi skal du følge op via telefon hver sjette måned og følge på stedet en gang om året.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- The Children's Hospital of Fudan University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Tidligere modtaget behandling med EXG001-307 i forsøg EXG001-307-102;
- Forældre eller værger forstår forskningsproceduren og underskriver ICF; God overholdelse og vilje til at følge forskningsprocedurer. Deltag frivilligt i dette kliniske forsøg.
Ekskluderingskriterier:
1. Forældre eller værger er uvillige eller er ude af stand til at deltage i langsigtede opfølgningsundersøgelser.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsigtet sikkerhed ： Vurderer typer, sværhedsgrad og forekomst af alvorlige bivirkninger (SAES) og bivirkninger af særlig bekymring (enese)
Tidsramme: 4 år
|
Evaluer typer, sværhedsgrad og forekomst af alvorlige bivirkninger (SAES) og bivirkninger af særlig bekymring (enese)
|
4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer den langsigtede effektivitet af EXG001-307-behandling: Vurder opnåelsen af øvelsesmilepæle baseret på skalaen
Tidsramme: 4 år
|
Opnåelsen af nye milepæle i den tredje udgave af Berry Infant and Child Development Scale (BSID-III) ： Læger er nødt til at evaluere, om patienter kan opnå følgende milepæle: Hovedkontrol ： Kan børn holde hovedet lodret i mindst 3 sekunder uden støtte ； At sidde uden assistent ： Kan børn sidde op alene i mindst 5 sekunder uden støtte ； Stående med assistent ： Kan børn bruge stole eller andre praktiske genstande, da støtte til at stå op på deres egen ； stående uden assistent ： Kan barnet stå alene i mindst 3 sekunder, efter at evaluator Træder bevægelser, mens du går ； Walking uden assistent ： Kan børn gå mindst tre trin uden støtte, selvom deres gang er stiv og ustabil ； |
4 år
|
|
Evaluer den langsigtede effektivitet af EXG001-307-behandling: Evaluer begivenhedsfri overlevelsesrate
Tidsramme: 4 år
|
Begivenhedsfri overlevelsesrate: Arrangementets frie overlevelsesrate henviser til andelen af forsøgspersoner, der ikke døde og ikke krævede permanent mekanisk ventilation med en ventilator. Permanent mekanisk ventilation henviser til behovet for trakeotomi til at opretholde ventilation i irreversible nødsituationer eller efter nødopløsning eller behovet for at stole på BIPAP mekanisk ventilationsstøtte i ≥ 16 timer om dagen i mere end 3 på hinanden følgende uger eller tracheal intubation i ≥ 3 uger; Forskere evaluerer patienter ved at undersøge deres daglige brug af ventilatorer. |
4 år
|
|
Evaluer immunogeniciteten af EXG001-307 efter behandling, herunder måling af titere af anti-AAV9-ADA og anti-SMN-ADA-antistoffer.
Tidsramme: 4 år
|
Efter blodopsamling skal du sende den til det centrale laboratorium for at afslutte følgende antistofprøvning: titere af anti-AAV9-ADA og anti-SMN-ADA-antistoffer (indtil to på hinanden følgende negative resultater);
|
4 år
|
|
Evaluer fordelingen af virale vektorer efter behandling med EXG001-307: detekterer niveauet af vektorgenomet i spyt, fæces og urinprøver af personer.
Tidsramme: 4 år
|
Bærerfordeling: genomisk niveau af bærere i spyt, urin og fækale prøver (op til to på hinanden følgende negative resultat);
|
4 år
|
|
Udforskende mål: At beregne andelen af personer, der modtager andre SMA -behandlinger i prøveperioden
Tidsramme: 4 år
|
Beregn andelen af personer, der modtager andre SMA -behandlinger til det samlede antal emner.
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: YI WANG, Ph D., Children's Hospital of Fudan University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EXG001-307-LTFU
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .