iMagemHTT- 009- FIH Hodnocení nového mutantního Huntingtinu PET radioligandu [11C]CHDI-00491009 (iMagemHTT-009)

Kritéria zahrnutí:

PwHD HD-ISS Fáze 2 a 3 a účastníci HC, kteří:

1. Jsou to dospělé ženy nebo muži ve věku 18-64 let včetně.
2. Mít index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 19 a 35 včetně.
3. Mít schopnost poskytnout úplný informovaný souhlas písemně a přečíst a podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).
4. Jsou schopni dodržovat studijní postupy, včetně hladovění a odběru krve.
5. Jsou schopni a ochotni cestovat do zobrazovacího centra v belgické Lovani.

6. Jsou ochotni dodržovat používání vhodných antikoncepčních opatření.

   Účastníci HD-ISS Stage 2, kteří:

7. Mají expanzi CAG genu huntingtinu mezi 40 a 50 včetně; a
8. Jsou klasifikovány v rámci HD-ISS Stage 2 podle HD-ISS kritérií pomocí HD-ISS Modified Stage kalkulačky.
9. Mít skóre PIN 0,47 až 1,84 [prognostický index normovaný pro HD (PIN), kde PIN = (PIHD - 883)/1044, kde PIHD = 51 x TMS + (-34) x SDMT + 7 x věk x (CAG - 34) (TMS je UHDRS Total Motor Score a SDMT je UHDRS Symbol Digit Modalities Test)].

Účastníci HD-ISS Stage 2, kteří:

7. Mít expanzi genu huntingtin CAG mezi 40 a 50 včetně; a 8. Jsou klasifikovány v rámci HD-ISS Stage 2 podle kritérií HD-ISS pomocí HD-ISS Modified Stage kalkulátoru.

9. Mít skóre PIN 0,47 až 1,84 [prognostický index normovaný pro HD (PIN), kde PIN = (PIHD - 883)/1044 kde PIHD = 51 x TMS + (-34) x SDMT + 7 x věk x (CAG - 34) (TMS je UHDRS Total Motor Score a SDMT je UHDRS Symbol Digit Modalities Test)].

Účastníci HC, kteří:

13. nemají žádnou známou rodinnou anamnézu HD; nebo 14. Mají známou rodinnou anamnézu HD a byli testováni na expanzi genu huntingtin CAG a nejsou vystaveni genetickému riziku HD (CAG < 36).

15. Věková shoda (+/- 5 let) a biologická shoda pohlaví u každého účastníka HD v kohortě 2 a kohortě 3 (kromě kohorty 1, žádná shoda).

Kritéria vyloučení:

PwHD HD-ISS Fáze 2 a 3 a účastníci HC, kteří:

1. V současné době se účastní jiných terapeutických nebo zobrazovacích studií nebo jsou méně než 30 dní po dokončení účasti v jiných terapeutických nebo zobrazovacích studiích.
2. V posledních 12 měsících jste se již dříve účastnili zobrazovací studie PET, která kumulativně se současnou studií překročí roční regulační limity pro expozici záření.
3. Máte jakékoli onemocnění, stav nebo souběžnou medikaci, která významně narušuje funkci tělesných systémů a která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat provádění studie nebo její interpretaci.
4. Jsou těhotné a kojící ženy.
5. Současné užívání protidestičkové nebo antikoagulační léčby (včetně kyseliny acetylsalicylové).
6. Máte poruchu krvácení.
7. Mít fobii z jehly.
8. Mít v těle nějaké kovové předměty, které nejsou kompatibilní s MRI.
9. Mějte v těle kovové předměty, které jsou kompatibilní s MRI a nacházejí se v hlavě nebo krku.

10. Mít jakékoli klinicky významné výsledky bezpečnostních laboratorních testů, které by podle názoru zkoušejícího účastníka buď vystavily riziku, nebo by narušovaly provádění studie nebo interpretaci údajů. Tyto testy zahrnují, ale nejsou omezeny na:

    • A. pozitivní výsledky pro HBsAg, HepC, HIV-1 nebo HIV-2 (budou také hlášeny podle požadavků místních/národních předpisů),
    • b. klinicky významné, abnormální výsledky bezpečnostních laboratorních testů.

    Účastníci PwHD, kteří:

11. Pokud užívají jakákoli antidepresiva, psychoaktivní látky, psychotropní nebo jiné léky nebo nutraceutika používaná k léčbě HD, použití nevhodné (např. neterapeuticky vysoké) nebo nestabilní dávky během 30 dnů před účastí.

    Účastníci HC, kteří:

12. Mají rodinnou anamnézu HD a nebyli testováni na expanzi genu huntingtin (CAG).