Otevřená rozšiřující studie k posouzení GLM101 u pacientů s PMM2-CDG
14. září 2026 aktualizováno: Glycomine, Inc.
Fáze 2, otevřená rozšiřující studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti GLM101 podávaného nitrožilně účastníkům s PMM2-CDG
Cílem této klinické studie je poskytnout trvalý přístup k GLM101 k léčbě PMM2-CDG u lidí, kteří již dříve dostávali GLM101 v jiných studiích.
Dozví se také o dlouhodobé bezpečnosti GLM101.
Účastníci budou absolvovat týdenní infuze GLM101 ve stejné úrovni dávky jako v předchozích studiích.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená klinická studie fáze 2 GLM101 u pacientů s PMM2-CDG, kteří se již dříve účastnili studie GLM101.
Tato studie je navržena tak, aby monitorovala dlouhodobou bezpečnost a účinek léčby GLM101 a poskytovala trvalý přístup ke studijní léčbě.
Účastníci budou pokračovat v týdenních infuzích GLM101 ve stejné dávce, jakou dostávali v předchozí studii.
Úrovně dávek mohou být upraveny na nižší dávky nebo vyšší dávky na základě dostupných údajů, které prokazují, že změna je bezpečná a tolerovatelná.
Účastníci budou požádáni o vyplnění dotazníků k vyhodnocení změn v ataxii a kvalitě života.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
90
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- AP-HP Hopital Universitaire Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco - Presidio Ospedaliero G. Rodolico
-
Pisa, Itálie, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Münster, Německo, 48149
- Universitaetsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- The Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Unidad Pediatrica de Investigacion y Ensayos Clinicos (UPIC)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Ochotní a schopni poskytnout informovaný souhlas/souhlas a/nebo jejich zákonně zmocněný zástupce
- Dokončena předchozí klinická studie s GLM101
- Pokud je žena ve fertilním věku, nesmí být těhotná a používat lékařsky uznávanou metodu antikoncepce
- Pokud muž a sexuálně aktivní člověk musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce
- Ochotná reklama schopná dodržet studijní požadavky popsané v protokolu
Kritéria vyloučení:
- Má stav, který by ohrozil bezpečnost nebo shodu účastníka nebo znemožnil účastníkovi dokončit studii
- Má pozitivní těhotenský test v séru
- Neochota nebo neschopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku, laboratorní testy, další studijní postupy a omezení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 30 mg/kg GLM101
GLM101 IV infuze podávané týdně
|
GLM101 IV infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0
|
Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte změny v ataxii pomocí International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)
Časové okno: Od zařazení do 3 měsíců, 6 měsíců a ročně do ukončení léčby až do 4 let
|
Škála je bodována ze 100 s 19 položkami a 4 subškálami pro poruchy držení těla a chůze, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy.
Vyšší skóre značí vyšší úroveň poškození.
|
Od zařazení do 3 měsíců, 6 měsíců a ročně do ukončení léčby až do 4 let
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Hodnocení farmakokinetiky (PK) GLM101
|
Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
|
Doba do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Hodnocení farmakokinetiky (PK) GLM101
|
Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
|
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace vs. čas (AUC)
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Hodnocení farmakokinetiky (PK) GLM101
|
Od zařazení do ukončení léčby až 4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
26. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. září 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GLM101-007
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .