Studio di estensione in aperto per valutare GLM101 nei pazienti con PMM2-CDG
14 settembre 2026 aggiornato da: Glycomine, Inc.
Uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di GLM101 somministrato per via endovenosa ai partecipanti con PMM2-CDG
L'obiettivo di questo studio clinico è fornire un accesso continuo a GLM101 per trattare il PMM2-CDG in persone che hanno precedentemente ricevuto GLM101 in altri studi.
Imparerà anche la sicurezza a lungo termine del GLM101.
I partecipanti completeranno le infusioni settimanali di GLM101 allo stesso livello di dose ricevuto negli studi precedenti.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase 2 in aperto su GLM101 in pazienti con PMM2-CDG che hanno precedentemente partecipato a uno studio su GLM101.
Questo studio è progettato per monitorare la sicurezza a lungo termine e l’effetto del trattamento di GLM101 e ha fornito accesso continuo al trattamento in studio.
I partecipanti continueranno le infusioni settimanali di GLM101 allo stesso livello di dose ricevuto nello studio precedente.
I livelli di dosaggio possono essere aggiustati a dosi più basse o a dosi più alte sulla base dei dati disponibili che dimostrano che il cambiamento è sicuro e tollerabile.
Ai partecipanti verrà chiesto di completare questionari per valutare i cambiamenti nell'atassia e nella qualità della vita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
90
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Prague, Cechia, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- AP-HP Hopital Universitaire Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Münster, Germania, 48149
- Universitaetsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco - Presidio Ospedaliero G. Rodolico
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Porto, Portogallo, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Unidad Pediatrica de Investigacion y Ensayos Clinicos (UPIC)
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- The Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Disposti e in grado di fornire il consenso/assenso informato e/o il loro rappresentante legalmente autorizzato
- Completato il precedente studio clinico con GLM101
- Se la donna è in età fertile, non deve essere incinta e utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico
- Se maschio e sessualmente attivo deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico
- Disponibili e in grado di aderire ai requisiti dello studio descritti nel protocollo
Criteri di esclusione:
- Presenta una condizione che potrebbe compromettere la sicurezza o la compliance del partecipante o precludere al partecipante il completamento dello studio
- Ha un test di gravidanza su siero positivo
- Riluttanza o incapacità a rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco in studio, i test di laboratorio, le altre procedure dello studio e le restrizioni dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: 30 mg/kgGLM101
Infusioni IV di GLM101, somministrate settimanalmente
|
Infusione IV di GLM101
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Valutare la sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0
|
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Valutare i cambiamenti nell’atassia utilizzando la scala internazionale di valutazione dell’atassia cooperativa (ICARS)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento, a 3 mesi, 6 mesi e annualmente fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
La scala ha un punteggio su 100 con 19 item e 4 sottoscale di disturbi posturali e dell'andatura, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di compromissione.
|
Dall'arruolamento, a 3 mesi, 6 mesi e annualmente fino alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
|
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Valutazione della farmacocinetica (PK) di GLM101
|
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
|
Tempo alla concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Valutazione della farmacocinetica (PK) di GLM101
|
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
|
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Valutazione della farmacocinetica (PK) di GLM101
|
Dall'arruolamento alla fine del trattamento fino a 4 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 settembre 2024
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 ottobre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 ottobre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
26 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 settembre 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GLM101-007
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .