Open-label udvidelsesundersøgelse til vurdering af GLM101 hos PMM2-CDG-patienter
14. september 2026 opdateret af: Glycomine, Inc.
Et fase 2, åbent udvidelsesstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af GLM101 administreret intravenøst til deltagere med PMM2-CDG
Målet med dette kliniske forsøg er at give fortsat adgang til GLM101 til behandling af PMM2-CDG hos personer, der tidligere har modtaget GLM101 i andre forsøg.
Den vil også lære om den langsigtede sikkerhed ved GLM101.
Deltagerne vil fuldføre ugentlige infusioner af GLM101 ved det samme dosisniveau, som blev modtaget i tidligere forsøg.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 2 åbent klinisk studie af GLM101 hos patienter med PMM2-CDG, som tidligere har deltaget i et studie af GLM101.
Denne undersøgelse er designet til at overvåge langsigtet sikkerhed og behandlingseffekt af GLM101 og gav fortsat adgang til undersøgelsesbehandling.
Deltagerne vil fortsætte med ugentlige infusioner af GLM101 ved det samme dosisniveau, som de modtog i den tidligere undersøgelse.
Dosisniveauer kan justeres til lavere doser eller højere doser baseret på tilgængelige data, der viser, at en ændring er sikker og tolerabel.
Deltagerne vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer for at evaluere ændringer i ataksi og livskvalitet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
90
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- The Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- AP-HP Hopital Universitaire Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco - Presidio Ospedaliero G. Rodolico
-
Pisa, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Unidad Pediatrica de Investigacion y Ensayos Clinicos (UPIC)
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitaetsklinikum Münster
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Villige og i stand til at give informeret samtykke/samtykke og/eller deres juridisk autoriserede repræsentant
- Gennemført tidligere klinisk studie med GLM101
- Hvis kvinde i den fødedygtige alder, må ikke være gravid og bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode
- Hvis mænd og seksuelt aktive skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode
- Villig annonce i stand til at overholde undersøgelseskrav beskrevet i protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Har en tilstand, der ville kompromittere deltagernes sikkerhed eller compliance eller forhindre deltagerens gennemførelse af undersøgelsen
- Har positiv serumgraviditetstest
- Uvillig eller ude af stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studielægemidler, laboratorietests, andre undersøgelsesprocedurer og undersøgelsesrestriktioner.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 30 mg/kg GLM101
GLM101 IV-infusioner, givet ugentligt
|
GLM101 IV infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer langsigtet sikkerhed
Tidsramme: Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0
|
Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer ændringer i ataksi ved hjælp af International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)
Tidsramme: Fra indskrivning, efter 3 måneder, 6 måneder og årligt til afsluttet behandling op til 4 år
|
Skalaen er scoret ud af 100 med 19 punkter og 4 underskalaer af posturale og gangforstyrrelser, lemmerataksi, dysartri og oculomotoriske lidelser.
Højere score indikerer højere niveauer af værdiforringelse.
|
Fra indskrivning, efter 3 måneder, 6 måneder og årligt til afsluttet behandling op til 4 år
|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Vurdering af farmakokinetikken (PK) af GLM101
|
Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
|
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Vurdering af farmakokinetik (PK) af GLM101
|
Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
|
Areal under plasmakoncentration vs. tidskurven (AUC)
Tidsramme: Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Vurdering af farmakokinetikken (PK) af GLM101
|
Fra indskrivning til afsluttet behandling op til 4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. oktober 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
26. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. september 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GLM101-007
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .