Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung von GLM101 bei PMM2-CDG-Patienten
14. September 2026 aktualisiert von: Glycomine, Inc.
Eine offene Phase-2-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von GLM101, das Teilnehmern mit PMM2-CDG intravenös verabreicht wird
Das Ziel dieser klinischen Studie besteht darin, einen dauerhaften Zugang zu GLM101 zur Behandlung von PMM2-CDG bei Personen zu ermöglichen, die zuvor in anderen Studien GLM101 erhalten haben.
Außerdem erfahren Sie mehr über die Langzeitsicherheit von GLM101.
Die Teilnehmer erhalten wöchentlich GLM101-Infusionen mit der gleichen Dosis, die sie in früheren Studien erhalten haben.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine offene klinische Phase-2-Studie zu GLM101 bei Patienten mit PMM2-CDG, die zuvor an einer Studie zu GLM101 teilgenommen haben.
Diese Studie soll die langfristige Sicherheit und Behandlungswirkung von GLM101 überwachen und einen kontinuierlichen Zugang zur Studienbehandlung ermöglichen.
Die Teilnehmer erhalten weiterhin wöchentlich GLM101-Infusionen mit der gleichen Dosis, die sie in der vorherigen Studie erhalten haben.
Basierend auf verfügbaren Daten, die belegen, dass eine Änderung sicher und verträglich ist, können die Dosierungen auf niedrigere oder höhere Dosen angepasst werden.
Die Teilnehmer werden gebeten, Fragebögen auszufüllen, um Veränderungen der Ataxie und der Lebensqualität zu bewerten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
90
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Münster, Deutschland, 48149
- Universitaetsklinikum Münster
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Paris, Frankreich, 75015
- AP-HP Hopital Universitaire Necker-Enfants Malades
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Catania, Italien, 95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco - Presidio Ospedaliero G. Rodolico
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Pisa, Italien, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
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Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Unidad Pediatrica de Investigacion y Ensayos Clinicos (UPIC)
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Prague, Tschechien, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- The Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung/Einverständniserklärung und/oder ihren gesetzlich bevollmächtigten Vertreter abzugeben
- Vorherige klinische Studie mit GLM101 abgeschlossen
- Frauen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein und eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anwenden
- Wenn Sie männlich und sexuell aktiv sind, müssen Sie einer medizinisch akzeptablen Verhütungsmethode zustimmen
- Bereit und in der Lage, die im Protokoll beschriebenen Studienanforderungen einzuhalten
Ausschlusskriterien:
- Liegt ein Zustand vor, der die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers gefährden oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer verhindern würde
- Hat einen positiven Serumschwangerschaftstest
- Nicht bereit oder nicht in der Lage, geplante Besuche, den Plan zur Verabreichung des Studienmedikaments, Labortests, andere Studienabläufe und Studienbeschränkungen einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: 30 mg/kg GLM101
GLM101 IV-Infusionen, wöchentlich verabreicht
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GLM101 IV-Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die langfristige Sicherheit
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewerten Sie Veränderungen der Ataxie mithilfe der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS).
Zeitfenster: Von der Einschreibung nach 3 Monaten, 6 Monaten und jährlich bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Die Skala wird mit 19 Items und 4 Subskalen für Haltungs- und Gangstörungen, Gliedmaßenataxie, Dysarthrie und Augenmotorikstörungen mit maximal 100 Punkten bewertet.
Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an Beeinträchtigung hin.
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Von der Einschreibung nach 3 Monaten, 6 Monaten und jährlich bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von GLM101
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Zeit bis zur maximalen beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) von GLM101
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von GLM101
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung bis zu 4 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. September 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. September 2029
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Oktober 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Oktober 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Oktober 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
26. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GLM101-007
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .