Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

PKU Microtablets Case Studies

23. června 2026 aktualizováno: Nutricia UK Ltd

Evaluating the Adherence, Tolerance, Acceptability and Safety of a New Amino Acid Based, Microtablet Protein Substitute in PKU: a Case Study Series

Phenylalanine (Phe) free protein substitutes are typically presented in ready to drink liquid or powder format and are made up with water to a set volume. Despite recent advancements related to the taste, scent and texture of commercially available protein substitutes, a proportion of PKU patients choose to consume tablet-based protein substitutes. Protein substitutes in tablet format may help overcome taste, scent and texture concerns associated with powdered and liquid preparations. Indeed, previous research has shown that protein substitute tablets are an effective strategy to manage PKU in children, teenagers and adults. Nonetheless, the daily burden and discipline required often impedes compliance, especially alongside the restrictive low-protein diet. Achieving compliance with multivitamin supplements when given alongside protein substitutes therefore becomes especially challenging. This is particularly true for adolescent, adult and maternal populations.

PKU Microtablets have recently been developed. PKU Microtablets are a new phenylalanine-free tablet protein substitute combined with vitamins, minerals and trace elements. As patient acceptability is fundamental to the successful use of any protein substitute, investigation is needed to assess the compliance, tolerance and acceptability of PKU Microtablets as part of a low phenylalanine dietary regimen in PKU patients.

This series of case-studies aims to evaluate the gastrointestinal tolerance, acceptability, compliance, and safety of this protein substitute in both adults and children from 4 years. These case studies will last 29 days in total, including a 1-day baseline period followed by a 28-day intervention period. The case studies will be conducted across multiple specialist metabolic centres in the UK.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male or female
  • Over 4 years of age
  • Patients diagnosed with any phenotype of PKU characterised by hyperphenylalaninaemia
  • Have been compliant in taking at least one protein substitute, providing at least 20g protein equivalent, for at least 1 month prior to trial commencement
  • Have a prescribed daily phenylalanine allowance for PKU
  • Written or electronic informed consent from patient, and/or from parent/caregiver if applicable
  • Participants who are anticipated to be able to take at least 20g protein equivalent of the case study product per day

Exclusion Criteria:

  • Pregnant or lactating
  • Requiring parenteral nutrition
  • Major hepatic or renal dysfunction
  • Participation in other studies within 1 month prior to entry of this study
  • Allergy to any of the study product ingredients
  • Investigator concern around willingness/ability of patient or parent/caregiver to comply with protocol requirement
  • Treatment with Sapropterin dihydrochloride for less than 6 months

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PKU Microtabet intervention product
Dietary Supplement: PKU Microtablet intervention product
Doplněk stravy: PKU Microtablet protein substitute
PKU Microtablet intervention product

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Gastro-intetsinal tolerance
Časové okno: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
GI tolerance will be recorded by the Dietitian at baseline on Day 1 and at the end of the case study period (Day 29). GI tolerance will be recorded using a standardised questionnaire to capture perceived severity (none, mild, moderate or severe) of common gastrointestinal symptoms (diarrhoea, constipation, bloating, abdominal discomfort, vomiting and nausea).
Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování
Časové okno: Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Soulad s doporučeným příjmem obvyklé proteinové náhrady pacientů (během výchozí hodnoty) a se studijním produktem (během období případové studie) bude dietolog hodnocen na začátku (den 1) a na konci případové studie (29. den). Pacienti a/nebo rodiče/pečovatelé budou požádáni, aby si vzpomněli na množství jejich náhražky proteinu pořízené za posledních 24 hodin a v průměru. To bude porovnáno s množstvím doporučenou spotřebovanou jejich dietologem. Denní množství předepsané dietologovým řízením péče o pacienta bude zaznamenáno na začátku případové studie a budou také zaznamenány jakékoli změny tohoto předpisu během případové studie.
Měřeno na začátku (1. den) a na konci intervence (29. den)
Acceptability
Časové okno: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
Acceptability (ease of use and liking) of the patients' usual protein substitute and the study product will be assessed by the Dietitian at baseline (Day 1) and the end of the case study period (Day 29) by a series of questions posed to the patient and/or parent/caregiver. Acceptability questions will assess the patient's sensory experience, ease of use, tolerance, and overall self-rated acceptability on a 5-point Likert scale from Terrible (worst) to Great (best).
Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
Blood Phe and Tyrosine
Časové okno: Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Participants will be required to provide a total of two fasting fingerprick blood samples as dried blood spots; one on the first day of the intervention period (Day 2) before consuming any of the case study product, and one at the end of the intervention period (Day 29). These tests will be conducted in addition to any usual blood tests the participants conduct as part of their usual disease management, which vary in frequency with the age of the participant and the local policy. Dietitians will also be asked to describe the patient's metabolic control during the case study period.
Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Anthropometry - Height
Časové okno: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Height will be measured, using standard methods, recorded to the nearest 0.1cm (at baseline only) and used to calculate body mass index (BMI, kg/m2).
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Anthropometry - Weight
Časové okno: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
For safety purposes, at baseline (Day 1) and at the end of the case study (Day 29), body weight (kg) will be measured where possible using standard methods, recorded to the nearest 0.1kg using a weighing scale without heavy clothing.
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Patient History
Časové okno: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
A detailed patient history will be recorded at baseline to assess previous compliance to protein substitutes, relevant medical and clinical issues, medication(s) prescribed, and any other relevant information related to the patient's condition or dietary management.
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Safety/ Adverse events
Časové okno: Throughout the case study series (day 1 to day 29).
All adverse events will be recorded, throughout the case study.
Throughout the case study series (day 1 to day 29).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nutricia UK Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gary Hubbard, Dr, Nutricia, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

26. června 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKUM2025

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit