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PKU Microtablets Case Studies

23. Juni 2026 aktualisiert von: Nutricia UK Ltd

Evaluating the Adherence, Tolerance, Acceptability and Safety of a New Amino Acid Based, Microtablet Protein Substitute in PKU: a Case Study Series

Phenylalanine (Phe) free protein substitutes are typically presented in ready to drink liquid or powder format and are made up with water to a set volume. Despite recent advancements related to the taste, scent and texture of commercially available protein substitutes, a proportion of PKU patients choose to consume tablet-based protein substitutes. Protein substitutes in tablet format may help overcome taste, scent and texture concerns associated with powdered and liquid preparations. Indeed, previous research has shown that protein substitute tablets are an effective strategy to manage PKU in children, teenagers and adults. Nonetheless, the daily burden and discipline required often impedes compliance, especially alongside the restrictive low-protein diet. Achieving compliance with multivitamin supplements when given alongside protein substitutes therefore becomes especially challenging. This is particularly true for adolescent, adult and maternal populations.

PKU Microtablets have recently been developed. PKU Microtablets are a new phenylalanine-free tablet protein substitute combined with vitamins, minerals and trace elements. As patient acceptability is fundamental to the successful use of any protein substitute, investigation is needed to assess the compliance, tolerance and acceptability of PKU Microtablets as part of a low phenylalanine dietary regimen in PKU patients.

This series of case-studies aims to evaluate the gastrointestinal tolerance, acceptability, compliance, and safety of this protein substitute in both adults and children from 4 years. These case studies will last 29 days in total, including a 1-day baseline period followed by a 28-day intervention period. The case studies will be conducted across multiple specialist metabolic centres in the UK.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Male or female
  • Over 4 years of age
  • Patients diagnosed with any phenotype of PKU characterised by hyperphenylalaninaemia
  • Have been compliant in taking at least one protein substitute, providing at least 20g protein equivalent, for at least 1 month prior to trial commencement
  • Have a prescribed daily phenylalanine allowance for PKU
  • Written or electronic informed consent from patient, and/or from parent/caregiver if applicable
  • Participants who are anticipated to be able to take at least 20g protein equivalent of the case study product per day

Exclusion Criteria:

  • Pregnant or lactating
  • Requiring parenteral nutrition
  • Major hepatic or renal dysfunction
  • Participation in other studies within 1 month prior to entry of this study
  • Allergy to any of the study product ingredients
  • Investigator concern around willingness/ability of patient or parent/caregiver to comply with protocol requirement
  • Treatment with Sapropterin dihydrochloride for less than 6 months

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PKU Microtabet intervention product
Dietary Supplement: PKU Microtablet intervention product
Nahrungsergänzungsmittel: PKU Microtablet protein substitute
PKU Microtablet intervention product

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gastro-intetsinal tolerance
Zeitfenster: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
GI tolerance will be recorded by the Dietitian at baseline on Day 1 and at the end of the case study period (Day 29). GI tolerance will be recorded using a standardised questionnaire to capture perceived severity (none, mild, moderate or severe) of common gastrointestinal symptoms (diarrhoea, constipation, bloating, abdominal discomfort, vomiting and nausea).
Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Die Einhaltung der empfohlenen Aufnahme des üblichen Proteinersatzes der Patienten (während des Studiums) und mit dem Studienprodukt (während des Fallstudienzeitraums) wird vom Ernährungsberater zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Fallstudie (Tag 29) bewertet. Patienten und/oder Eltern/Betreuer werden gebeten, sich an die Menge ihres Proteinersatzes in den letzten 24 Stunden und im Durchschnitt zu erinnern. Dies wird mit der Menge verglichen, die von ihrem Ernährungsberater empfohlen wird. Der tägliche Betrag, der vom Ernährungsberater die Versorgung des Patienten verwaltet, wird zu Beginn der Fallstudie erfasst, und alle Änderungen an diesem Rezept während der Fallstudie werden ebenfalls beachtet.
Gemessen zu Studienbeginn (Tag 1) und am Ende der Intervention (Tag 29)
Acceptability
Zeitfenster: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
Acceptability (ease of use and liking) of the patients' usual protein substitute and the study product will be assessed by the Dietitian at baseline (Day 1) and the end of the case study period (Day 29) by a series of questions posed to the patient and/or parent/caregiver. Acceptability questions will assess the patient's sensory experience, ease of use, tolerance, and overall self-rated acceptability on a 5-point Likert scale from Terrible (worst) to Great (best).
Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
Blood Phe and Tyrosine
Zeitfenster: Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Participants will be required to provide a total of two fasting fingerprick blood samples as dried blood spots; one on the first day of the intervention period (Day 2) before consuming any of the case study product, and one at the end of the intervention period (Day 29). These tests will be conducted in addition to any usual blood tests the participants conduct as part of their usual disease management, which vary in frequency with the age of the participant and the local policy. Dietitians will also be asked to describe the patient's metabolic control during the case study period.
Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Anthropometry - Height
Zeitfenster: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Height will be measured, using standard methods, recorded to the nearest 0.1cm (at baseline only) and used to calculate body mass index (BMI, kg/m2).
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Anthropometry - Weight
Zeitfenster: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
For safety purposes, at baseline (Day 1) and at the end of the case study (Day 29), body weight (kg) will be measured where possible using standard methods, recorded to the nearest 0.1kg using a weighing scale without heavy clothing.
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Patient History
Zeitfenster: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
A detailed patient history will be recorded at baseline to assess previous compliance to protein substitutes, relevant medical and clinical issues, medication(s) prescribed, and any other relevant information related to the patient's condition or dietary management.
Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
Safety/ Adverse events
Zeitfenster: Throughout the case study series (day 1 to day 29).
All adverse events will be recorded, throughout the case study.
Throughout the case study series (day 1 to day 29).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nutricia UK Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Gary Hubbard, Dr, Nutricia, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKUM2025

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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