PKU Microtablets Case Studies
Evaluating the Adherence, Tolerance, Acceptability and Safety of a New Amino Acid Based, Microtablet Protein Substitute in PKU: a Case Study Series
Phenylalanine (Phe) free protein substitutes are typically presented in ready to drink liquid or powder format and are made up with water to a set volume. Despite recent advancements related to the taste, scent and texture of commercially available protein substitutes, a proportion of PKU patients choose to consume tablet-based protein substitutes. Protein substitutes in tablet format may help overcome taste, scent and texture concerns associated with powdered and liquid preparations. Indeed, previous research has shown that protein substitute tablets are an effective strategy to manage PKU in children, teenagers and adults. Nonetheless, the daily burden and discipline required often impedes compliance, especially alongside the restrictive low-protein diet. Achieving compliance with multivitamin supplements when given alongside protein substitutes therefore becomes especially challenging. This is particularly true for adolescent, adult and maternal populations.
PKU Microtablets have recently been developed. PKU Microtablets are a new phenylalanine-free tablet protein substitute combined with vitamins, minerals and trace elements. As patient acceptability is fundamental to the successful use of any protein substitute, investigation is needed to assess the compliance, tolerance and acceptability of PKU Microtablets as part of a low phenylalanine dietary regimen in PKU patients.
This series of case-studies aims to evaluate the gastrointestinal tolerance, acceptability, compliance, and safety of this protein substitute in both adults and children from 4 years. These case studies will last 29 days in total, including a 1-day baseline period followed by a 28-day intervention period. The case studies will be conducted across multiple specialist metabolic centres in the UK.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ellen Taylor
- Número de telefone: +447900724091
- E-mail: ellen.taylor@nutricia.com
Locais de estudo
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-
-
Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
- Male or female
- Over 4 years of age
- Patients diagnosed with any phenotype of PKU characterised by hyperphenylalaninaemia
- Have been compliant in taking at least one protein substitute, providing at least 20g protein equivalent, for at least 1 month prior to trial commencement
- Have a prescribed daily phenylalanine allowance for PKU
- Written or electronic informed consent from patient, and/or from parent/caregiver if applicable
- Participants who are anticipated to be able to take at least 20g protein equivalent of the case study product per day
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating
- Requiring parenteral nutrition
- Major hepatic or renal dysfunction
- Participation in other studies within 1 month prior to entry of this study
- Allergy to any of the study product ingredients
- Investigator concern around willingness/ability of patient or parent/caregiver to comply with protocol requirement
- Treatment with Sapropterin dihydrochloride for less than 6 months
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: PKU Microtabet intervention product
Dietary Supplement: PKU Microtablet intervention product
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PKU Microtablet intervention product
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Gastro-intetsinal tolerance
Prazo: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
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GI tolerance will be recorded by the Dietitian at baseline on Day 1 and at the end of the case study period (Day 29).
GI tolerance will be recorded using a standardised questionnaire to capture perceived severity (none, mild, moderate or severe) of common gastrointestinal symptoms (diarrhoea, constipation, bloating, abdominal discomfort, vomiting and nausea).
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Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Conformidade
Prazo: Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
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A conformidade com a ingestão recomendada do substituto de proteína usual dos pacientes (durante a linha de base) e com o produto do estudo (durante o período do estudo de caso) será avaliado pelo nutricionista na linha de base (dia 1) e no final do estudo de caso (dia 29).
Pacientes e/ou pais/cuidadores serão solicitados a recuperar a quantidade de seu substituto de proteínas nas últimas 24 horas e, em média.
Isso será comparado ao valor recomendado a ser consumido por seu nutricionista.
Também será registrado o valor diário prescrito pelo nutricionista que gerencia os cuidados do paciente no início do estudo de caso e quaisquer alterações nessa prescrição durante o estudo de caso também serão observadas.
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Medido na linha de base (dia 1) e final da intervenção (dia 29)
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Acceptability
Prazo: Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
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Acceptability (ease of use and liking) of the patients' usual protein substitute and the study product will be assessed by the Dietitian at baseline (Day 1) and the end of the case study period (Day 29) by a series of questions posed to the patient and/or parent/caregiver.
Acceptability questions will assess the patient's sensory experience, ease of use, tolerance, and overall self-rated acceptability on a 5-point Likert scale from Terrible (worst) to Great (best).
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Measured at baseline (day 1) and end of intervention (day 29)
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Blood Phe and Tyrosine
Prazo: Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Participants will be required to provide a total of two fasting fingerprick blood samples as dried blood spots; one on the first day of the intervention period (Day 2) before consuming any of the case study product, and one at the end of the intervention period (Day 29).
These tests will be conducted in addition to any usual blood tests the participants conduct as part of their usual disease management, which vary in frequency with the age of the participant and the local policy.
Dietitians will also be asked to describe the patient's metabolic control during the case study period.
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Day 2 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Anthropometry - Height
Prazo: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Height will be measured, using standard methods, recorded to the nearest 0.1cm (at baseline only) and used to calculate body mass index (BMI, kg/m2).
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Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Anthropometry - Weight
Prazo: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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For safety purposes, at baseline (Day 1) and at the end of the case study (Day 29), body weight (kg) will be measured where possible using standard methods, recorded to the nearest 0.1kg using a weighing scale without heavy clothing.
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Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Patient History
Prazo: Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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A detailed patient history will be recorded at baseline to assess previous compliance to protein substitutes, relevant medical and clinical issues, medication(s) prescribed, and any other relevant information related to the patient's condition or dietary management.
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Day 1 (baseline) and day 29 (end of intervention)
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Safety/ Adverse events
Prazo: Throughout the case study series (day 1 to day 29).
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All adverse events will be recorded, throughout the case study.
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Throughout the case study series (day 1 to day 29).
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Gary Hubbard, Dr, Nutricia, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Fenilcetonúrias
Outros números de identificação do estudo
- PKUM2025
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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