Study to Evaluate the Long-Term Safety of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene (CAPELLA)
31. srpna 2026 aktualizováno: Laboratoires Thea
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene
The purpose of this Phase 2 Open-label study is to evaluate the long-term safety and tolerability of Ultevursen administered via intravitreal injection (IVT) in participants with Retinitis Pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
This is a multicenter study which will enroll approximately 81 participants, however, the exact number enrolled will depend on the final number completing the 24-month LUNA trial and are eligible and willing to enroll in CAPELLA.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Detailní popis
Approximately Eighty-One (81) RP participants will be enrolled in this study.
These participants would have completed the Phase 2b study, LUNA, and are deemed eligible to participate in the open-label study, CAPELLA.
The end of study (EOS) visit for LUNA will also serve as the Screening/Baseline visit for CAPELLA.
All eligible participants enrolled in the Treatment Cohort will be given the study medication (Ultevursen) via intravitreal injection (IVT) every 6 months at Screening/Baseline, Month 6, Month 12 and Month 18.
The starting dosage of Ultevursen will be determined by the participant's treatment cohort they were assigned in the LUNA study (active or sham cohort).
Participants not participating in the CAPELLA Treatment Cohort, either due to Investigator discretion, or participant withdrawal, will be asked to enter the "Observation Only" Cohort.
These participants will not receive IVT injection of Ultevursen, but will visit the trial location at Screening/Baseline, Month 12 and Month 24 for safety follow-up and other study related tests.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
81
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Sepul Bio Advocacy Director
- Telefonní číslo: +31 617060791
- E-mail: contact@sepulbio.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Participants who have completed the LUNA study through Month 24 and, in the Investigator's judgment, may benefit from continued treatment or observational follow-up
- Be adults (≥18 years old) who are able to provide informed consent OR minors (8 to <18 years old) providing assent with parental permission
- Participant (and/or parent/caregiver) willing and able to comply with the 24-month protocol, attend all study visits, and complete all assessments
- Treatment Cohort only: Non-pregnant and non-breastfeeding. Women of childbearing potential (WOCBP) and fertile males must use highly effective contraception
Exclusion Criteria:
Treatment Cohort only: New ocular condition in the SE (e.g., severe infection, uncontrolled glaucoma, or retinal detachment) that, in the Investigator's opinion, makes the SE unsafe for IVT injection
- Additionally, any ocular condition or AE in the fellow eye that, in the opinion of the Investigator, may impact participant safety or confound the assessment of the SE. Eligibility in such cases will be evaluated on a case-by-case basis.
- Treatment Cohort only: Known hypersensitivity to antisense oligonucleotides or any constituents of the injection
- Treatment Cohort only: Any clinically significant safety finding observed during the LUNA trial that, in the Investigator's opinion, compromises the participant's safety with continued dosing. Participants that have had study drug temporarily withdrawn or elective ocular surgery or AESI's during the LUNA trial may be reviewed on a case by case basis for eligibility into the Treatment Cohort (Note: These participants may still be eligible for the Observation Only Cohort at the Investigator's discretion and following discussion with medical monitor).
- Both cohorts: Presence of any significant ocular or systemic disease, or laboratory abnormality, that would increase participant risk irrespective of treatment or interfere with study assessments
- Both cohorts: Participation in any other interventional clinical trial involving an investigational drug or device during the course of the CAPELLA study
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ultevursen 180/60 μg
Participants will receive an intravitreal injection (IVT) of Ultevursen with concentrations of 3.6 mg/mL for initial dose and 1.2 mg/mL for maintenance doses every 6 months thereafter through Month 18 (up to 4 doses).
The dose concentrations will be determined by the participant's randomized cohort assignment during the Phase 2 LUNA study.
|
Participants will receive up to 4 doses over a 24-month period
|
|
Jiný: Observation Only
Participants who are assigned to the Observation Only Cohort will not receive active study treatment via intravitreal injection (IVT), but will be asked to visit the trial location at Screening/Baseline, Months 12 and 24 for safety follow up and other study-related tests.
|
Observation only (no experimental drug administered)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence and severity of ocular adverse events (AEs), including serious AEs (SAEs) and adverse events of special interest (AESI)
Časové okno: 24 Months
|
24 Months
|
|
Incidence and severity of non-ocular AEs, including SAEs.
Časové okno: 24 Months
|
24 Months
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percent change in EZ area (SD-OCT)
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in PRO domains (MRDQ)
Časové okno: Months 12 and 24
|
Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) scores in central vision, color vision, contrast sensitivity, scotopic function, photopic peripheral vision, mesopic peripheral vision, and photosensitivity Unabbreviated scale title: Michigan Retinal Degeneration Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
|
Months 12 and 24
|
|
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in low luminance visual acuity (LLVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in mean sensitivity at ≥5 pre specified MP loci
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in MP mean sensitivity
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Percent change in EZ width (SD-OCT)
Časové okno: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in PRO Domains (MVAQ)
Časové okno: Month 12 and Month 24
|
Unabbreviated scale title: Michigan Vision-Related Anxiety Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
|
Month 12 and Month 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
5. října 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
28. února 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. srpna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. srpna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
1. září 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Oční nemoci
- Vrozené vady
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Poruchy vnímání
- Abnormality, vícenásobné
- Nemoci uší
- Retinální dystrofie
- Poruchy hluchoslepých
- Hluchota
- Ztráta sluchu
- Poruchy sluchu
- Ztráta sluchu, senzorineurální
- Slepota
- Degenerace sítnice
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Onemocnění sítnice
- Usherovy syndromy
- Retinitis Pigmentosa
- Poruchy zraku
- Oční choroby, dědičné
- Abnormality oka
Další identifikační čísla studie
- SB-421a-005
- 2026-527242-45-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .