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Study to Evaluate the Long-Term Safety of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene (CAPELLA)

31 août 2026 mis à jour par: Laboratoires Thea

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene

The purpose of this Phase 2 Open-label study is to evaluate the long-term safety and tolerability of Ultevursen administered via intravitreal injection (IVT) in participants with Retinitis Pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene. This is a multicenter study which will enroll approximately 81 participants, however, the exact number enrolled will depend on the final number completing the 24-month LUNA trial and are eligible and willing to enroll in CAPELLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Approximately Eighty-One (81) RP participants will be enrolled in this study. These participants would have completed the Phase 2b study, LUNA, and are deemed eligible to participate in the open-label study, CAPELLA. The end of study (EOS) visit for LUNA will also serve as the Screening/Baseline visit for CAPELLA. All eligible participants enrolled in the Treatment Cohort will be given the study medication (Ultevursen) via intravitreal injection (IVT) every 6 months at Screening/Baseline, Month 6, Month 12 and Month 18. The starting dosage of Ultevursen will be determined by the participant's treatment cohort they were assigned in the LUNA study (active or sham cohort). Participants not participating in the CAPELLA Treatment Cohort, either due to Investigator discretion, or participant withdrawal, will be asked to enter the "Observation Only" Cohort. These participants will not receive IVT injection of Ultevursen, but will visit the trial location at Screening/Baseline, Month 12 and Month 24 for safety follow-up and other study related tests.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

81

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Sepul Bio Advocacy Director
  • Numéro de téléphone: +31 617060791
  • E-mail: contact@sepulbio.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  1. Participants who have completed the LUNA study through Month 24 and, in the Investigator's judgment, may benefit from continued treatment or observational follow-up
  2. Be adults (≥18 years old) who are able to provide informed consent OR minors (8 to <18 years old) providing assent with parental permission
  3. Participant (and/or parent/caregiver) willing and able to comply with the 24-month protocol, attend all study visits, and complete all assessments
  4. Treatment Cohort only: Non-pregnant and non-breastfeeding. Women of childbearing potential (WOCBP) and fertile males must use highly effective contraception

Exclusion Criteria:

  1. Treatment Cohort only: New ocular condition in the SE (e.g., severe infection, uncontrolled glaucoma, or retinal detachment) that, in the Investigator's opinion, makes the SE unsafe for IVT injection

    • Additionally, any ocular condition or AE in the fellow eye that, in the opinion of the Investigator, may impact participant safety or confound the assessment of the SE. Eligibility in such cases will be evaluated on a case-by-case basis.
  2. Treatment Cohort only: Known hypersensitivity to antisense oligonucleotides or any constituents of the injection
  3. Treatment Cohort only: Any clinically significant safety finding observed during the LUNA trial that, in the Investigator's opinion, compromises the participant's safety with continued dosing. Participants that have had study drug temporarily withdrawn or elective ocular surgery or AESI's during the LUNA trial may be reviewed on a case by case basis for eligibility into the Treatment Cohort (Note: These participants may still be eligible for the Observation Only Cohort at the Investigator's discretion and following discussion with medical monitor).
  4. Both cohorts: Presence of any significant ocular or systemic disease, or laboratory abnormality, that would increase participant risk irrespective of treatment or interfere with study assessments
  5. Both cohorts: Participation in any other interventional clinical trial involving an investigational drug or device during the course of the CAPELLA study

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ultevursen 180/60 μg
Participants will receive an intravitreal injection (IVT) of Ultevursen with concentrations of 3.6 mg/mL for initial dose and 1.2 mg/mL for maintenance doses every 6 months thereafter through Month 18 (up to 4 doses). The dose concentrations will be determined by the participant's randomized cohort assignment during the Phase 2 LUNA study.
Médicament: Intravitreal Injection of Ultevursen
Participants will receive up to 4 doses over a 24-month period
Autre: Observation Only
Participants who are assigned to the Observation Only Cohort will not receive active study treatment via intravitreal injection (IVT), but will be asked to visit the trial location at Screening/Baseline, Months 12 and 24 for safety follow up and other study-related tests.
Autre: No intervention, will not receive any active study intervention
Observation only (no experimental drug administered)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence and severity of ocular adverse events (AEs), including serious AEs (SAEs) and adverse events of special interest (AESI)
Délai: 24 Months
24 Months
Incidence and severity of non-ocular AEs, including SAEs.
Délai: 24 Months
24 Months

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percent change in EZ area (SD-OCT)
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Change in PRO domains (MRDQ)
Délai: Months 12 and 24
Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) scores in central vision, color vision, contrast sensitivity, scotopic function, photopic peripheral vision, mesopic peripheral vision, and photosensitivity Unabbreviated scale title: Michigan Retinal Degeneration Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
Months 12 and 24
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Change in low luminance visual acuity (LLVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Change in mean sensitivity at ≥5 pre specified MP loci
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Change in MP mean sensitivity
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Percent change in EZ width (SD-OCT)
Délai: Months 12 and 24
Months 12 and 24
Change in PRO Domains (MVAQ)
Délai: Month 12 and Month 24
Unabbreviated scale title: Michigan Vision-Related Anxiety Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
Month 12 and Month 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Laboratoires Thea

Collaborateurs

Sepul Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

5 octobre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

28 février 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Première publication (Réel)

1 septembre 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SB-421a-005
  • 2026-527242-45-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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