- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07796646
Study to Evaluate the Long-Term Safety of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene (CAPELLA)
31 de agosto de 2026 actualizado por: Laboratoires Thea
An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Tolerability of Ultevursen in Participants With Retinitis Pigmentosa (RP) Due to Mutations in Exon 13 of the USH2A Gene
The purpose of this Phase 2 Open-label study is to evaluate the long-term safety and tolerability of Ultevursen administered via intravitreal injection (IVT) in participants with Retinitis Pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
This is a multicenter study which will enroll approximately 81 participants, however, the exact number enrolled will depend on the final number completing the 24-month LUNA trial and are eligible and willing to enroll in CAPELLA.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Approximately Eighty-One (81) RP participants will be enrolled in this study.
These participants would have completed the Phase 2b study, LUNA, and are deemed eligible to participate in the open-label study, CAPELLA.
The end of study (EOS) visit for LUNA will also serve as the Screening/Baseline visit for CAPELLA.
All eligible participants enrolled in the Treatment Cohort will be given the study medication (Ultevursen) via intravitreal injection (IVT) every 6 months at Screening/Baseline, Month 6, Month 12 and Month 18.
The starting dosage of Ultevursen will be determined by the participant's treatment cohort they were assigned in the LUNA study (active or sham cohort).
Participants not participating in the CAPELLA Treatment Cohort, either due to Investigator discretion, or participant withdrawal, will be asked to enter the "Observation Only" Cohort.
These participants will not receive IVT injection of Ultevursen, but will visit the trial location at Screening/Baseline, Month 12 and Month 24 for safety follow-up and other study related tests.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
81
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sepul Bio Advocacy Director
- Número de teléfono: +31 617060791
- Correo electrónico: contact@sepulbio.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Participants who have completed the LUNA study through Month 24 and, in the Investigator's judgment, may benefit from continued treatment or observational follow-up
- Be adults (≥18 years old) who are able to provide informed consent OR minors (8 to <18 years old) providing assent with parental permission
- Participant (and/or parent/caregiver) willing and able to comply with the 24-month protocol, attend all study visits, and complete all assessments
- Treatment Cohort only: Non-pregnant and non-breastfeeding. Women of childbearing potential (WOCBP) and fertile males must use highly effective contraception
Exclusion Criteria:
Treatment Cohort only: New ocular condition in the SE (e.g., severe infection, uncontrolled glaucoma, or retinal detachment) that, in the Investigator's opinion, makes the SE unsafe for IVT injection
- Additionally, any ocular condition or AE in the fellow eye that, in the opinion of the Investigator, may impact participant safety or confound the assessment of the SE. Eligibility in such cases will be evaluated on a case-by-case basis.
- Treatment Cohort only: Known hypersensitivity to antisense oligonucleotides or any constituents of the injection
- Treatment Cohort only: Any clinically significant safety finding observed during the LUNA trial that, in the Investigator's opinion, compromises the participant's safety with continued dosing. Participants that have had study drug temporarily withdrawn or elective ocular surgery or AESI's during the LUNA trial may be reviewed on a case by case basis for eligibility into the Treatment Cohort (Note: These participants may still be eligible for the Observation Only Cohort at the Investigator's discretion and following discussion with medical monitor).
- Both cohorts: Presence of any significant ocular or systemic disease, or laboratory abnormality, that would increase participant risk irrespective of treatment or interfere with study assessments
- Both cohorts: Participation in any other interventional clinical trial involving an investigational drug or device during the course of the CAPELLA study
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Ultevursen 180/60 μg
Participants will receive an intravitreal injection (IVT) of Ultevursen with concentrations of 3.6 mg/mL for initial dose and 1.2 mg/mL for maintenance doses every 6 months thereafter through Month 18 (up to 4 doses).
The dose concentrations will be determined by the participant's randomized cohort assignment during the Phase 2 LUNA study.
|
Participants will receive up to 4 doses over a 24-month period
|
|
Otro: Observation Only
Participants who are assigned to the Observation Only Cohort will not receive active study treatment via intravitreal injection (IVT), but will be asked to visit the trial location at Screening/Baseline, Months 12 and 24 for safety follow up and other study-related tests.
|
Observation only (no experimental drug administered)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidence and severity of ocular adverse events (AEs), including serious AEs (SAEs) and adverse events of special interest (AESI)
Periodo de tiempo: 24 Months
|
24 Months
|
|
Incidence and severity of non-ocular AEs, including SAEs.
Periodo de tiempo: 24 Months
|
24 Months
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Percent change in EZ area (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in PRO domains (MRDQ)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) scores in central vision, color vision, contrast sensitivity, scotopic function, photopic peripheral vision, mesopic peripheral vision, and photosensitivity Unabbreviated scale title: Michigan Retinal Degeneration Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
|
Months 12 and 24
|
|
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in low luminance visual acuity (LLVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart (ETDRS)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in mean sensitivity at ≥5 pre specified MP loci
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in MP mean sensitivity
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Percent change in EZ width (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Months 12 and 24
|
Months 12 and 24
|
|
|
Change in PRO Domains (MVAQ)
Periodo de tiempo: Month 12 and Month 24
|
Unabbreviated scale title: Michigan Vision-Related Anxiety Questionnaire Minimum and Maximum values: -3 and +3 Higher scores indicate a worse outcome.
|
Month 12 and Month 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
5 de octubre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
28 de febrero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
1 de septiembre de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ojos
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos sensoriales
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades del oído
- Distrofias retinales
- Trastornos sordociegos
- Sordera
- Pérdida de la audición
- Trastornos de la audición
- Pérdida Auditiva Sensorineural
- Ceguera
- Degeneración retinal
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades de la retina
- Síndromes de Usher
- Retinitis pigmentosa
- Trastornos de la visión
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Anomalías oculares
Otros números de identificación del estudio
- SB-421a-005
- 2026-527242-45-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .