Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efficacy and Safety of GNSC-001 Intra-articular Injection for Knee Osteoarthritis (RAPHAEL)

15. září 2026 aktualizováno: Genascence Corporation

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2/3, Study to Evaluate the Efficacy and Safety of an Intraarticular Injection of GNSC-001 in Participants With Osteoarthritis of the Knee

The goal of this clinical trial is to learn if GNSC-001 works to treat knee osteoarthritis in adults. It will also learn about the safety of GNSC-001. The main questions it aims to answer are:

  1. Does GNSC-001 lower daily knee joint pain and improve function in participants?
  2. What medical problems do participants have when taking GNSC-001?

Researchers will compare GNSC-001 to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if GNSC-001 works to treat knee osteoarthritis.

Participants will:

  1. Receive a single injection of immune-modulation, and GNSC-001 or a placebo, in their knee
  2. Take an oral immune-modulating pill every day for the first 22 days
  3. Visit the clinic at least 9 times over 2 years for checkups and tests
  4. Keep a diary of their symptoms and the number of times they use a rescue medication

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

240

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • OA in the target knee confirmed by radiograph and with a Kellgren-Lawrence (KL) score of 2 or 3
  • OA symptoms affecting the target knee present for at least 6 months
  • NRS pain score 5-9 (0-10 scale) in the target knee within the 24 hours prior to the time of consent
  • Synovitis and/or effusion detectable on imaging
  • Willing to stop use of any medication taken for knee OA pain for the duration of the study, including but not limited to nonsteroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs)
  • Able to provide written informed consent and comply with the requirements of the study

Key Exclusion Criteria:

  • Body mass index (BMI) > 38 kg/m2
  • NRS pain score in other (non-target) knee ≥ 4
  • Large effusion, substantial malalignment, structural compromise, prior partial or total joint replacement of target knee
  • Surgery on the target knee within the 6 months prior to screening or the anticipated need for treatment of either knee prior to the Month 12 Visit.
  • Current or history of inflammatory conditions (e.g., gout or rheumatoid arthritis), other joint disorders, septic arthritis, nerve damage or injury, chronic pain not associated with knee OA (e.g., fibromyalgia, hip OA), or otherwise immunocompromised
  • Active infection
  • Uncontrolled diabetes mellitus, glycosylated hemoglobin (HbA1c) >7.0% at screening
  • Initiation of GLP-1RA, or similar medication, within the last 12 months, or discontinued within last 6 months prior to Screening
  • Use of opioid medications (including tramadol or tapentadol) or medical/recreational cannabinoids (oral/inhaled) for > 5 days within the last 30 days
  • Use of medications for the treatment of chronic pain, immunosuppressant medications, or intra-articular injections into the target knee within 90 days of Day 1
  • Current use of anticoagulant therapy
  • Received live vaccine within 6 weeks of Day 1
  • Participation in another interventional clinical study with experimental therapy within 90 days prior to screening
  • Relies on a walking aids (e.g., cane, crutch, walker, wheelchair) or a personal assistant
  • Pregnant, breastfeeding, or intending to become pregnant during the study

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo

Single intra-articular injection into target knee
Experimentální: GNSC-001
Lék: Gene Therapy GNSC-001

Single intra-articular injection into target knee

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Change from baseline in OA pain as assessed by the Weekly Average of Daily Pain (WADP) Numeric Rating Scale (NRS) at Week 52
Časové okno: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in the function subscale of the Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) at Week 52
Časové okno: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Incidence and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs), events of clinical interest (ECIs), and serious adverse events (SAEs)
Časové okno: From enrollment to the end of study at 104 weeks
From enrollment to the end of study at 104 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genascence Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2026

První zveřejněno (Aktuální)

21. září 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CPRO-25-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit