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Efficacy and Safety of GNSC-001 Intra-articular Injection for Knee Osteoarthritis (RAPHAEL)

15 settembre 2026 aggiornato da: Genascence Corporation

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2/3, Study to Evaluate the Efficacy and Safety of an Intraarticular Injection of GNSC-001 in Participants With Osteoarthritis of the Knee

The goal of this clinical trial is to learn if GNSC-001 works to treat knee osteoarthritis in adults. It will also learn about the safety of GNSC-001. The main questions it aims to answer are:

  1. Does GNSC-001 lower daily knee joint pain and improve function in participants?
  2. What medical problems do participants have when taking GNSC-001?

Researchers will compare GNSC-001 to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if GNSC-001 works to treat knee osteoarthritis.

Participants will:

  1. Receive a single injection of immune-modulation, and GNSC-001 or a placebo, in their knee
  2. Take an oral immune-modulating pill every day for the first 22 days
  3. Visit the clinic at least 9 times over 2 years for checkups and tests
  4. Keep a diary of their symptoms and the number of times they use a rescue medication

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

240

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • OA in the target knee confirmed by radiograph and with a Kellgren-Lawrence (KL) score of 2 or 3
  • OA symptoms affecting the target knee present for at least 6 months
  • NRS pain score 5-9 (0-10 scale) in the target knee within the 24 hours prior to the time of consent
  • Synovitis and/or effusion detectable on imaging
  • Willing to stop use of any medication taken for knee OA pain for the duration of the study, including but not limited to nonsteroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs)
  • Able to provide written informed consent and comply with the requirements of the study

Key Exclusion Criteria:

  • Body mass index (BMI) > 38 kg/m2
  • NRS pain score in other (non-target) knee ≥ 4
  • Large effusion, substantial malalignment, structural compromise, prior partial or total joint replacement of target knee
  • Surgery on the target knee within the 6 months prior to screening or the anticipated need for treatment of either knee prior to the Month 12 Visit.
  • Current or history of inflammatory conditions (e.g., gout or rheumatoid arthritis), other joint disorders, septic arthritis, nerve damage or injury, chronic pain not associated with knee OA (e.g., fibromyalgia, hip OA), or otherwise immunocompromised
  • Active infection
  • Uncontrolled diabetes mellitus, glycosylated hemoglobin (HbA1c) >7.0% at screening
  • Initiation of GLP-1RA, or similar medication, within the last 12 months, or discontinued within last 6 months prior to Screening
  • Use of opioid medications (including tramadol or tapentadol) or medical/recreational cannabinoids (oral/inhaled) for > 5 days within the last 30 days
  • Use of medications for the treatment of chronic pain, immunosuppressant medications, or intra-articular injections into the target knee within 90 days of Day 1
  • Current use of anticoagulant therapy
  • Received live vaccine within 6 weeks of Day 1
  • Participation in another interventional clinical study with experimental therapy within 90 days prior to screening
  • Relies on a walking aids (e.g., cane, crutch, walker, wheelchair) or a personal assistant
  • Pregnant, breastfeeding, or intending to become pregnant during the study

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo

Single intra-articular injection into target knee
Sperimentale: GNSC-001
Droga: Gene Therapy GNSC-001

Single intra-articular injection into target knee

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Change from baseline in OA pain as assessed by the Weekly Average of Daily Pain (WADP) Numeric Rating Scale (NRS) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Change from baseline in the function subscale of the Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline and Week 52
Baseline and Week 52
Incidence and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs), events of clinical interest (ECIs), and serious adverse events (SAEs)
Lasso di tempo: From enrollment to the end of study at 104 weeks
From enrollment to the end of study at 104 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genascence Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPRO-25-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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