Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitetstransplantation i medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE) og systemisk sklerose (SSc)

6. februar 2014 opdateret af: Mitchell Cairo, New York Medical College

Reduceret intensitetskonditionering og allogen stamcelletransplantation hos patienter med medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus og medicinsk refraktær systemisk sklerose (SSc)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om en reduceret intensitet (RI) (ikke-myeloablativ) kemoimmunterapi efterfulgt af allogen stamcelletransplantation AlloSCT (matchede familiedonorer og matchede ikke-relaterede navlestrengsbloddonorer) vil blive godt tolereret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er for at teste, om en reduceret intensitet vil resultere i en høj grad af blandet eller fuldstændig donorkimerisme og stabilisering af autoimmun sygdom hos en udvalgt gruppe patienter med medicinsk refraktær SLE eller SSc.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diffus systemisk sklerose og varianter i henhold til ACR-kriterier
  • Medicinsk refraktær sygdom
  • Tilstrækkelig organfunktion - lungefunktion
  • Nyrefunktion, hjertefunktion defineret som:
  • SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <5 x øvre normalgrænse
  • Diagnose af SLE - Medicinsk refraktær sygdom

Ekskluderingskriterier:

  • Karnofsky/Lansky <60 %

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Reduceret intensitetsregime for ildfast SLE
RI-regime af fludarabin/busulfan og Alemtuzumab (FBA) efterfulgt af AlloSCT hos udvalgte patienter med medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE).
Procedure: Allogen transplantation med reduceret intensitet
Allogen stamcelletransplantation med reduceret intensitet med et fludarabin/busulfan/alemtuzumab-konditioneringsregime forventes at resultere i blandet og/eller fuldstændig donorkimerisme og potentielt ændre den naturlige historie og resultatet af patienter med medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE) eller systemisk sklerose ( SSc).
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 30 mg/m2 Dag -7, -6, -5, -4, -3, -2
Medicin: Busulfan
Busulfan 3,2 mg/kg Dage _8, -7, -6, -5
Medicin: Campath
Campath: 2 mg/m2 Dag -5; 6 mg/m2 Dag -4, -3; 20 mg/m2 Dag -2
Andre navne:
  • Alemtuzumab
Eksperimentel: Reduceret intensitetsregime for SSc
RI-regime af fludarabin/busulfan og Alemtuzumab (FBA) efterfulgt af AlloSCT hos udvalgte patienter med systemisk sklerose (SSc).
Procedure: Allogen transplantation med reduceret intensitet
Allogen stamcelletransplantation med reduceret intensitet med et fludarabin/busulfan/alemtuzumab-konditioneringsregime forventes at resultere i blandet og/eller fuldstændig donorkimerisme og potentielt ændre den naturlige historie og resultatet af patienter med medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE) eller systemisk sklerose ( SSc).
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 30 mg/m2 Dag -7, -6, -5, -4, -3, -2
Medicin: Busulfan
Busulfan 3,2 mg/kg Dage _8, -7, -6, -5
Medicin: Campath
Campath: 2 mg/m2 Dag -5; 6 mg/m2 Dag -4, -3; 20 mg/m2 Dag -2
Andre navne:
  • Alemtuzumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Toksicitet
Tidsramme: 1 år
Toksicitet forbundet med reduceret intensitetsregime af fludarabin/busulfan og Campath efterfulgt af allogen stamcelletransplantation hos patienter med medicinsk refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE) eller SSc måles.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kimærisme
Tidsramme: 1 år
Procent (%) af blandet og/eller fuldstændig donorkimerisme er blevet målt på forskellige tidspunkter.
1 år
Immunrekonstitution.
Tidsramme: 1 år
Perifert blod til immunrekonstitution for T-celle-, B-celle- og NK-celler skal opnås til måling af celle.
1 år
Progressionsfri og samlet overlevelse.
Tidsramme: 1 år
Sandsynligheden for progressionsfri og samlet overlevelse vil blive målt.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

New York Medical College

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mitchell Cairo, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2008

Først opslået (Skøn)

26. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAB1324
  • CHNY-01-511 (Anden identifikator: CU)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner