Extended Half-Life (EHL) koagulationsfaktor til forbedring af muskuloskeletale sundhed hos patienter med hæmofili
Effektiviteten af en profylaktisk behandling ved hjælp af forlænget halveringstid (EHL) koagulationsfaktor til forbedring af muskel- og skeletsundheden hos voksne patienter med hæmofili. Observationsmulticenterundersøgelse
Baggrund. Hæmofiliac artropati er den vigtigste langsigtede fysiske skade hos patienter med hæmofili, hvilket forårsager handicap og funktionelle begrænsninger.
Objektiv. Vurdering af effektiviteten af en profylaktisk behandling med EHL-produkter til forbedring af muskuloskeletale sundhed hos voksne patienter med hæmofili.
Studere design. Multicenter observationel klinisk undersøgelse. Metode. 40 patienter med hæmofili A vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Patienter vil blive rekrutteret fra 5 centre i forskellige regioner i Spanien (Madrid, Galicien, Valenciana, Málaga og Vizcaya). De afhængige variabler vil være: blødningsfrekvens (selvrapportering af blødning), ændringer i dosis af faktor VIII med EHL-produkter (rFVIIIFc), smerte (målt med den visuelle analoge skala og et trykalgemeter), graden af kinesiofobi (Tampa-skalaen) af kinesiofobi), grad af overholdelse af behandling (Veritas-Pro-skalaen), ledsundhed (ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score), muskelstyrke (ved hjælp af et dynamometer) og funktionalitet (ved hjælp af 6-minutters gangtesten). Tre evalueringer vil blive udført: baseline efter 6 måneder og ved slutningen af undersøgelsesperioden efter 12 måneder. Udviklingen af kvantitative variabler skal analyseres ved parametriske test (t-elev test) eller ikke-parametriske test (Wilcoxon test). Pearsons korrelationskoefficient skal bruges til at opnå korrelationen mellem de afhængige og uafhængige variable. Ved hjælp af en lineær regressionsanalyse vil vi registrere den procentvise indflydelse af de kliniske variable i forhold til de afhængige variable målt i denne undersøgelse. Forventede resultater. Målet er at fastslå effektiviteten af den profylaktiske behandling til forbedring af tilstandens helbred, ledsmerter, muskelstyrke og funktionalitet hos patienter med hæmofili.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: +34 607547274
- E-mail: ruben.cuestab@gmail.com
Studiesteder
-
-
Comunity Of Madrid
-
Madrid, Comunity Of Madrid, Spanien, 28670
- Rekruttering
- Universidad Europea de Madrid
-
Kontakt:
- Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Telefonnummer: +34607547274
- E-mail: ruben.cuestab@gmail.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Prøvestørrelsen er begrundet i forhold til forekomsten af hæmofili A-patienter i Spanien efter profylaktisk behandling baseret på EHL-produkter. Baseret på de etablerede udvælgelseskriterier (n = 517 ifølge folketællingen for den spanske hæmofiliforening) ville stikprøvestørrelsen på nationalt niveau være 146 med et konfidens- eller sikkerhedsniveau på 95 % og en forventet frafaldsrate på 15 %.
I øjeblikket i Spanien er behandling med EHL-produkter (rFVIIIFc) hos patienter med hæmofili A ved at blive implementeret og generaliseret. For de 8 spanske regioner, hvor undersøgelsen vil blive udført, er der således etableret en stikprøve på 40 patienter til den fastsatte arbejdsplan.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter diagnosticeret med hæmofili A
- Patienter over 18 år
- Patienter under profylaktisk behandling med rFVIIIFc-koncentrater.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med neurologiske eller kognitive lidelser, der forhindrer forståelsen af de forskellige måleinstrumenter
- Patienter, der er planlagt til større ortopædkirurgi (total artroplastik)
- Ikke underskrevet dokumentet for informeret samtykke
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EHL koagulationsfaktor
Denne undersøgelse skal ikke implementere nogen intervention, der kan ændre den normale udvikling af de daglige aktiviteter for hæmofilipatienter, der er inkluderet i undersøgelsen.
De vil fortsætte med den profylaktiske kur, som deres hæmatolog har ordineret.
Patienterne vil også blive bedt om at fortsætte med at udvikle deres fysiske, arbejds-, underholdnings- og fritidsaktiviteter på samme måde som ved baseline.
|
Denne undersøgelse skal ikke implementere nogen intervention, der kan ændre den normale udvikling af de daglige aktiviteter for hæmofilipatienter, der er inkluderet i undersøgelsen.
De vil fortsætte med den profylaktiske kur, som deres hæmatolog har ordineret.
Patienterne vil også blive bedt om at fortsætte med at udvikle deres fysiske, arbejds-, underholdnings- og fritidsaktiviteter på samme måde som ved baseline.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline blødningsfrekvens efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Ved baseline vil patienter modtage en personlig selvrapportering af blødning (hæmatomer, hæmartrose og slimhindehæmoragiske episoder), hvor de skal angive hyppigheden af blødning i undersøgelsesperioden.
Denne optegnelse skal afleveres til evaluatorerne i den mellemliggende vurdering og den endelige evaluering.
På denne måde vil ændringer i blødningshyppigheden gennem hele undersøgelsesperioden blive evalueret
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline-dosis af faktor VIII med EHL-produkter efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Ændringer i dosis af faktor VIII med EHL-produkter (rFVIIIFc) i løbet af undersøgelsesperioden vil indgå i alle vurderinger.
Dosisdata (UI) og ugentlig administrationsfrekvens (dage/uge) vil blive indsamlet.
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline ledsmerter efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Visuel analog skala.
Denne skala vil blive brugt til at evaluere opfattelsen af ledsmerter, hvor ledsmerter varierer fra 0 til 10 point (ingen smerte til maksimal opfattet smerte).
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline ledsmerter efter et års opfølgning: Trykalgometer
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Tryk algometer.
Måleinstrument, der bruges til at evaluere trykledssmerter.
Instrumentet skal bestå af en måleanordning fastgjort til en hård gummispids på 1,1 cm i diameter.
Dens kugle skal kalibreres i kg/cm2 med inddelinger på 0,1 kg/cm2.
Før målingerne tages, vil patienterne blive bedt om at sige "ja", så snart trykket fra algometret bliver lettere ubehageligt.
Trykalgometret skal holdes vinkelret på hudens overflade med højre hånd, idet instrumentets akse stabiliseres ved hjælp af venstre hånds tommelfinger og pegefinger.
Trykket øges med en ensartet hastighed på ca. 1 kg/cm2 pr. sekund.
Så snart forsøgspersonen ifølge instruktionerne siger "ja", stoppes trykket, og scoren noteres.
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline kinesiofobi efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Tampa Scale of Kinesiophobia (TSK-11SV).
Dette spørgeskema vil blive brugt til at vurdere frygten for bevægelse hos undersøgelsespatienter.
Den består af 11 elementer og værdierne går fra 1 til 4 point (jo højere score, jo større er frygten for bevægelse).
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline fælles status efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Hæmofili Joint Health Score (HJHS).
Dette måleinstrument vil blive brugt til at evaluere ledtilstanden i knæ, ankler og albuer.
Det omfatter 8 punkter (betændelse og dens varighed, smerte, atrofi og muskelstyrke, crepitus og reduceret fleksion og ekstension) fra 0 til 20 point pr. led (jo højere score, jo større ledforringelse).
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline funktionalitet i underekstremiteterne efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
6-minutters gangtest (6-MWT).
6-MWT testen er en præstationsbaseret test, der måler ganghastighed og den submaksimale kapacitet til at udføre en øvelse.
Patienterne instrueres i at gå langs en 30 til 50 meter bane i 6 minutter og forsøge at tilbagelægge så lang afstand som muligt uden at løbe.
Den tilbagelagte distance på 6 minutter registreres, hvilket gør det muligt at bruge et ganghjælpemiddel eller ortopædiske anordninger.
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Ændring fra baseline muskelstyrke efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Dynometri.
Den maksimale isometriske styrke af bøje- og ekstensormusklerne i de vigtigste led, der er ramt af hæmofili (knæ, ankler og albuer) vil blive evalueret på begge lemmer med et manuelt dynamometer ved hjælp af en mærketest.
Til denne test skal bedømmeren holde dynamometeret stationært, mens patienten udøver maksimal kraft mod det.
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
|
Skift fra baseline-adhærens til profylaktisk behandling efter et års opfølgning
Tidsramme: Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Veritas-Pro.
Specifikt adhæsionsspørgeskema til hæmofilipatienter, der modtager profylaktisk behandling.
Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale - Prophylaxis (Veritas-Pro) spørgeskema blev udviklet i USA og er allerede blevet valideret på spansk.
Veritas-Pro-skalaen består af 24 elementer af Likert-typen fra 1 til 5, grupperet i fem dimensioner: Tid, Dosis, Planlæg, Husk, Spring over og Kommuniker.
Den mindste overholdelsesscore er 24 point og den maksimale overholdelsesscore er 120, og i hver underskala varierer scoren fra 4 og 20 point.
|
Screeningsbesøg, efter seks måneder og efter et års opfølgning
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LongHEst
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .