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Extended Half-Life (EHL) Gerinnungsfaktor zur Verbesserung der muskuloskelettalen Gesundheit von Patienten mit Hämophilie

1. September 2021 aktualisiert von: Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Wirksamkeit einer prophylaktischen Behandlung mit Extended Half-Life (EHL) Gerinnungsfaktor zur Verbesserung der muskuloskelettalen Gesundheit von erwachsenen Patienten mit Hämophilie. Multizentrische Beobachtungsstudie

Hintergrund. Die hämophile Arthropathie ist die wichtigste körperliche Langzeitschädigung bei Patienten mit Hämophilie, die Behinderungen und Funktionseinschränkungen verursacht.

Zielsetzung. Bewertung der Wirksamkeit einer prophylaktischen Behandlung mit EHL-Produkten zur Verbesserung der muskuloskelettalen Gesundheit von erwachsenen Patienten mit Hämophilie.

Studiendesign. Multizentrische klinische Beobachtungsstudie. Methode. 40 Patienten mit Hämophilie A werden in diese Studie aufgenommen. Die Patienten werden aus 5 Zentren in verschiedenen Regionen Spaniens (Gemeinschaft Madrid, Galicien, Gemeinschaft Valenciana, Málaga und Vizcaya) rekrutiert. Die abhängigen Variablen werden sein: Blutungshäufigkeit (Selbstbericht über Blutungen), Änderungen in der Dosierung von Faktor VIII mit EHL-Produkten (rFVIIIFc), Schmerzen (gemessen mit der visuellen Analogskala und einem Druckalgometer), Grad der Kinesiophobie (Tampa-Skala der Kinesiophobie), Grad der Therapietreue (Veritas-Pro-Skala), Gelenkgesundheit (unter Verwendung des Hemophilia Joint Health Score), Muskelkraft (unter Verwendung eines Dynamometers) und Funktionalität (unter Verwendung des 6-Minuten-Gehtests). Es werden drei Bewertungen durchgeführt: zu Studienbeginn nach 6 Monaten und am Ende des Studienzeitraums nach 12 Monaten. Die Entwicklung quantitativer Variablen soll durch parametrische Tests (t-Student-Test) oder nicht-parametrische Tests (Wilcoxon-Test) analysiert werden. Der Korrelationskoeffizient von Pearson ist zu verwenden, um die Korrelation zwischen den abhängigen und unabhängigen Variablen zu erhalten. Mittels einer linearen Regressionsanalyse erfassen wir den prozentualen Einfluss der klinischen Variablen relativ zu den abhängigen Variablen, die in dieser Studie gemessen wurden. Erwartete Ergebnisse. Ziel ist es, die Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung bei der Verbesserung des Gesundheitszustandes, der Gelenkschmerzen, der Muskelkraft und der Funktionalität bei Patienten mit Hämophilie festzustellen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Spanien
    • Comunity Of Madrid
      • Madrid, Comunity Of Madrid, Spanien, 28670
        • Rekrutierung
        • Universidad Europea de Madrid
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Stichprobengröße ist in Bezug auf die Prävalenz von Hämophilie-A-Patienten in Spanien nach einer prophylaktischen Behandlung auf der Basis von EHL-Produkten gerechtfertigt. Basierend auf den etablierten Auswahlkriterien (n = 517 gemäß der Volkszählung der spanischen Föderation für Hämophilie) würde die Stichprobengröße auf nationaler Ebene 146 betragen, mit einem Vertrauens- oder Sicherheitsniveau von 95 % und einer erwarteten Abbrecherquote von 15 %.

Derzeit wird in Spanien die Behandlung mit EHL-Produkten (rFVIIIFc) bei Patienten mit Hämophilie A eingeführt und verallgemeinert. Daher wird für die 8 spanischen Regionen, in denen die Studie durchgeführt wird, eine Stichprobe von 40 Patienten für den festgelegten Arbeitsplan erstellt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit diagnostizierter Hämophilie A
  • Patienten über 18 Jahre
  • Patienten unter prophylaktischer Behandlung mit rFVIIIFc-Konzentraten.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit neurologischen oder kognitiven Störungen, die das Verständnis der verschiedenen Messinstrumente verhindern
  • Patienten, bei denen ein größerer orthopädischer Eingriff (Totalarthroplastik) geplant ist
  • Das Einverständniserklärungsdokument nicht unterzeichnet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
EHL Gerinnungsfaktor
In dieser Studie dürfen keine Eingriffe durchgeführt werden, die die normale Entwicklung der Aktivitäten des täglichen Lebens der in die Studie eingeschlossenen Hämophilie-Patienten verändern könnten. Sie werden mit dem von ihrem Hämatologen verordneten Prophylaxeschema fortfahren. Die Patienten werden auch gebeten, ihre körperlichen, beruflichen, Unterhaltungs- und Freizeitaktivitäten auf die gleiche Weise wie zu Beginn der Studie weiterzuentwickeln.
Sonstiges: EHL Gerinnungsfaktor
In dieser Studie dürfen keine Eingriffe durchgeführt werden, die die normale Entwicklung der Aktivitäten des täglichen Lebens der in die Studie eingeschlossenen Hämophilie-Patienten verändern könnten. Sie werden mit dem von ihrem Hämatologen verordneten Prophylaxeschema fortfahren. Die Patienten werden auch gebeten, ihre körperlichen, beruflichen, Unterhaltungs- und Freizeitaktivitäten auf die gleiche Weise wie zu Beginn der Studie weiterzuentwickeln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Blutungshäufigkeit zu Studienbeginn nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Zu Studienbeginn erhalten die Patienten einen persönlichen Selbstbericht über Blutungen (Hämatome, Hämarthrose und schleimige hämorrhagische Episoden), in dem sie die Häufigkeit der Blutungen während des Studienzeitraums angeben sollten. Dieses Protokoll ist den Gutachtern in der Zwischenbeurteilung und der Schlussbeurteilung auszuhändigen. Auf diese Weise werden Veränderungen der Blutungshäufigkeit über den Studienzeitraum ausgewertet
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ausgangsdosis von Faktor VIII mit EHL-Produkten nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Änderungen der Dosierung von Faktor VIII mit EHL-Produkten (rFVIIIFc) während des Studienzeitraums werden in alle Bewertungen einbezogen. Dosierungsdaten (UI) und wöchentliche Verabreichungshäufigkeit (Tage/Woche) werden gesammelt.
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veränderung gegenüber den Gelenkschmerzen zu Studienbeginn nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Visuelle Analogskala. Diese Skala wird verwendet, um die Wahrnehmung von Gelenkschmerzen zu bewerten, wobei die Gelenkschmerzen von 0 bis 10 Punkten reichen (keine Schmerzen bis maximal wahrgenommene Schmerzen).
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Gelenkschmerzen nach einem Jahr Nachbeobachtung: Druckalgometer
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Druckalgometer. Messgerät zur Beurteilung von Druckgelenkschmerzen. Das Instrument besteht aus einem Messgerät, das an einer Hartgummispitze mit einem Durchmesser von 1,1 cm befestigt ist. Seine Kugel ist in kg/cm2 mit Teilungen von 0,1 kg/cm2 zu kalibrieren. Vor der Messung werden die Patienten aufgefordert, „Ja“ zu sagen, sobald der Druck des Algometers leicht unangenehm wird. Das Druckalgometer wird mit der rechten Hand senkrecht zur Hautoberfläche gehalten und die Instrumentenachse mit Daumen und Zeigefinger der linken Hand stabilisiert. Der Druck ist gleichmäßig um etwa 1 kg/cm2 pro Sekunde zu erhöhen. Sobald die Testperson gemäß den Anweisungen "Ja" sagt, wird der Druck gestoppt und die Punktzahl notiert.
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veränderung gegenüber der Ausgangs-Kinesiophobie nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Tampa-Skala der Kinesiophobie (TSK-11SV). Dieser Fragebogen wird verwendet, um die Angst vor Bewegung bei Studienpatienten zu erfassen. Es besteht aus 11 Items und die Werte reichen von 1 bis 4 Punkten (je höher die Punktzahl, desto größer die Bewegungsangst).
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Änderung des gemeinsamen Ausgangsstatus nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Hämophilie Joint Health Score (HJHS). Mit diesem Messgerät wird der Gelenkzustand von Knie, Sprunggelenk und Ellbogen beurteilt. Es umfasst 8 Items (Entzündung und ihre Dauer, Schmerz, Atrophie und Muskelkraft, Crepitation und reduzierte Beugung und Streckung) von 0 bis 20 Punkten pro Gelenk (je höher die Punktzahl, desto größer die Gelenkverschlechterung).
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veränderung der Funktionalität der unteren Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
6-Minuten-Gehtest (6-MWT). Der 6-MWT-Test ist ein leistungsbasierter Test, der die Gehgeschwindigkeit und die submaximale Kapazität zur Durchführung einer Übung misst. Die Patienten werden angewiesen, 6 Minuten lang auf einer 30 bis 50 Meter langen Strecke zu gehen und zu versuchen, so viel Distanz wie möglich zurückzulegen, ohne zu laufen. Die in 6 Minuten zurückgelegte Strecke wird aufgezeichnet, was den Einsatz einer Gehhilfe oder orthopädischer Hilfsmittel ermöglicht.
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veränderung der Ausgangsmuskelkraft nach einem Jahr Nachbeobachtung
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Dynamometrie. Die maximale isometrische Kraft der Beuge- und Streckmuskulatur der von der Hämophilie betroffenen Hauptgelenke (Knie, Sprunggelenk und Ellbogen) wird an beiden Gliedmaßen mit einem manuellen Dynamometer mittels Mark-Test ermittelt. Für diesen Test muss der Rater das Dynamometer stationär halten, während der Patient maximale Kraft dagegen ausübt.
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Wechsel von der Baseline-Compliance zur prophylaktischen Behandlung nach einem Jahr Follow-up
Zeitfenster: Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up
Veritas-Pro. Spezifischer Adhäsionsfragebogen für Hämophiliepatienten, die eine prophylaktische Behandlung erhalten. Der Fragebogen Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale – Prophylaxis (Veritas-Pro) wurde in den USA entwickelt und bereits auf Spanisch validiert. Die Veritas-Pro-Skala besteht aus 24 Items vom Likert-Typ von 1 bis 5, gruppiert in fünf Dimensionen: Zeit, Dosis, Plan, Erinnern, Überspringen und Kommunizieren. Die minimale Punktzahl für die Einhaltung beträgt 24 Punkte und die maximale Punktzahl für die Einhaltung beträgt 120, und in jeder Unterskala reicht die Punktzahl von 4 bis 20 Punkten.
Screening-Besuch nach sechs Monaten und nach einem Jahr Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

21. September 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

15. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LongHEst

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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