Fator de coagulação de meia-vida estendida (EHL) para melhorar a saúde musculoesquelética de pacientes com hemofilia
Eficácia de um tratamento profilático usando fator de coagulação de meia-vida estendida (EHL) para melhorar a saúde musculoesquelética de pacientes adultos com hemofilia. Estudo Observacional Multicêntrico
Fundo. A artropatia hemofílica é o principal dano físico a longo prazo em pacientes com hemofilia, causando incapacidade e limitações funcionais.
Objetivo. Avaliação da eficácia de um tratamento profilático com produtos EHL para melhorar a saúde musculoesquelética de pacientes adultos com hemofilia.
Design de estudo. Estudo clínico observacional multicêntrico. Método. 40 pacientes com hemofilia A serão incluídos neste estudo. Os pacientes serão recrutados em 5 centros localizados em várias regiões da Espanha (Comunidade de Madrid, Galiza, Comunidade de Valenciana, Málaga e Vizcaya). As variáveis dependentes serão: frequência de sangramento (auto-relato de sangramento), alterações na dosagem do fator VIII com produtos EHL (rFVIIIFc), dor (medida com a escala analógica visual e um Algômetro de pressão), grau de cinesiofobia (escala de Tampa de cinesiofobia), grau de adesão ao tratamento (escala Veritas-Pro), saúde articular (usando o Hemophilia Joint Health Score), força muscular (usando um dinamômetro) e funcionalidade (usando o teste de caminhada de 6 minutos). Serão realizadas três avaliações: basal, aos 6 meses, e ao final do período de estudo, aos 12 meses. A evolução das variáveis quantitativas será analisada por testes paramétricos (teste t-student) ou não paramétricos (teste de Wilcoxon). O coeficiente de correlação de Pearson deve ser utilizado para obter a correlação entre as variáveis dependentes e independentes. Por meio de uma análise de regressão linear, registraremos a influência percentual das variáveis clínicas em relação às variáveis dependentes medidas neste estudo Resultados esperados. O objetivo é estabelecer a eficácia do tratamento profilático na melhora do estado de saúde, dor articular, força muscular e funcionalidade em pacientes com hemofilia.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de telefone: +34 607547274
- E-mail: ruben.cuestab@gmail.com
Locais de estudo
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Comunity Of Madrid
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Madrid, Comunity Of Madrid, Espanha, 28670
- Recrutamento
- Universidad Europea de Madrid
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Contato:
- Rubén Cuesta-Barriuso, PhD
- Número de telefone: +34607547274
- E-mail: ruben.cuestab@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
O tamanho da amostra é justificado em relação à prevalência de pacientes com hemofilia A na Espanha após tratamento profilático à base de produtos EHL. Com base nos critérios de seleção estabelecidos (n = 517, de acordo com o censo da Federação Espanhola de Hemofilia), o tamanho da amostra em nível nacional seria de 146, com um nível de confiança ou segurança de 95% e uma taxa de abandono esperada de 15 %.
Atualmente, na Espanha, o tratamento com produtos EHL (rFVIIIFc) em pacientes com hemofilia A está sendo implementado e generalizado. Assim, para as 8 regiões espanholas onde será realizado o estudo, estabelece-se uma amostra de 40 pacientes para o horário de trabalho definido.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes diagnosticados com hemofilia A
- Pacientes maiores de 18 anos
- Pacientes sob tratamento profilático com concentrados de rFVIIIFc.
Critério de exclusão:
- Pacientes com distúrbios neurológicos ou cognitivos que impeçam a compreensão dos vários instrumentos de medição
- Pacientes agendados para cirurgia ortopédica de grande porte (artroplastia total)
- Não assinou o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Fator de coagulação EHL
Este estudo não deve implementar nenhuma intervenção que possa alterar o desenvolvimento normal das atividades de vida diária dos pacientes hemofílicos incluídos no estudo.
Eles continuarão com o regime profilático prescrito por seu hematologista.
Os pacientes também serão solicitados a continuar a desenvolver suas atividades físicas, de trabalho, entretenimento e lazer da mesma forma que no início do estudo.
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Este estudo não deve implementar nenhuma intervenção que possa alterar o desenvolvimento normal das atividades de vida diária dos pacientes hemofílicos incluídos no estudo.
Eles continuarão com o regime profilático prescrito por seu hematologista.
Os pacientes também serão solicitados a continuar a desenvolver suas atividades físicas, de trabalho, entretenimento e lazer da mesma forma que no início do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da frequência de sangramento basal após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Na linha de base, os pacientes receberão um autorrelato pessoal de sangramento (hematomas, hemartrose e episódios hemorrágicos mucosos), onde deverão indicar a frequência do sangramento durante o período do estudo.
Este registo deverá ser entregue aos avaliadores na avaliação intermédia e na avaliação final.
Dessa forma, serão avaliadas as mudanças na frequência de sangramento ao longo do período do estudo
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da dosagem inicial do fator VIII com produtos EHL após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alterações na dosagem do fator VIII com produtos EHL (rFVIIIFc) durante o período do estudo serão incluídas em todas as avaliações.
Serão coletados dados de dosagem (UI) e frequência de administração semanal (dias/semana).
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração da dor articular inicial após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Escala visual analógica.
Essa escala será utilizada para avaliar a percepção de dor articular, onde a dor articular varia de 0 a 10 pontos (sem dor até dor percebida máxima).
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração da dor articular inicial após um ano de acompanhamento: algômetro de pressão
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Algômetro de pressão.
Instrumento de medida usado para avaliar a dor nas articulações por pressão.
O instrumento deve consistir de um dispositivo de medição preso a uma ponta de borracha dura de 1,1 cm de diâmetro.
Sua esfera deve ser calibrada em kg/cm2 com divisões de 0,1 kg/cm2.
Antes de fazer as medições, os pacientes serão instruídos a dizer "sim" assim que a pressão exercida pelo algômetro se tornar um pouco desagradável.
O algômetro de pressão deve ser mantido perpendicular à superfície da pele com a mão direita, estabilizando o eixo do instrumento com o polegar e o dedo indicador da mão esquerda.
A pressão deve ser aumentada a uma taxa uniforme de aproximadamente 1 kg/cm2 por segundo.
Assim que o sujeito, de acordo com as instruções, disser "sim", a pressão será interrompida e a pontuação anotada.
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração da cinesiofobia basal após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Escala Tampa de Cinesiofobia (TSK-11SV).
Este questionário será utilizado para avaliar o medo de movimento nos pacientes do estudo.
É composto por 11 itens e os valores variam de 1 a 4 pontos (quanto maior a pontuação, maior o medo do movimento).
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração do estado inicial da articulação após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Hemofilia Joint Health Score (HJHS).
Este instrumento de medição será usado para avaliar a condição articular de joelhos, tornozelos e cotovelos.
Inclui 8 itens (inflamação e sua duração, dor, atrofia e força muscular, crepitação e diminuição da flexão e extensão) variando de 0 a 20 pontos por articulação (quanto maior a pontuação, maior a deterioração articular).
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração da funcionalidade basal do membro inferior após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Teste de caminhada de 6 minutos (6-MWT).
O teste 6-MWT é um teste baseado no desempenho que mede a velocidade de caminhada e a capacidade submáxima de realizar um exercício.
Os pacientes são instruídos a caminhar ao longo de uma pista de 30 a 50 metros por 6 minutos, tentando cobrir a maior distância possível sem correr.
A distância percorrida em 6 minutos é registrada, permitindo o uso de auxílio para caminhar ou aparelhos ortopédicos.
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Alteração da força muscular basal após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Dinamometria.
A força isométrica máxima dos músculos flexores e extensores das principais articulações afetadas na hemofilia (joelhos, tornozelos e cotovelos) será avaliada em ambos os membros com um dinamômetro manual por meio de um teste de marcação.
Para este teste, o avaliador precisa manter o dinamômetro parado enquanto o paciente exerce força máxima contra ele.
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Mudança da adesão inicial ao tratamento profilático após um ano de acompanhamento
Prazo: Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Veritas-Pro.
Questionário de adesão específico para pacientes hemofílicos em tratamento profilático.
O questionário Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale - Prophylaxis (Veritas-Pro) foi desenvolvido nos Estados Unidos e já foi validado em espanhol.
A escala Veritas-Pro consiste em 24 itens do tipo Likert de 1 a 5, agrupados em cinco dimensões: Tempo, Dose, Planejar, Lembrar, Ignorar e Comunicar.
O escore mínimo de adesão é de 24 pontos e o escore máximo de adesão é de 120, sendo que em cada subescala a pontuação varia de 4 a 20 pontos.
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Visita de triagem, aos seis meses e após um ano de seguimento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LongHEst
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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