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Fattore di coagulazione a emivita estesa (EHL) per migliorare la salute muscoloscheletrica dei pazienti con emofilia

1 settembre 2021 aggiornato da: Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Efficacia di un trattamento profilattico che utilizza il fattore di coagulazione a emivita estesa (EHL) per migliorare la salute muscoloscheletrica dei pazienti adulti affetti da emofilia. Studio osservazionale multicentrico

Sfondo. L'artropatia emofilica è il principale danno fisico a lungo termine nei pazienti con emofilia, causando disabilità e limitazioni funzionali.

Obbiettivo. Valutazione dell'efficacia di un trattamento profilattico con prodotti EHL per migliorare la salute muscoloscheletrica dei pazienti adulti con emofilia.

Progettazione dello studio. Studio clinico osservazionale multicentrico. Metodo. 40 pazienti con emofilia A saranno inclusi in questo studio. I pazienti saranno reclutati da 5 centri situati in varie regioni della Spagna (Comunità di Madrid, Galizia, Comunità Valenciana, Málaga e Vizcaya). Le variabili dipendenti saranno: frequenza di sanguinamento (autovalutazione del sanguinamento), variazioni del dosaggio del fattore VIII con i prodotti EHL (rFVIIIFc), dolore (misurato con la scala analogica visiva e un algoritmo di pressione), grado di kinesiofobia (scala di Tampa di Kinesiofobia), grado di aderenza al trattamento (scala Veritas-Pro), salute delle articolazioni (utilizzando l'Hemophilia Joint Health Score), forza muscolare (utilizzando un dinamometro) e funzionalità (utilizzando il 6-Minute Walking Test). Verranno effettuate tre valutazioni: al basale, a 6 mesi, e alla fine del periodo di studio, a 12 mesi. L'evoluzione delle variabili quantitative sarà analizzata mediante test parametrici (test t-student) o test non parametrici (test di Wilcoxon). Il coefficiente di correlazione di Pearson sarà utilizzato per ottenere la correlazione tra le variabili dipendenti e indipendenti. Mediante un'analisi di regressione lineare registreremo l'influenza percentuale delle variabili cliniche rispetto alle variabili dipendenti misurate in questo studio Risultati attesi. L'obiettivo è quello di stabilire l'efficacia del trattamento profilattico nel miglioramento dello stato di salute, dei dolori articolari, della forza muscolare e della funzionalità nei pazienti affetti da emofilia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Comunity Of Madrid
      • Madrid, Comunity Of Madrid, Spagna, 28670
        • Reclutamento
        • Universidad Europea de Madrid
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La dimensione del campione è giustificata in relazione alla prevalenza di pazienti affetti da emofilia A in Spagna a seguito di trattamento profilattico a base di prodotti EHL. Sulla base dei criteri di selezione stabiliti (n = 517, secondo il censimento della Federazione Spagnola di Emofilia), la dimensione del campione a livello nazionale sarebbe di 146, con un livello di confidenza o sicurezza del 95% e un tasso di abbandono previsto di 15 %.

Attualmente in Spagna, il trattamento con prodotti EHL (rFVIIIFc) nei pazienti con emofilia A è in fase di implementazione e generalizzazione. Pertanto, per le 8 regioni spagnole in cui verrà condotto lo studio, viene stabilito un campione di 40 pazienti per l'orario di lavoro stabilito.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di emofilia A
  • Pazienti di età superiore ai 18 anni
  • Pazienti in trattamento profilattico con concentrati di rFVIIIFc.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con disturbi neurologici o cognitivi che impediscono la comprensione dei vari strumenti di misura
  • Pazienti che devono essere sottoposti a chirurgia ortopedica maggiore (artroplastica totale)
  • Non firmato il documento di consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Fattore di coagulazione EHL
Questo studio non deve attuare alcun intervento che possa alterare il normale sviluppo delle attività quotidiane dei pazienti emofilici inclusi nello studio. Continueranno con il regime profilattico prescritto dal loro ematologo. Ai pazienti verrà inoltre chiesto di continuare a sviluppare le loro attività fisiche, lavorative, di intrattenimento e ricreative allo stesso modo del basale.
Altro: Fattore di coagulazione EHL
Questo studio non deve attuare alcun intervento che possa alterare il normale sviluppo delle attività quotidiane dei pazienti emofilici inclusi nello studio. Continueranno con il regime profilattico prescritto dal loro ematologo. Ai pazienti verrà inoltre chiesto di continuare a sviluppare le loro attività fisiche, lavorative, di intrattenimento e ricreative allo stesso modo del basale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla frequenza di sanguinamento al basale dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Al basale, i pazienti riceveranno un'autovalutazione personale del sanguinamento (ematomi, emartro ed episodi emorragici delle mucose) in cui dovranno indicare la frequenza del sanguinamento durante il periodo di studio. Questo record dovrebbe essere consegnato ai valutatori nella valutazione intermedia e nella valutazione finale. In questo modo verranno valutate le variazioni della frequenza di sanguinamento durante il periodo di studio
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al dosaggio basale del fattore VIII con i prodotti EHL dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
I cambiamenti nel dosaggio del fattore VIII con i prodotti EHL (rFVIIIFc) durante il periodo di studio saranno inclusi in tutte le valutazioni. Verranno raccolti i dati di dosaggio (UI) e la frequenza di somministrazione settimanale (giorni/settimana).
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Variazione dal dolore articolare al basale dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Scala analogica visiva. Questa scala verrà utilizzata per valutare la percezione del dolore articolare, dove il dolore articolare varia da 0 a 10 punti (nessun dolore al massimo dolore percepito).
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Variazione dal dolore articolare al basale dopo un anno di follow-up: Algometro della pressione
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Algometro di pressione. Strumento di misurazione utilizzato per valutare il dolore articolare da pressione. Lo strumento è costituito da un dispositivo di misurazione fissato a una punta di gomma dura di 1,1 cm di diametro. La sua sfera deve essere calibrata in kg/cm2 con divisioni di 0,1 kg/cm2. Prima di effettuare le misurazioni, i pazienti saranno istruiti a dire "sì" non appena la pressione esercitata dall'algometro diventa leggermente sgradevole. L'algometro di pressione va tenuto perpendicolare alla superficie della pelle con la mano destra, stabilizzando l'asse dello strumento con il pollice e l'indice della mano sinistra. La pressione deve essere aumentata a una velocità uniforme di circa 1 kg/cm2 al secondo. Non appena il soggetto, secondo le istruzioni, dirà "sì", la pressione verrà interrotta e il punteggio verrà annotato.
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Cambiamento dalla cinesiofobia basale dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Scala Tampa di Kinesiofobia (TSK-11SV). Questo questionario verrà utilizzato per valutare la paura del movimento nei pazienti dello studio. Si compone di 11 item e i valori vanno da 1 a 4 punti (più alto è il punteggio, maggiore è la paura del movimento).
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Modifica dallo stato articolare di base dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS). Questo strumento di misurazione verrà utilizzato per valutare la condizione articolare di ginocchia, caviglie e gomiti. Include 8 voci (infiammazione e sua durata, dolore, atrofia e forza muscolare, crepitio e riduzione di flessione ed estensione) che vanno da 0 a 20 punti per articolazione (più alto è il punteggio, maggiore è il deterioramento articolare).
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Modifica della funzionalità degli arti inferiori rispetto al basale dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Test del cammino di 6 minuti (6-MWT). Il test 6-MWT è un test basato sulle prestazioni che misura la velocità di camminata e la capacità submassimale di eseguire un esercizio. Ai pazienti viene chiesto di camminare lungo un percorso di 30-50 metri per 6 minuti cercando di coprire la maggior distanza possibile senza correre. Viene registrata la distanza percorsa in 6 minuti, consentendo l'utilizzo di ausili per la deambulazione o dispositivi ortopedici.
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Variazione rispetto alla forza muscolare basale dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Dinamometria. La massima forza isometrica dei muscoli flessori ed estensori delle principali articolazioni affette da emofilia (ginocchia, caviglie e gomiti) sarà valutata su entrambi gli arti con un dinamometro manuale utilizzando un mark test. Per questo test, il valutatore deve mantenere fermo il dinamometro mentre il paziente esercita la massima forza contro di esso.
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Passaggio dall'aderenza al basale al trattamento profilattico dopo un anno di follow-up
Lasso di tempo: Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up
Veritas-Pro. Questionario di adesione specifico per pazienti emofilici in trattamento profilattico. Il questionario Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale - Prophylaxis (Veritas-Pro) è stato sviluppato negli Stati Uniti ed è già stato convalidato in spagnolo. La scala Veritas-Pro è composta da 24 item di tipo Likert da 1 a 5, raggruppati in cinque dimensioni: Tempo, Dose, Pianifica, Ricorda, Salta e Comunica. Il punteggio minimo di aderenza è di 24 punti e il punteggio massimo di aderenza è 120, e in ogni sottoscala il punteggio varia da 4 a 20 punti.
Visita di screening, a sei mesi e dopo un anno di follow-up

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

21 settembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

15 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LongHEst

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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