Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Trial to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Participants With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

16. september 2026 opdateret af: Vaderis Therapeutics AG

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Subjects With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Vaderis Therapeutics AG
  • Telefonnummer: +1 844-823-3747
  • E-mail: info@vaderis.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc.,
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Participants are ≥18 years of age at the Screening Visit.

  2. Participants have a definite diagnosis of HHT by the Curaçao criteria, defined as spontaneous and recurrent epistaxis and having at least 2 of the following criteria:

    1. Multiple telangiectases at characteristic sites: lips, oral cavity, fingers, or nose;
    2. Visceral lesions: gastrointestinal telangiectasia and/or pulmonary, hepatic, cerebral, or spinal arteriovenous malformations (AVMs); or
    3. A first degree relative with HHT according to these criteria.
  3. Participants must have an ESS >4 at screening, and, in the judgement of the Investigator, participants are expected to have regular epistaxis that typically lasts for several minutes. This criterion is assessed at screening only and does not require reconfirmation prior to randomization on Day 1.
  4. Participants have anemia OR in the prior 6 months have received a parenteral infusion of at least 250 mg of iron OR in the prior 6 months have received a red cell or whole blood transfusion.

Exclusion Criteria:

  1. History or current diagnosis of clinically significant electrocardiogram (ECG) abnormalities.
  2. History of significant or uncontrolled skin disorders per Investigator's judgement.
  3. Local ablative (eg, cauterization) or surgical procedures on nasal telangiectases <6 weeks before the Screening Visit.
  4. Use of drugs with anti-angiogenic properties, including, but not limited to, bevacizumab, pazopanib, thalidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus, or selective estrogen response modulators (tamoxifen, raloxifene, or bazedoxifene) < 6 weeks before the Screening Visit.
  5. Use of oral tranexamic or epsilon-aminocaproic acid unless they are on a stable dose for at least 4 weeks before the Screening Visit, which will need to be continued during the entire duration of the double-blind Treatment Period.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Engasertib 40 mg
Participants will receive engasertib as an oral capsule QD for 28 weeks.
Medicin: Engasertib
Engasertib will be administered as oral capsules.
Andre navne:
  • VAD044
Placebo komparator: Placebo
Participants will receive matching placebo as an oral capsule QD for 28 weeks.
Medicin: Placebo
Placebo will be administered as oral capsules.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total Number of Epistaxis Events Through Week 28
Tidsramme: Day 1 through Week 28
Day 1 through Week 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolute Change from Baseline in Total Duration of Epistaxis at Week 28
Tidsramme: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in Epistaxis Severity Score (ESS) at Week 28
Tidsramme: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in the Nasal Outcome Score for Epistaxis in HHT (NOSE HHT) Score at Week 28
Tidsramme: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change in Red Blood Cell (RBC) Unit Equivalents (RUEs) Received at Week 28
Tidsramme: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Patient Global Impression of Change (PGIC) Nosebleeds Sub-score at Week 28
Tidsramme: Week 28
Week 28
HHT-specific Quality of Life (HHT-QoL) Score at Week 28
Tidsramme: Week 28
Week 28
Absolute Change from Baseline in the Intensity-adjusted Duration of Epistaxis per Month at Week 28
Tidsramme: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2026

Først opslået (Faktiske)

4. august 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HHT-301
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524490-17-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner