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A Trial to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Participants With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

16 de septiembre de 2026 actualizado por: Vaderis Therapeutics AG

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Subjects With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

240

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Vaderis Therapeutics AG
  • Número de teléfono: +1 844-823-3747
  • Correo electrónico: info@vaderis.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Innovative Hematology, Inc.,
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
          • Vivek N. Iyer, MD, MPH
          • Número de teléfono: 507-284-2158
          • Correo electrónico: iyer.vivek@mayo.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
          • Murali Mohan Chakinala, MD
          • Número de teléfono: 314-454-8764
          • Correo electrónico: chakinalam@wustl.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Participants are ≥18 years of age at the Screening Visit.

  2. Participants have a definite diagnosis of HHT by the Curaçao criteria, defined as spontaneous and recurrent epistaxis and having at least 2 of the following criteria:

    1. Multiple telangiectases at characteristic sites: lips, oral cavity, fingers, or nose;
    2. Visceral lesions: gastrointestinal telangiectasia and/or pulmonary, hepatic, cerebral, or spinal arteriovenous malformations (AVMs); or
    3. A first degree relative with HHT according to these criteria.
  3. Participants must have an ESS >4 at screening, and, in the judgement of the Investigator, participants are expected to have regular epistaxis that typically lasts for several minutes. This criterion is assessed at screening only and does not require reconfirmation prior to randomization on Day 1.
  4. Participants have anemia OR in the prior 6 months have received a parenteral infusion of at least 250 mg of iron OR in the prior 6 months have received a red cell or whole blood transfusion.

Exclusion Criteria:

  1. History or current diagnosis of clinically significant electrocardiogram (ECG) abnormalities.
  2. History of significant or uncontrolled skin disorders per Investigator's judgement.
  3. Local ablative (eg, cauterization) or surgical procedures on nasal telangiectases <6 weeks before the Screening Visit.
  4. Use of drugs with anti-angiogenic properties, including, but not limited to, bevacizumab, pazopanib, thalidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus, or selective estrogen response modulators (tamoxifen, raloxifene, or bazedoxifene) < 6 weeks before the Screening Visit.
  5. Use of oral tranexamic or epsilon-aminocaproic acid unless they are on a stable dose for at least 4 weeks before the Screening Visit, which will need to be continued during the entire duration of the double-blind Treatment Period.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Engasertib 40 mg
Participants will receive engasertib as an oral capsule QD for 28 weeks.
Droga: Engasertib
Engasertib will be administered as oral capsules.
Otros nombres:
  • VAD044
Comparador de placebos: Placebo
Participants will receive matching placebo as an oral capsule QD for 28 weeks.
Droga: Placebo
Placebo will be administered as oral capsules.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Total Number of Epistaxis Events Through Week 28
Periodo de tiempo: Day 1 through Week 28
Day 1 through Week 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Absolute Change from Baseline in Total Duration of Epistaxis at Week 28
Periodo de tiempo: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in Epistaxis Severity Score (ESS) at Week 28
Periodo de tiempo: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in the Nasal Outcome Score for Epistaxis in HHT (NOSE HHT) Score at Week 28
Periodo de tiempo: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change in Red Blood Cell (RBC) Unit Equivalents (RUEs) Received at Week 28
Periodo de tiempo: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Patient Global Impression of Change (PGIC) Nosebleeds Sub-score at Week 28
Periodo de tiempo: Week 28
Week 28
HHT-specific Quality of Life (HHT-QoL) Score at Week 28
Periodo de tiempo: Week 28
Week 28
Absolute Change from Baseline in the Intensity-adjusted Duration of Epistaxis per Month at Week 28
Periodo de tiempo: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vaderis Therapeutics AG

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

4 de agosto de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HHT-301
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524490-17-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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