Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Trial to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Participants With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

16 сентября 2026 г. обновлено: Vaderis Therapeutics AG

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Subjects With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

240

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Vaderis Therapeutics AG
  • Номер телефона: +1 844-823-3747
  • Электронная почта: info@vaderis.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Innovative Hematology, Inc.,
        • Контакт:
          • Magdalena Lewandowska, MD
          • Номер телефона: 1236 317-871-0011
          • Электронная почта: mlewandowska@inheme.org
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
          • Vivek N. Iyer, MD, MPH
          • Номер телефона: 507-284-2158
          • Электронная почта: iyer.vivek@mayo.edu
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
          • Murali Mohan Chakinala, MD
          • Номер телефона: 314-454-8764
          • Электронная почта: chakinalam@wustl.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Participants are ≥18 years of age at the Screening Visit.

  2. Participants have a definite diagnosis of HHT by the Curaçao criteria, defined as spontaneous and recurrent epistaxis and having at least 2 of the following criteria:

    1. Multiple telangiectases at characteristic sites: lips, oral cavity, fingers, or nose;
    2. Visceral lesions: gastrointestinal telangiectasia and/or pulmonary, hepatic, cerebral, or spinal arteriovenous malformations (AVMs); or
    3. A first degree relative with HHT according to these criteria.
  3. Participants must have an ESS >4 at screening, and, in the judgement of the Investigator, participants are expected to have regular epistaxis that typically lasts for several minutes. This criterion is assessed at screening only and does not require reconfirmation prior to randomization on Day 1.
  4. Participants have anemia OR in the prior 6 months have received a parenteral infusion of at least 250 mg of iron OR in the prior 6 months have received a red cell or whole blood transfusion.

Exclusion Criteria:

  1. History or current diagnosis of clinically significant electrocardiogram (ECG) abnormalities.
  2. History of significant or uncontrolled skin disorders per Investigator's judgement.
  3. Local ablative (eg, cauterization) or surgical procedures on nasal telangiectases <6 weeks before the Screening Visit.
  4. Use of drugs with anti-angiogenic properties, including, but not limited to, bevacizumab, pazopanib, thalidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus, or selective estrogen response modulators (tamoxifen, raloxifene, or bazedoxifene) < 6 weeks before the Screening Visit.
  5. Use of oral tranexamic or epsilon-aminocaproic acid unless they are on a stable dose for at least 4 weeks before the Screening Visit, which will need to be continued during the entire duration of the double-blind Treatment Period.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Engasertib 40 mg
Participants will receive engasertib as an oral capsule QD for 28 weeks.
Лекарство: Engasertib
Engasertib will be administered as oral capsules.
Другие имена:
  • VAD044
Плацебо Компаратор: Placebo
Participants will receive matching placebo as an oral capsule QD for 28 weeks.
Лекарство: Placebo
Placebo will be administered as oral capsules.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Total Number of Epistaxis Events Through Week 28
Временное ограничение: Day 1 through Week 28
Day 1 through Week 28

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Absolute Change from Baseline in Total Duration of Epistaxis at Week 28
Временное ограничение: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in Epistaxis Severity Score (ESS) at Week 28
Временное ограничение: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in the Nasal Outcome Score for Epistaxis in HHT (NOSE HHT) Score at Week 28
Временное ограничение: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change in Red Blood Cell (RBC) Unit Equivalents (RUEs) Received at Week 28
Временное ограничение: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Patient Global Impression of Change (PGIC) Nosebleeds Sub-score at Week 28
Временное ограничение: Week 28
Week 28
HHT-specific Quality of Life (HHT-QoL) Score at Week 28
Временное ограничение: Week 28
Week 28
Absolute Change from Baseline in the Intensity-adjusted Duration of Epistaxis per Month at Week 28
Временное ограничение: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vaderis Therapeutics AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 августа 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HHT-301
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524490-17-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться