Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Trial to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Participants With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

16 september 2026 bijgewerkt door: Vaderis Therapeutics AG

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of Engasertib in Subjects With Moderate to Severe Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT)

The primary objective of this trial is to assess the efficacy of engasertib 40 mg once daily (QD) in reducing the frequency of epistaxis compared to placebo QD during 28 weeks of double-blind treatment in participants with moderate to severe HHT.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

240

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Vaderis Therapeutics AG
  • Telefoonnummer: +1 844-823-3747
  • E-mail: info@vaderis.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • The University of Chicago Medical Center (UCMC)
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Innovative Hematology, Inc.,
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Participants are ≥18 years of age at the Screening Visit.

  2. Participants have a definite diagnosis of HHT by the Curaçao criteria, defined as spontaneous and recurrent epistaxis and having at least 2 of the following criteria:

    1. Multiple telangiectases at characteristic sites: lips, oral cavity, fingers, or nose;
    2. Visceral lesions: gastrointestinal telangiectasia and/or pulmonary, hepatic, cerebral, or spinal arteriovenous malformations (AVMs); or
    3. A first degree relative with HHT according to these criteria.
  3. Participants must have an ESS >4 at screening, and, in the judgement of the Investigator, participants are expected to have regular epistaxis that typically lasts for several minutes. This criterion is assessed at screening only and does not require reconfirmation prior to randomization on Day 1.
  4. Participants have anemia OR in the prior 6 months have received a parenteral infusion of at least 250 mg of iron OR in the prior 6 months have received a red cell or whole blood transfusion.

Exclusion Criteria:

  1. History or current diagnosis of clinically significant electrocardiogram (ECG) abnormalities.
  2. History of significant or uncontrolled skin disorders per Investigator's judgement.
  3. Local ablative (eg, cauterization) or surgical procedures on nasal telangiectases <6 weeks before the Screening Visit.
  4. Use of drugs with anti-angiogenic properties, including, but not limited to, bevacizumab, pazopanib, thalidomide, lenalidomide, pomalidomide, tacrolimus, sirolimus, or selective estrogen response modulators (tamoxifen, raloxifene, or bazedoxifene) < 6 weeks before the Screening Visit.
  5. Use of oral tranexamic or epsilon-aminocaproic acid unless they are on a stable dose for at least 4 weeks before the Screening Visit, which will need to be continued during the entire duration of the double-blind Treatment Period.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Engasertib 40 mg
Participants will receive engasertib as an oral capsule QD for 28 weeks.
Geneesmiddel: Engasertib
Engasertib will be administered as oral capsules.
Andere namen:
  • VAD044
Placebo-vergelijker: Placebo
Participants will receive matching placebo as an oral capsule QD for 28 weeks.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo will be administered as oral capsules.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Total Number of Epistaxis Events Through Week 28
Tijdsspanne: Day 1 through Week 28
Day 1 through Week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Absolute Change from Baseline in Total Duration of Epistaxis at Week 28
Tijdsspanne: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in Epistaxis Severity Score (ESS) at Week 28
Tijdsspanne: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change from Baseline in the Nasal Outcome Score for Epistaxis in HHT (NOSE HHT) Score at Week 28
Tijdsspanne: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Absolute Change in Red Blood Cell (RBC) Unit Equivalents (RUEs) Received at Week 28
Tijdsspanne: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28
Patient Global Impression of Change (PGIC) Nosebleeds Sub-score at Week 28
Tijdsspanne: Week 28
Week 28
HHT-specific Quality of Life (HHT-QoL) Score at Week 28
Tijdsspanne: Week 28
Week 28
Absolute Change from Baseline in the Intensity-adjusted Duration of Epistaxis per Month at Week 28
Tijdsspanne: Baseline and Week 28
Baseline and Week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HHT-301
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524490-17-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren