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Eine 4-Jahres-Verlängerungsstudie zu einer 1-Jahres-Kernstudie zur Eisen-Chelat-Therapie mit Deferasirox bei großen pädiatrischen β-Thalassämie-Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung.

12. Februar 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine 4-jährige Verlängerung einer multizentrischen Phase-II-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Auswirkungen auf die Lebereisenkonzentration von wiederholten Dosen von 10 mg/kg/Tag Deferasirox bei pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie Major.

In dieser 4-jährigen Verlängerungsstudie wurden die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Deferasirox bei regelmäßig transfundierten pädiatrischen Patienten mit β-Thalassämie major untersucht. Patienten, die die einjährige Hauptstudie (NCT00390858) erfolgreich abgeschlossen haben, waren berechtigt, an dieser Erweiterungsstudie teilzunehmen und eine Chelattherapie mit Deferasirox für bis zu 4 Jahre zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italien
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der geplanten 12-monatigen Kernstudie (NCT00390858).
  • Patientinnen, die die Menarche erreicht haben und sexuell aktiv waren, mussten eine Doppelbarriere-Kontrazeption, ein orales Kontrazeptivum plus ein Barriere-Kontrazeptivum anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie oder Eileiterunterbindung unterzogen haben.
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern oder Erziehungsberechtigten gemäß den nationalen Rechtsvorschriften.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Patienten
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien und Patienten, die vom Prüfarzt als potenziell unzuverlässig angesehen werden.

Andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Anfangsdosis von 10 mg/kg, Dosismodifikationen von ± 5 oder 10 mg/kg basierten auf der Reaktion der Teilnehmer.
Arzneimittel: Deferasirox
Deferasirox wurde bei Kindern im Alter von 1 bis 18 Jahren einmal täglich 30 Minuten vor dem Frühstück oral verabreicht. Während der 1-jährigen Kernstudie wurde eine anfängliche Tagesdosis von 10 mg/kg verwendet. In dieser 4-Jahres-Verlängerungsstudie basierten Dosismodifikationen von ± 5 oder 10 mg/kg auf Sicherheitsparametern und auf steigender oder sinkender Eisenkonzentration in der Leber (LIC) und Serumferritin. Deferasirox war als 125-mg-, 250-mg- und 500-mg-Tabletten erhältlich.
Andere Namen:
  • ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach primären Systemorganklassen (SOC)
Zeitfenster: 4 Jahre Verlängerung + Kern 1 Jahr
Sicherheitsparameter wurden anhand der Anzahl und Art unerwünschter Ereignisse (AEs) gemessen. Ein unerwünschtes Ereignis ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (z. B. ein abnormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung des Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob dies mit der Anwendung dieses Arzneimittels verbunden ist oder nicht.
4 Jahre Verlängerung + Kern 1 Jahr
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC)
Zeitfenster: Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 5 Jahre.
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber [LIC] gemessen mittels SQUID (Supraleitendes Quanteninterferenzgerät). LIC wird in Milligramm Eisen pro Gramm Lebertrockengewicht (mg Fe/g TG) ausgedrückt
Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 5 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ganzkörper-Eisenausscheidungsrate (TBIE) (mg/kg/Tag)
Zeitfenster: Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 5 Jahre
Die Gesamt-Eisenkörper-Eliminierungsrate (TBIE) [mg/kg/Tag] wurde für jeden Patienten basierend auf den SQUID-Ergebnissen (supraleitendes Quanteninterferenzgerät) berechnet.
Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 5 Jahre
Relative Änderung des Serumferritinspiegels
Zeitfenster: Baseline der Kernstudie bis zur Verlängerung 18 Monate, bis zu 2,5 Jahre.
Die Serumspiegel wurden zu Beginn der Kernstudie bis zu 18 Monaten der Verlängerungsstudie entnommen. Die Spiegel wurden auf Serumferritin, gemessen in Mikrogramm pro Liter, analysiert. Die relative Veränderung (%) des Serum-Ferritin-Spiegels wurde von der Baseline bis zur Verlängerung nach 18 Monaten bewertet. Relative Änderung = 1 - (Änderung des Ferritinspiegels von Baseline/Baseline Level) x 100.
Baseline der Kernstudie bis zur Verlängerung 18 Monate, bis zu 2,5 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Dr. Gianluca Forni, Novartis Pharmaceuticals
  • Studienleiter: Prof. Renzo Galanello, Novartis Pharmaceuticals
  • Studienleiter: Prof. Antonio Piga, Novartis Pharmaceuticals
  • Studienleiter: Dr. Yves Bertrand, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Oktober 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A0106E1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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