Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En 4-årig utvidelsesstudie til en 1-årig kjernestudie av jernkeleringsterapi med deferasirox hos β-thalassemia store pediatriske pasienter med transfusjonsjernoverskudd.

12. februar 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En 4-årig utvidelse til en fase II en multisenterstudie som evaluerer langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og effekter på leverjernkonsentrasjon av gjentatte doser på 10 mg/kg/dag av Deferasirox hos pediatriske pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemia Major.

I denne 4-årige forlengelsesstudien ble sikkerheten, effekten og og farmakokinetikken til deferasirox hos regelmessig transfunderte pediatriske pasienter med β-thalassemia major vurdert. Pasienter som fullførte hovedstudien på 1 år (NCT00390858) var kvalifisert til å fortsette i denne forlengelsesstudien og motta kelatbehandling med deferasirox i opptil 4 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italia
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gjennomføring av den planlagte 12-måneders kjerneprøven, (NCT00390858).
  • Kvinnelige pasienter som har nådd menarche og som var seksuelt aktive skulle bruke dobbelbarriere prevensjon, oral prevensjon pluss barriere prevensjon, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ovariektomi, eller tubal ligering.
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten, og/eller fra forelder eller foresatt i samsvar med nasjonal lovgivning.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende pasienter
  • Pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer og pasienter som av etterforskeren anses som potensielt upålitelige.

Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Startdose på 10 mg/kg, dosemodifikasjoner på ± 5 eller 10 mg/kg var basert på deltakerrespons.
Legemiddel: Deferasirox
Deferasirox hos barn fra 1 til 18 år ble gitt oralt én gang daglig, 30 minutter før frokost. En initial daglig dose på 10 mg/kg ble brukt under den 1-årige kjernestudien. I denne 4-årige forlengelsesstudien var dosemodifikasjoner på ± 5 eller 10 mg/kg basert på sikkerhetsparametere og på økende eller reduserte leverjernkonsentrasjon (LIC) og serumferritin. Deferasirox var tilgjengelig som 125 mg, 250 mg og 500 mg tabletter.
Andre navn:
  • ICL670

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med uønskede hendelser etter primærsystemorganklasse (SOC)
Tidsramme: 4 års forlengelse + kjerne 1 år
Sikkerhetsparametere ble målt ved antall og type uønskede hendelser (AE). En uønsket hendelse er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient som får et legemiddel som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen. En uønsket hendelse kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (for eksempel et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av legemidlet, enten dette er assosiert med bruken av dette legemidlet eller ikke.
4 års forlengelse + kjerne 1 år
Endring i leverjernkonsentrasjon (LIC)
Tidsramme: Grunnlinje for kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 5 år.
Endring i leverjernkonsentrasjon [LIC] målt ved hjelp av SQUID (Superconducting Quantum Interference Device). LIC er uttrykt i milligram jern per gram levertørrvekt (mg Fe/g dw)
Grunnlinje for kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 5 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rate for total jerneliminering i kroppen (TBIE) (mg/kg/dag)
Tidsramme: Grunnlinje for kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 5 år
Total Iron Body Elimination (TBIE) rate [mg/kg/Day] ble beregnet for hver pasient basert på SQUID-resultater (Superconducting Quantum Interference Device).
Grunnlinje for kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 5 år
Relativ endring i serumferritinnivå
Tidsramme: Grunnlinje for kjernestudie til forlengelse 18 måneder, opptil 2,5 år.
Serumnivåer ble tegnet ved grunnlinjen av kjernestudien opp til 18 måneder av utvidelsesstudien. Nivåene ble analysert for serumferritin målt i mikrogram per liter. Relativ endring (%) i serumferritinnivå ble vurdert fra baseline til forlengelse 18 måneder. Relativ endring = 1 - (endring i ferritinnivå fra baseline/baseline-nivå) x ​​100.
Grunnlinje for kjernestudie til forlengelse 18 måneder, opptil 2,5 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Dr. Gianluca Forni, Novartis Pharmaceuticals
  • Studieleder: Prof. Renzo Galanello, Novartis Pharmaceuticals
  • Studieleder: Prof. Antonio Piga, Novartis Pharmaceuticals
  • Studieleder: Dr. Yves Bertrand, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2006

Først lagt ut (Anslag)

20. oktober 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2017

Sist bekreftet

1. februar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A0106E1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transfusjonal jernoverbelastning

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere