輸血による鉄過剰を伴うβサラセミア主要小児患者におけるデフェラシロクスを用いた鉄キレート療法のコア1年間の研究に対する4年間の延長研究。
2017年2月12日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
輸血依存性β-サラセミア・メジャーの小児患者におけるデフェラシロクス10mg/kg/日の反復投与の長期安全性、忍容性、薬物動態および肝鉄濃度への影響を評価する第II相多施設試験の4年間の延長。
この 4 年間の延長試験では、定期的に輸血されたβ-サラセミア メジャーの小児患者におけるデフェラシロクスの安全性、有効性、および薬物動態が評価されました。
主な 1 年間の試験 (NCT00390858) を無事に完了した患者は、この延長試験を継続し、デフェラシロクスによるキレート療法を最大 4 年間受ける資格がありました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 計画された 12 か月のコア トライアルの完了 (NCT00390858)。
- 初潮に達し、性的に活発な女性患者は、二重バリア避妊薬、経口避妊薬とバリア避妊薬を併用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮を受けている必要があります。
- -国内法に従って、患者、および/または親または法定後見人から得られた書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の患者
- -医学的レジメンへの非遵守の歴史を持つ患者、および治験責任医師によって潜在的に信頼できないと見なされる患者。
他のプロトコル定義の除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
10 mg/kg の初期用量、± 5 または 10 mg/kg の用量変更は、参加者の反応に基づいていました。
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1 歳から 18 歳までの子供のデフェラシロックスは、1 日 1 回、朝食の 30 分前に経口投与されました。
10 mg/kg の初期 1 日用量が、1 年間のコア試験中に使用されました。
この 4 年間の延長試験では、± 5 または 10 mg/kg の用量変更は、安全性パラメーターと、肝鉄濃度 (LIC) および血清フェリチンの増減に基づいていました。
デフェラシロックスは、125 mg、250 mg、および 500 mg の錠剤として入手可能でした。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一次システム臓器クラス (SOC) による有害事象のある参加者
時間枠：延長4年＋コア1年
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安全性パラメーターは、有害事象 (AE) の数と種類によって測定されました。
有害事象とは、必ずしも治療と因果関係があるとは限らない、医薬品を投与された患者における不都合な医学的発生です。
したがって、有害事象は、医薬品の使用に関連しているかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (たとえば、異常な検査所見)、症状、または疾患である可能性があります。
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延長4年＋コア1年
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肝鉄濃度（LIC）の変化
時間枠：コア スタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最大 5 年間。
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SQUID（超伝導量子干渉装置）で測定した肝鉄濃度[LIC]の変化。
LIC は、肝臓の乾燥重量 1 グラムあたりの鉄のミリグラム (mg Fe/g dw) で表されます。
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コア スタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最大 5 年間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全身鉄除去 (TBIE) 率 (mg/kg/日)
時間枠：コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最大 5 年間
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SQUID (超伝導量子干渉デバイス) の結果に基づいて、各患者の総鉄体除去 (TBIE) 率 [mg/kg/日] を計算しました。
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コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最大 5 年間
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血清フェリチン値の相対的変化
時間枠：コア スタディのベースラインから延長まで 18 か月、最大 2.5 年。
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コア スタディのベースラインから延長スタディの 18 か月までの血清レベルを測定しました。
マイクログラム／リットルで測定された血清フェリチンのレベルを分析した。
血清フェリチン レベルの相対的な変化 (%) は、ベースラインから延長 18 か月まで評価されました。
相対変化 = 1 - (ベースライン/ベースライン レベルからのフェリチン レベルの変化) x 100。
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コア スタディのベースラインから延長まで 18 か月、最大 2.5 年。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Dr. Gianluca Forni、Novartis Pharmaceuticals
- スタディディレクター：Prof. Renzo Galanello、Novartis Pharmaceuticals
- スタディディレクター：Prof. Antonio Piga、Novartis Pharmaceuticals
- スタディディレクター：Dr. Yves Bertrand、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年9月1日
一次修了 (実際)
2008年2月1日
研究の完了 (実際)
2008年2月1日
試験登録日
最初に提出
2006年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年10月19日
最初の投稿 (見積もり)
2006年10月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月12日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフェラシロクスの臨床試験
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University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of Genova募集