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Beobachtungsstudie von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die theoretisch mit Exon-53-Skipping behandelbar ist (pre U7-53)

11. April 2016 aktualisiert von: Genethon

Untersuchung klinischer und radiologischer Veränderungen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die theoretisch mit Exon 53-Skipping behandelbar ist

PreU7-53 ist eine naturkundliche Studie. Das Ziel ist die Überwachung des klinischen und radiologischen Verlaufs einer Beeinträchtigung der Muskulatur der oberen Extremitäten bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die potenziell mit AAV-vermitteltem Exon-53-Skipping behandelbar ist.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Duchenne-Muskeldystrophie

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Frankreich
- - Paris, Frankreich
    - Rekrutierung
    - Myology Institute
    - Kontakt:
      
      Laurent Servais, MD
      
      Telefonnummer: 01 42 16 66 47
      
      E-Mail: l.servais@institut-myologie.org
    - Hauptermittler:
      
      Laurent Servais, MD
Vereinigtes Königreich
- - London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
    - Rekrutierung
    - Great Ormond Street Hospital & University College London Hospital
    - Kontakt:
      
      Francesco Muntoni, Pr, HD
      
      Telefonnummer: +44 1 02079052111
      
      E-Mail: f.muntoni@ich.ucl.ac.uk

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit theoretisch mit Exon 53-Skipping behandelbarer DMD

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Diagnose einer Duchenne-Muskeldystrophie zumindest durch genetische Tests bestätigt, theoretisch behandelbar durch Exon-53-Skipping.
Alter zwischen ≥ 12 und < 20 Jahren.
Nicht ambulante Patienten (d. h. Unfähigkeit, mehr als 10 Meter ohne Hilfe zu gehen).
Patienten, die von einer staatlichen Krankenversicherung abgedeckt sind.
Unterschriebene Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

Patient ist nicht in der Lage, mindestens eine Stunde lang aufrecht im Rollstuhl zu sitzen.
Patienten mit schwerer geistiger Beeinträchtigung, die sie daran hindern, die auszuführenden Übungen vollständig zu verstehen.
Kürzlich (vor weniger als 6 Monaten) durchgeführte Operation oder Trauma an den oberen Extremitäten Dieses Kriterium ist jedoch nicht endgültig. Patienten, die sich einer Operation an den oberen Extremitäten oder einem Trauma unterzogen haben, können dennoch aufgenommen werden, sobald der 6-Monats-Zeitraum abgelaufen ist.
Bekannte Immunschwäche.
Kontraindikationen für NMR-Untersuchungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Beobachtungsmodelle: Kohorte
Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
PreU7-53 ist eine naturkundliche Studie Zeitfenster: Jedes Jahr	Das Ziel ist die Überwachung des klinischen und radiologischen Verlaufs einer Beeinträchtigung der Muskulatur der oberen Extremitäten bei Patienten mit DMD, die potenziell mit AAV-vermitteltem Exon-53-Skipping behandelbar ist.	Jedes Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genethon

Mitarbeiter

Institute of Myology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2011

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat