Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie av pasienter med Duchenne muskeldystrofi som teoretisk kan behandles med Exon 53-hopping (pre U7-53)

11. april 2016 oppdatert av: Genethon

Studie av kliniske og radiologiske endringer hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som teoretisk kan behandles med Exon 53-hopping

PreU7-53 er et naturhistorisk studium. Målet er å overvåke det kliniske og radiologiske forløpet av muskelsvikt i øvre lemmer hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som potensielt kan behandles med AAV-mediert exon 53-hopping.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

45

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Myology Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laurent Servais, MD
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Rekruttering
        • Great ormond Street Hospital & University College London Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med teoretisk ekson 53 DMD som kan hoppes over

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Duchenne muskeldystrofi bekreftet ved minst genetisk testing, teoretisk behandlet ved ekson 53-hopping.
  • Alder mellom ≥ 12 og <20 år.
  • Ikke ambulante pasienter (dvs. manglende evne til å gå mer enn 10 meter uten hjelp).
  • Pasienter dekket av en nasjonal helseforsikring.
  • Signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er ute av stand til å sitte oppreist i rullestol i minst én time.
  • Pasienter med alvorlig intellektuell svekkelse hindrer dem i å fullt ut forstå øvelsene som skal utføres.
  • Nylig (mindre enn 6 måneder siden) kirurgi eller traumer i øvre ekstremiteter Dette kriteriet er imidlertid ikke definitivt. Pasienter som har gjennomgått kirurgi eller traumer i øvre lemmer kan likevel bli registrert når 6-månedersperioden er over.
  • Kjent immunsvikt.
  • Kontraindikasjoner for NMR-undersøkelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PreU7-53 er et naturhistorisk studium
Tidsramme: Hvert år
Målet er å overvåke det kliniske og radiologiske forløpet av muskelsvekkelse i øvre lemmer hos pasienter med DMD, som potensielt kan behandles med AAV-mediert exon 53-hopping.
Hvert år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genethon

Samarbeidspartnere

Institute of Myology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

30. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. april 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2016

Sist bekreftet

1. mars 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GHN007.10

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere