Eine Open-Label-Langzeit-Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Deflazacort

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt ist in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
• Der Proband oder, falls zutreffend, der gesetzlich zulässige Vertreter des Probanden unterzeichnet und datiert eine schriftliche Einverständniserklärung und jede erforderliche Datenschutzermächtigung vor Beginn von Studienverfahren.
• Wenn Sie älter als 7 Jahre sind, unterschreibt und datiert der Proband vor Beginn eines Studienverfahrens eine schriftliche Einverständniserklärung (IAF) und jede erforderliche Datenschutzermächtigung. Probanden, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts unter 7 Jahre alt sind und das 7. Lebensjahr vollendet haben, unterzeichnen und datieren beim Besuch nach ihrem 7. Geburtstag eine schriftliche Einverständniserklärung (IAF), falls dies vom IRB des Standorts verlangt wird.
• Der Proband nahm am MP-104-CL-005-Protokoll teil und erhielt mindestens eine Dosis der Studienmedikation.

• Das Subjekt muss eine bestätigte Diagnose von Duchenne-Muskeldystrophie haben, definiert als:

  1. Beginn der Schwäche vor dem 5. Lebensjahr;
  2. proximale Muskelschwäche;
  3. Erhöhung der Serum-Kreatinkinase um mehr als das 10-fache der oberen Normgrenze (ULN);
  4. Muskelbiopsie und Dystrophin-Analysen im Einklang mit DMD- oder DNA-Mutationen und Analyse durch PCR- oder Southern-Blot-Techniken zum Nachweis von Gen-Deletionen.
• Der Proband wiegt mindestens 13 kg und hat einen Body-Mass-Index (BMI) von ≤ 40 kg/m2.
• Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, orale Arzneimittelverabreichung und Studienverfahren, einschließlich Blutprobenentnahmen für Sicherheitslabore, einzuhalten.
• Auf dem Laufenden über alle Impfungen im Kindesalter, einschließlich Varizellen-Impfung (Windpocken).
• Der Ausgangszustand wird basierend auf der Anamnese, körperlichen Untersuchung, Laborprofilen, Vitalfunktionen oder EKGs beim Screening nach Einschätzung des Prüfarztes als stabil beurteilt.
• Kontinuierlicher Nichtraucher, der mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis keine nikotinhaltigen Produkte verwendet hat.
• Das Subjekt ist in der Lage, Tabletten einzunehmen.

Ausschlusskriterien:

• Der Proband hat innerhalb von 90 Tagen vor der Studienbehandlung eine Prüfsubstanz erhalten und/oder an einer anderen klinischen Studie teilgenommen, mit Ausnahme von MP-104-CL-005, beobachtenden Kohortenstudien oder nicht-interventionellen Studien.
• Der Proband ist ein direktes Familienmitglied, ein Mitarbeiter des Studienzentrums oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem Mitarbeiter des Studienzentrums, der an der Durchführung dieser Studie beteiligt ist (z. Ehepartner, Elternteil, Kind, Geschwister) oder kann unter Zwang zustimmen.
• Jeder signifikante Befund auf der Columbia-Suizid-Schwere-Bewertungsskala (C SSRS) für Probanden (im Alter von 12 bis 16 Jahren einschließlich) rechtfertigt nach Meinung des PI den Ausschluss aus dieser Studie.
• Das Subjekt hat nach Einschätzung des Patienten klinisch signifikante anormale klinisch-chemische Laborparameter, die die Sicherheit am Tag 0 beeinträchtigen können.

• Das Subjekt hat nach Einschätzung des Ermittlers eine Vorgeschichte oder einen aktuellen Gesundheitszustand, der die Sicherheit beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

  1. Schwerwiegende Nieren- oder Leberfunktionsstörung
  2. Immunsuppression oder andere Kontraindikationen für eine Behandlung mit Kortikosteroiden
  3. Geschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen
  4. Diabetes Mellitus
  5. Idiopathische Hypokalziurie
  6. Symptomatische Kardiomyopathie am Tag 0
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischer Reaktion auf Steroide oder deren Formulierungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Lactose, Saccharose usw.
• Unfähigkeit, Tabletten einzunehmen, wie vom Ermittler vor Ort festgestellt.
• Das Subjekt ist zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs geistig oder rechtlich behindert oder hat erhebliche emotionale Probleme oder wird während der Durchführung der Studie erwartet.
• Vorgeschichte einer Krankheit, die nach Ansicht des PI die Ergebnisse der Studie verfälschen könnte oder ein zusätzliches Risiko für den Probanden durch seine Teilnahme an der Studie darstellt.
• Positive Drogen- oder Alkoholergebnisse im Urin an Tag 0.
• Hämoglobinspiegel unterhalb der unteren Normgrenze an Tag 0.