Een open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Deflazacort te evalueren

Inclusiecriteria:

• Proefpersoon is in staat protocolvereisten te begrijpen en na te leven.
• Proefpersoon of, indien van toepassing, de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon ondertekent en dateert een schriftelijk, geïnformeerd toestemmingsformulier en elke vereiste privacyautorisatie voorafgaand aan de start van enige onderzoeksprocedures.
• Als de proefpersoon ouder is dan 7 jaar, ondertekent en dateert de proefpersoon een schriftelijk, geïnformeerd instemmingsformulier (IAF) en eventuele vereiste privacyautorisatie voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures. Proefpersonen die op het moment van binnenkomst in de studie jonger zijn dan 7 jaar en die 7 jaar oud worden, ondertekenen en dateren een schriftelijke toestemmingsverklaring (IAF) bij het bezoek na hun 7e verjaardag, indien vereist door de IRB van de locatie.
• Proefpersoon nam deel aan en ontving ten minste één dosis onderzoeksmedicatie volgens het MP-104-CL-005-protocol.

• De proefpersoon moet een bevestigde diagnose van Duchenne spierdystrofie hebben, gedefinieerd als:

  1. begin van zwakte vóór de leeftijd van 5 jaar;
  2. proximale spierzwakte;
  3. verhoogd serumcreatinekinase meer dan 10 keer de bovengrens van normaal (ULN);
  4. spierbiopsie en dystrofine-analyses consistent met DMD- of DNA-mutatie en analyse met PCR- of Southern-blottechnieken om gendeleties te detecteren.
• De proefpersoon weegt minimaal 13 kg en heeft een body mass index (BMI) van ≤ 40 kg/m2.
• Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, orale toediening van geneesmiddelen en studieprocedures, waaronder bloedmonsterafnames voor veiligheidslaboratoria.
• Op de hoogte van alle vaccinaties voor kinderen, inclusief het varicella-vaccin (waterpokken).
• Basislijngezondheid wordt als stabiel beoordeeld op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, laboratoriumprofielen, vitale functies of ECG's bij screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
• Continue niet-roker die gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis geen nicotinehoudende producten heeft gebruikt.
• De proefpersoon kan tabletten slikken.

Uitsluitingscriteria:

• De proefpersoon heeft binnen 90 dagen voorafgaand aan de onderzoeksbehandeling een onderzoeksmiddel gekregen en/of heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek, met uitzondering van MP-104-CL-005, observationele cohortonderzoeken of niet-interventionele onderzoeken.
• De proefpersoon is een direct familielid, een medewerker van de onderzoekslocatie of heeft een afhankelijke relatie met een medewerker van de onderzoekslocatie die betrokken is bij de uitvoering van dit onderzoek (bijv. echtgeno (o) t (e), ouder, kind, broer of zus) of kan toestemming geven onder dwang.
• Elke significante bevinding op de Columbia-schaal voor zelfmoordernst (C SSRS) voor proefpersonen (leeftijd 12-16, inclusief), rechtvaardigt volgens de PI uitsluiting van dit onderzoek.
• De proefpersoon heeft, naar het oordeel van de patiënt, klinisch significante abnormale klinische chemische laboratoriumparameters die de veiligheid op dag 0 kunnen beïnvloeden.

• De proefpersoon heeft, naar het oordeel van de Onderzoeker, een geschiedenis of huidige medische aandoening die de veiligheid kan beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot:

  1. Ernstige nier- of leverfunctiestoornis
  2. Immunosuppressie of andere contra-indicaties voor behandeling met corticosteroïden
  3. Geschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties
  4. Suikerziekte
  5. Idiopathische hypocalciurie
  6. Symptomatische cardiomyopathie op dag 0
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergische reactie op steroïden of hun formuleringen, inclusief maar niet beperkt tot lactose, sucrose, enz.
• Onvermogen om tabletten in te nemen zoals beoordeeld door locatieonderzoeker.
• De proefpersoon is geestelijk of juridisch gehandicapt of heeft aanzienlijke emotionele problemen op het moment van het screeningsbezoek of wordt verwacht tijdens de uitvoering van het onderzoek.
• Geschiedenis van een ziekte die, naar de mening van de PI, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verstoren of een extra risico voor de proefpersoon kan vormen door deelname aan het onderzoek.
• Positieve urine-drugs- of alcoholresultaten op dag 0.
• Hemoglobinegehalte onder de ondergrens van normaal op dag 0.