En åpen etikett, langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet Deflazacort

Inklusjonskriterier:

• Emnet er i stand til å forstå og overholde protokollkrav.
• Emnet eller, når det er aktuelt, emnets juridisk akseptable representant signerer og daterer et skriftlig, informert samtykkeskjema og eventuell nødvendig personvernautorisasjon før igangsetting av studieprosedyrer.
• Hvis over 7 år, signerer og daterer forsøkspersonen et skriftlig, informert samtykkeskjema (IAF) og eventuell nødvendig personverngodkjenning før igangsetting av studieprosedyrer. Emner under 7 år på tidspunktet for studiestart som fyller 7 år vil signere og datere et skriftlig informert samtykkeskjema (IAF) ved besøket etter 7-årsdagen deres, hvis dette kreves av nettstedets IRB.
• Forsøkspersonen deltok i og mottok minst én dose med studiemedisin i MP-104-CL-005-protokollen.

• Pasienten må ha bekreftet diagnose av Duchenne muskeldystrofi definert som:

  1. utbrudd av svakhet før 5 års alder;
  2. proksimal muskelsvakhet;
  3. økt serumkreatinkinase mer enn 10 ganger øvre normalgrense (ULN);
  4. muskelbiopsi og dystrofinanalyser i samsvar med DMD- eller DNA-mutasjon og analyse ved PCR eller Southern blot-teknikker for å oppdage gendelesjoner.
• Personen veier minst 13 kg og har en kroppsmasseindeks (BMI) på ≤ 40 kg/m2.
• Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, oral medikamentadministrasjon og studieprosedyrer inkludert blodprøveuttak for sikkerhetslaboratorier.
• Oppdatert på alle barnevaksinasjoner, inkludert varicellavaksine (vannkopper).
• Baseline helse vurderes til å være stabil basert på sykehistorie, fysisk undersøkelse, laboratorieprofiler, vitale tegn eller EKG ved screening, som vurderes av etterforskeren.
• Kontinuerlig ikke-røyker som ikke har brukt nikotinholdige produkter i minst 3 måneder før første dose.
• Observanden er i stand til å ta tabletter.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøkspersonen har mottatt en undersøkelsesforbindelse og/eller har deltatt i en annen klinisk studie innen 90 dager før studiebehandling med unntak av MP-104-CL-005, observasjonskohortstudier eller ikke-intervensjonelle studier.
• Forsøkspersonen er et nært familiemedlem, ansatt på studiestedet, eller er i et avhengighetsforhold til en ansatt på studiestedet som er involvert i gjennomføringen av denne studien (f.eks. ektefelle, forelder, barn, søsken) eller kan samtykke under tvang.
• Ethvert signifikant funn på Columbias selvmordsgradsskala (C SSRS) for forsøkspersoner (aldre 12-16, inklusive), etter PI's mening, garanterer ekskludering fra denne studien.
• Personen har, etter vurderingen av, klinisk signifikante unormale klinisk kjemi laboratorieparametre som kan påvirke sikkerheten på dag 0.

• Observanden har, etter etterforskerens vurdering, en historie eller nåværende medisinsk tilstand som kan påvirke sikkerheten inkludert, men ikke begrenset til:

  1. Stor nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  2. Immunsuppresjon eller andre kontraindikasjoner for kortikosteroidbehandling
  3. Anamnese med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner
  4. Sukkersyke
  5. Idiopatisk hypokalsiuri
  6. Symptomatisk kardiomyopati på dag 0
• Personen har en historie med overfølsomhet eller allergisk reaksjon på steroider eller deres formuleringer inkludert, men ikke begrenset til, laktose, sukrose, etc.
• Manglende evne til å ta tabletter som vurdert av stedets etterforsker.
• Forsøkspersonen er mentalt eller juridisk ufør eller har betydelige følelsesmessige problemer på tidspunktet for screeningbesøket eller forventet under gjennomføringen av studien.
• Historie om enhver sykdom som, etter PIs mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen ved deres deltakelse i studien.
• Positive urinmedisin- eller alkoholresultater på dag 0.
• Hemoglobinnivå under den nedre normalgrensen på dag 0.