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Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Balovaptan (RO5285119) bei Teilnehmern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD)

14. Januar 2021 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 24-wöchige, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase II zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Balovaptan (RO5285119) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis 17 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD)

Für Teilnehmer, die vor Version 6 des Protokolls eingeschrieben wurden: Dies war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 24-wöchige, 3-armige, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase II zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Balovaptan bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis 17 Jahren mit ASD, die hochfunktionell sind (Intelligenzquotient [IQ] größer oder gleich [>=] 70).

Für Teilnehmer, die gemäß Version 6 des Protokolls eingeschrieben wurden: Dies war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 24-wöchige, parallele, placebokontrollierte, zweiarmige Phase-II-Studie mit Teilnehmern, denen entweder 10 Milligramm ( mg) oder eine äquivalente Dosis Balovaptan oder Placebo. Alle anderen Studienparameter blieben wie oben angegeben.

Diese Studie besteht aus drei Teilen: Der PK-Teil (Studienteil 1) umfasste eine Behandlung von bis zu 8 Wochen, der Hauptbehandlungsteil (Studienteil 2) umfasste eine 24-wöchige Behandlung und der Open-Label-Erweiterungsteil (Studienteil 3) eine Woche 24 bis Woche 76 der Behandlung.

Alle Teilnehmer, die den 24-wöchigen Behandlungszeitraum abgeschlossen hatten, waren zur Teilnahme an einer optionalen 52-wöchigen offenen Verlängerung (OLE) berechtigt, während der sie eine Balovaptan-Behandlung erhielten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

339

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Vereinigte Staaten, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • DBA IMMUNOe Int'l Res Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519-1124
        • Yale University / Yale-New Haven Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • North Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33161
        • Segal Trials
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Medical Research Group of Central Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • APG- Advanced Psychiatric Group
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • USF Rothman Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Libertyville, Illinois, Vereinigte Staaten, 60048
        • Capstone Clinical Research
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Massachusetts General Hospital; Lurie Center for Autism
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMass Medical School
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
    • Missouri
      • Saint Charles, Missouri, Vereinigte Staaten, 63304
        • St. Charles Psychiatric Associates
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68516
        • Midwest Childrens Health Research Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Center for Autism and the Developing Brain
      • Orangeburg, New York, Vereinigte Staaten, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14627 0001
        • University of Rochester
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73116
        • Cutting Edge Research Group
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia;Allergy/Immunology Department
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15203
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin, PC
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
        • Relaro Medical Trials
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78249
        • Road Runner Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Vereinigte Staaten, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Bothell, Washington, Vereinigte Staaten, 98011
        • Pacific Institute of Medical Sciences
      • Everett, Washington, Vereinigte Staaten, 98201
        • Core Clinical Research
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98121
        • Seattle Children's Research Institute; Psychiatry and Behavioral Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fließend Englisch
  • Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. Auflage (DSM-5) für ASD oder International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems, 10. Revision (ICD10) Kriterien für die Autismusdiagnose, bestätigt durch die Kriterien des Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2).
  • Skala für soziale Reaktionsfähigkeit, zweite Auflage (SRS-2) (T-Score) >= 66
  • Clinical Global Impressions of Severity (CGI-S) >= 4 (mäßig krank) beim Screening
  • IQ >= 70, ermittelt durch den Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale: Second Edition (WASI-II) oder den Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence: Fourth Edition (WPPSI-IV) Intelligenztest
  • Sprache, Hören und Sehen sind mit den vom Prüfer beurteilten Studienmessungen kompatibel

Einschlusskriterien für das OLE:

  • Sie haben die verblindete Behandlungsphase der Studie abgeschlossen ODER mussten die Dosierung spätestens in Woche 8 beenden
  • Es liegen keine unerwünschten Ereignisse vor, die den Start des OLE verhindern würden

Ausschlusskriterien:

  • Einleitung einer wesentlichen Änderung der psychosozialen Intervention (einschließlich Untersuchung) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  • Instabile oder unkontrollierte klinisch bedeutsame psychiatrische und/oder neurologische Störung, die die Sicherheits- oder Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen kann
  • Bekannte persönliche oder familiäre Vorgeschichte eines zerebralen Aneurysmas
  • Gefahr von suizidalem Verhalten
  • Anfall innerhalb der letzten 6 Monate
  • Medizinische Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch/-abhängigkeit
  • Begleitende Herz-Kreislauf-Erkrankung, die vom Prüfer nicht als gut kontrolliert angesehen wird
  • Klinisch signifikante Anomalie im Elektrokardiogramm beim Screening
  • Begleiterkrankungen oder -zustände (Lungen-, Magen-Darm-, Leber-, Nieren-, Stoffwechsel-, Immunsystem- oder Fettleibigkeit), die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten
  • Hinweise auf aktuelle Magen-Darm-Blutungen, z. B. aktive Magengeschwürerkrankung
  • Vorgeschichte von Koagulopathien, Blutungsstörungen oder Blutdyskrasien
  • Positive Serologie für Hepatitis B (HBV), Hepatitis C (HCV), Humanes Immundefizienzvirus (HIV) 1 oder HIV 2
  • Bestätigte klinisch signifikante Anomalie der Parameter der Hämatologie, der klinischen Chemie, der Gerinnung oder der Urinanalyse
  • Anamnese einer bösartigen Erkrankung, wenn diese nicht als geheilt gilt
  • Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 90 Tagen oder dem Fünffachen der Halbwertszeit des Prüfmoleküls (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Randomisierung
  • Blutverlust über 250 Milliliter innerhalb von drei Monaten vor dem Screening
  • Die zugelassenen Medikamente waren seit 4 Wochen vor dem Screening nicht stabil, und die zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Epilepsie waren seit 3 ​​Monaten vor dem Screening nicht stabil
  • Einnahme verbotener Medikamente innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening-Besuch oder dem Fünffachen der Halbwertszeit vor der Randomisierung (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral ein passendes Placebo. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral ein passendes Placebo. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen.
Experimental: Balovaptan (RO5285119) 10 mg/Tag Äquivalent
Die Teilnehmer erhielten eine altersangepasste tägliche orale Gesamtdosis, die ungefähr der Erwachsenendosis von 10 Milligramm pro Tag (mg/Tag) Balovaptan (RO5285119) entsprach. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen (bis zu 52 zusätzliche Wochen für diejenigen, die am OLE teilnahmen).
Arzneimittel: RO5285119
Die Teilnehmer erhielten eine altersangepasste tägliche orale Gesamtdosis, die ungefähr der Erwachsenendosis von entweder 4 mg/Tag oder 10 mg/Tag Balovaptan (RO5285119) entsprach. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen (bis zu 52 zusätzliche Wochen für diejenigen, die am OLE teilnahmen).
Experimental: Balovaptan (RO5285119) 4 mg/Tag entsprechend
Die Teilnehmer erhielten eine altersangepasste tägliche orale Gesamtdosis, die ungefähr der Erwachsenendosis von 4 mg Balovaptan pro Tag (RO5285119) entsprach. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen. Dieser Teil steht nur den Teilnehmern offen, die vor Version 6 des Studienprotokolls eingeschrieben wurden.
Arzneimittel: RO5285119
Die Teilnehmer erhielten eine altersangepasste tägliche orale Gesamtdosis, die ungefähr der Erwachsenendosis von entweder 4 mg/Tag oder 10 mg/Tag Balovaptan (RO5285119) entsprach. Die ungefähre Behandlungsdauer betrug bis zu 24 Wochen (bis zu 52 zusätzliche Wochen für diejenigen, die am OLE teilnahmen).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Vineland™-II Adaptive Behavior Scale Two Domain Composite (2DC) Score in Woche 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Der Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) Score ist definiert als Mittelwert des Standard-Scores der Kommunikationsdomäne und des Standard-Scores der Sozialisationsdomäne. Wenn einer der beiden Standard-Scores der einzelnen Domänen fehlt, wird der 2DC-Score nicht berechnet. Vineland™-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und Fehlanpassungsverhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. In dieser Studie wird dem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ein Umfrage-Interviewformular ausgehändigt, bei dem der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Die standardisierten Werte für das Adaptive-Verhalten-Komposit liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen. Für die Analyse wurde ein gemischtes Modell mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Bewertungen zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24 verwendet.
Ausgangswert, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Vineland™-II Composite Standard Score gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Wochen und 24 Wochen Behandlung für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Das Vineland™-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten (nur bei Kindern bis zu 6 Jahren) und maladaptives (in dieser Studie nicht bewertetes) Verhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. Das Umfrage-Interviewformular (d. h. ein halbstrukturiertes Interview) wird in dieser Studie einem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ausgehändigt, wobei der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Domänenwerte werden für die einzelnen Bereiche Sozialisation, Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und motorische Fähigkeiten (nur bis zu 6 Jahre) ermittelt und zur Berechnung des Vineland-II Adaptive Behavior Composite Score verwendet. Die standardisierten Werte für das Adaptive-Verhalten-Komposit liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Standardwerten der Vineland™-II Adaptive Behavior Scale für Kommunikation, Sozialisation und Alltagsfähigkeiten in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Das Vineland™-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten (nur bei Kindern bis zu 6 Jahren) und maladaptives (in dieser Studie nicht bewertetes) Verhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. Das Umfrage-Interviewformular (d. h. ein halbstrukturiertes Interview) wird in dieser Studie einem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ausgehändigt, wobei der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Domänenwerte werden für die einzelnen Domänen Sozialisation, Kommunikation und Alltagskompetenzen ermittelt. Standardisierte Werte für die Domänen liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen. Der Maßtyp ist „Angepasster Mittelwert der kleinsten Quadrate“.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Anteil der Probanden mit einer Verbesserung des Vineland-II 2DC-Scores um >=6 Punkte für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Der Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) Score ist definiert als Mittelwert des Standard-Scores der Kommunikationsdomäne und des Standard-Scores der Sozialisationsdomäne. Wenn einer der beiden Standard-Scores der einzelnen Domänen fehlt, wird der 2DC-Score nicht berechnet. Vineland™-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und Fehlanpassungsverhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. In dieser Studie wird dem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ein Umfrage-Interviewformular ausgehändigt, bei dem der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Domänenwerte werden für die einzelnen Bereiche Sozialisation, Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und motorische Fähigkeiten ermittelt und zur Berechnung des Vineland™-II Adaptive Behavior Composite Scores verwendet. Die standardisierten Werte für das Adaptive-Verhalten-Komposit liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Änderung des Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S)-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Der CGI-S spiegelt den Eindruck des Bewerters über den aktuellen Schweregrad des Autismus des Probanden auf einer 7-Punkte-Skala wider, die von keinen Symptomen (1) bis zu sehr schweren Symptomen (7) reicht. Änderungen im CGI-S-Score wurden als Anstieg oder Rückgang des absoluten CGI-S-Scores zwischen Baseline und Woche 12 und 24 berechnet.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Änderung des Ohio Autism Clinical Impressions Scale-Severity (OACIS-S)-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Beim OACIS-S handelt es sich um eine 10-Punkte-Messung, die vom Arzt durchgeführt wird und auf Interviews und/oder Beobachtungen basiert. Der OACIS-S bewertet den Schweregrad bzw. die Verbesserung der sozialen Interaktion, abweichendes Verhalten, repetitives oder rituelles Verhalten, verbale Kommunikation, nonverbale Kommunikationsfähigkeiten, Hyperaktivität und Unaufmerksamkeit, Angst und Ängstlichkeit, sensorische Empfindlichkeiten, eingeschränkte und enge Interessen sowie eine globale Bewertung von Autismus. Jeder Punkt des OACIS-S wird auf einer 7-Punkte-Skala bewertet, die von „keine Symptome“ (1) bis zu sehr schweren Symptomen (7) reicht. Änderungen im CGI-S-Score wurden als Anstieg oder Rückgang des absoluten CGI-S-Scores zwischen Baseline und Woche 12 und 24 berechnet.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Clinical Global Impressions- Improvement (CGI-I) Score in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Die CGI-Bewertungsskalen sind Instrumente zur Bewertung sowohl der Schwere der Erkrankung als auch der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert. Der CGI-I wird verwendet, um die klinische Veränderung im Vergleich zu den Symptomen zu Studienbeginn anhand einer 7-Punkte-Skala zu bewerten, die von sehr viel besser (1) bis sehr viel schlimmer (7) reicht. Für diese Studie werden modifizierte Versionen verwendet.
Woche 12 und 24
Ohio Autism Clinical Impressions Scale – Improvement (OACIS-I) Score in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Beim OACIS-I handelt es sich um eine 10-Punkte-Messung, die vom Arzt durchgeführt wird und auf Interviews und/oder Beobachtungen basiert. Der OACIS-I bewertet den Schweregrad bzw. die Verbesserung der sozialen Interaktion, abweichendes Verhalten, repetitives oder rituelles Verhalten, verbale Kommunikation, nonverbale Kommunikationsfähigkeiten, Hyperaktivität und Unaufmerksamkeit, Angst und Ängstlichkeit, sensorische Empfindlichkeiten, eingeschränkte und enge Interessen sowie eine globale Bewertung von Autismus. Mit dem OACIS-I wird die klinische Veränderung im Vergleich zu den Symptomen zu Studienbeginn anhand einer 7-Punkte-Skala beurteilt, die von sehr viel besser (1) bis sehr viel schlimmer (7) reicht.
Woche 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der vom Patienten berichteten pädiatrischen Lebensqualität (PedsQL) v4.0 Generische Kernskala nach 12 Wochen und 24 Wochen Behandlung für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Das pädiatrische Lebensqualitätsinventar PedsQL™4.0 Die Beurteilung der allgemeinen Kernskala besteht aus einem 23-Punkte-Fragebogen, der 4 Kernskalenbereiche umfasst: Körperliche Funktionsfähigkeit (8 Punkte); Emotionales Funktionieren (5 Punkte); Soziales Funktionieren (5 Punkte); und Schulfunktion (5 Punkte). Für Kinder ab 8 Jahren werden die PedsQL-Elemente auf einer 5-Punkte-Likert-Antwortskala bewertet (0 = nie ein Problem; 1 = fast nie ein Problem; 2 = manchmal ein Problem; 3 = oft ein Problem; und 4). =fast immer ein Problem). Für Kinder im Alter von 5 bis 7 Jahren erfolgt die Bewertung auf einer Drei-Punkte-Skala (0=überhaupt nicht, 2=manchmal, 4=häufig). Nach der Bewertung werden die Elemente umgekehrt bewertet und linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), sodass höhere Bewertungen eine bessere gesundheitsbezogene Qualität anzeigen Leben.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Änderung des Vineland-II-Composite-Standard-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei Jugendlichen und Kindern unabhängig voneinander in Woche 12 und 24 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12 und 24
Das Vineland-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten (nur bei Kindern bis zu 6 Jahren) und maladaptives (in dieser Studie nicht bewertetes) Verhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. Das Umfrage-Interviewformular (d. h. ein halbstrukturiertes Interview) wird in dieser Studie einem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ausgehändigt, wobei der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Domänenwerte werden für die einzelnen Bereiche Sozialisation, Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und motorische Fähigkeiten (nur bis zu 6 Jahre) ermittelt und zur Berechnung des Vineland-II Adaptive Behavior Composite Score verwendet. Die standardisierten Werte für das Adaptive-Verhalten-Komposit liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen.
Ausgangswert, Woche 12 und 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Vineland-II Adaptive Behavior Scale 2DC-Score in Woche 12 für Balovaptan (R05285119) 10 mg Äquivalent im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Das Vineland-II ist ein Instrument, das Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, motorische Fähigkeiten (nur bei Kindern bis zu 6 Jahren) und maladaptives (in dieser Studie nicht bewertetes) Verhalten von Personen mit Entwicklungsstörungen misst. Das Umfrage-Interviewformular (d. h. ein halbstrukturiertes Interview) wird in dieser Studie einem zuverlässigen Betreuer eines Probanden ausgehändigt, wobei der Bewerter oder Kliniker dem Betreuer offene Fragen zu den Aktivitäten und dem Verhalten des Probanden stellt. Domänenwerte werden für die einzelnen Bereiche Sozialisation, Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und motorische Fähigkeiten (nur bis zu 6 Jahre) ermittelt und zur Berechnung des Vineland-II Adaptive Behavior Composite Score verwendet. Die standardisierten Werte für das Adaptive-Verhalten-Komposit liegen zwischen 20 und 160, wobei höhere Werte auf eine bessere Funktion hinweisen. Zur Analyse wurde ein gemischtes Modell mit wiederholten Messungen (MMRM) verwendet.
Ausgangswert, Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen bei der Behandlung mit Balovaptan
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24 und bis Woche 76
Die PK-Überprüfung ergab, dass altersangepasste Dosen von 4 und 10 mg bei 5- bis 17-Jährigen nicht der Zielexposition entsprachen. Für den Hauptstudienteil wurden die Daten nach Expositionsbereichen (Tertilen) zusammengefasst, basierend auf der PK-Exposition der einzelnen Teilnehmer in Woche 12, geschätzt als durchschnittliche Plasmakonzentration seit Behandlungsbeginn. Um eine klare Analyse nach Expositions-Tertilen zu ermöglichen, wurden Teilnehmer mit Dosisanpassung von der Analyse nach Tertilen ausgeschlossen.
Ausgangswert bis Woche 24 und bis Woche 76

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP30153

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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