自閉症スペクトラム障害（ASD）の参加者におけるバロバプタン（RO5285119）の有効性と安全性を調査する研究
2021年1月14日 更新者：Hoffmann-La Roche
自閉症スペクトラム障害（ASD）の5～17歳の小児および青少年を対象としたバロバプタン（RO5285119）の有効性と安全性を調査するための第II相多施設共同無作為化二重盲検24週間並行群プラセボ対照試験
プロトコールのバージョン 6 より前に登録された参加者の場合: これは、有効性、安全性、および薬物動態を調査するための、第 II 相多施設共同、無作為化、二重盲検、24 週間、3 群、並行群、プラセボ対照試験でした。高機能（知能指数[IQ]が70以上[>=]）のASDを持つ5～17歳の小児および青少年におけるバロバプタンの投与量。
プロトコールのバージョン 6 に従って登録された参加者の場合: これは、第 II 相多施設共同、無作為化、二重盲検、24 週間、並行群、プラセボ対照、2 群研究であり、参加者は 10 ミリグラム ( mg）または同等の用量のバロバプタン、またはプラセボ。 他のすべての研究パラメータは上記の通りのままでした。
この研究には 3 つのパートがあります: PK パート (研究パート 1) には最大 8 週間の治療が含まれ、メイン治療パート (研究パート 2) には 24 週間の治療が含まれ、オープンラベル延長パート (研究パート 3) には 1 週間の治療が含まれます。治療24週目から76週目まで。
24週間の治療期間を完了した参加者は全員、オプションの52週間の非盲検延長（OLE）に参加する資格があり、その間にバロバプタン治療を受けました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
339
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Dothan、Alabama、アメリカ、36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- NRC Research Institute
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San Diego、California、アメリカ、92108
- PCSD Feighner Research
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- DBA IMMUNOe Int'l Res Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519-1124
- Yale University / Yale-New Haven Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- Sarkis Clinical Trials
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North Miami、Florida、アメリカ、33161
- Segal Trials
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Orange City、Florida、アメリカ、32763
- Medical Research Group of Central Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- APG- Advanced Psychiatric Group
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- USF Rothman Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Libertyville、Illinois、アメリカ、60048
- Capstone Clinical Research
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Childrens Hospital
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Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
- Massachusetts General Hospital; Lurie Center for Autism
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- UMass Medical School
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- University of Minnesota; Clin. Neuro Research Unit
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Missouri
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Saint Charles、Missouri、アメリカ、63304
- St. Charles Psychiatric Associates
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68516
- Midwest Childrens Health Research Institute
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10461
- Albert Einstein College of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10032
- Center for Autism and the Developing Brain
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Orangeburg、New York、アメリカ、10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
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Rochester、New York、アメリカ、14627 0001
- University of Rochester
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Staten Island、New York、アメリカ、10312
- Richmond Behavioral Associates
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- DUKE SCHOOL OF MEDICINE;Duke Center for Autism and Brain Development
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73116
- Cutting Edge Research Group
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Pennsylvania
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Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Suburban Research Associates
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia;Allergy/Immunology Department
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15203
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- BioBehavioral Research of Austin, PC
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Dallas、Texas、アメリカ、75243
- Relaro Medical Trials
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Houston、Texas、アメリカ、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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San Antonio、Texas、アメリカ、78249
- Road Runner Research
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Washington
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Bellevue、Washington、アメリカ、98007
- Northwest Clinical Research Center
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Bothell、Washington、アメリカ、98011
- Pacific Institute of Medical Sciences
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Everett、Washington、アメリカ、98201
- Core Clinical Research
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Seattle、Washington、アメリカ、98121
- Seattle Children's Research Institute; Psychiatry and Behavioral Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 英語が上手
- 精神障害の診断と統計マニュアル、第 5 版 (DSM-5) の ASD または疾病および関連健康問題の国際統計分類の基準、自閉症診断観察スケジュール (ADOS-2) 基準によって確認された自閉症診断の第 10 版 (ICD10) 基準
- 社会的対応力スケール、第 2 版 (SRS-2) (T スコア) >= 66
- スクリーニング時の重症度の臨床全体的印象 (CGI-S) >= 4 (中程度の病気)
- Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale: Second Edition (WASI-II) または Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence Scale: Fourth Edition (WPPSI-IV) 知能テストによって評価された IQ >= 70
- 研究者が判断した、言語、聴覚、視覚が研究の測定値と一致していること
OLE の包含基準:
- 研究の盲検治療段階を完了している、または8週目またはそれ以前に投与を中止する必要がある
- OLE の開始を妨げるような有害事象がないこと
除外基準:
- スクリーニング前の4週間以内に心理社会的介入（治験を含む）の大きな変更を開始する
- 安全性または有効性のエンドポイントを妨げる可能性がある、不安定または制御されていない臨床的に重大な精神障害および/または神経障害
- 脳動脈瘤の既知の個人または家族歴
- 自殺行動のリスク
- 過去6か月以内の発作
- アルコールまたは薬物乱用/依存症の病歴
- 併発性心血管疾患は治験責任医師によって十分に管理されていないとみなされる
- スクリーニング時の心電図における臨床的に重大な異常
- 付随する疾患または状態（研究の実施を妨げる可能性のある肺、胃腸、肝臓、腎臓、代謝、免疫系、または肥満）
- 現在の胃腸出血の証拠（活動性胃潰瘍など）
- 凝固障害、出血性疾患、または血液障害の病歴
- B型肝炎（HBV）、C型肝炎（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）1、またはHIV 2の血清学的陽性
- 血液学、臨床化学、凝固、または尿検査のパラメータにおける臨床的に重大な異常が確認された
- 治癒したとみなされない場合の悪性腫瘍の病歴
- -無作為化前の90日以内、または治験分子の半減期の5倍（いずれか長い方）以内の治験薬研究への参加
- スクリーニング前の3か月以内に250ミリリットルを超える失血がある
- 許可されている薬剤はスクリーニングの 4 週間前から安定していません。また、てんかんの治療に許可されている薬剤はスクリーニングの 3 か月前から安定していません
- -スクリーニング来院前の2週間以内、または無作為化前の半減期の5倍（いずれか長い方）以内の禁止薬物の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者には対応するプラセボが経口投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした。
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参加者には対応するプラセボが経口投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした。
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実験的：バロバプタン (RO5285119) 10 mg/日相当
参加者には、成人の1日あたり10ミリグラム（mg/日）のバロバプタン（RO5285119）の用量にほぼ等しい、年齢調整した1日の総経口用量が投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした (OLE に登録されている場合はさらに最長 52 週間)。
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参加者には、成人の用量とほぼ同等のバロバプタン（RO5285119）の1日あたり4 mgまたは10 mgの年齢調整済み1日総経口投与量が投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした (OLE に登録されている場合はさらに最長 52 週間)。
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実験的：バロバプタン (RO5285119) 4 mg/日相当
参加者には、年齢調整した1日あたりの成人用量4 mg/日とほぼ同等のバロバプタン(RO5285119)の経口総用量が投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした。
このアームは、治験プロトコルのバージョン 6 より前に登録された参加者のみを対象としています。
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参加者には、成人の用量とほぼ同等のバロバプタン（RO5285119）の1日あたり4 mgまたは10 mgの年齢調整済み1日総経口投与量が投与されました。
おおよその治療期間は最長 24 週間でした (OLE に登録されている場合はさらに最長 52 週間)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した、24 週目の Vineland™-II 適応行動スケール 2 ドメイン複合 (2DC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
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Vineland™-II 適応行動スケール 2 ドメイン複合 (2DC) スコアは、コミュニケーション ドメインの標準スコアと社会化ドメインの標準スコアの平均として定義されます。
2 つの個別のドメイン標準スコアのいずれかが欠落している場合、2DC スコアは計算されません。
Vineland™-II は、発達障害のある人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、不適応行動を測定する機器です。
この研究では、調査インタビューフォームが被験者の信頼できる介護者に提供され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由形式の質問を介護者に尋ねます。
適応行動複合要素の標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
反復測定を伴う混合モデル (MMRM) をベースライン、12 週目、および 24 週目の評価による分析に使用しました。
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ベースライン、24 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した 12 週間および 24 週間の治療後の Vineland™-II 複合標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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Vineland™-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応行動 (この研究では評価されていない) を測定する機器です。
この調査では、調査インタビューフォーム（つまり、半構造化インタビュー）が被験者の信頼できる介護者に実施され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問を介護者に尋ねます。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、運動スキル (最長 6 歳のみ) の各ドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動複合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合要素の標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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Vineland™-II 適応行動スケールのベースラインからの変化 コミュニケーション、社会化、日常生活スキル領域のバロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した 12 週目および 24 週目の標準スコア
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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Vineland™-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応行動 (この研究では評価されていない) を測定する機器です。
この調査では、調査インタビューフォーム（つまり、半構造化インタビュー）が被験者の信頼できる介護者に実施され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問を介護者に尋ねます。
ドメインスコアは、社交性、コミュニケーション、日常生活スキルの各ドメインに対して取得されます。
ドメインの標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
測定タイプは調整済み最小二乗平均です。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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プラセボと比較してバロバプタン (R05285119) 10 mg 相当の Vineland-II 2DC スコアが 6 ポイント以上改善した被験者の割合
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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Vineland™-II 適応行動スケール 2 ドメイン複合 (2DC) スコアは、コミュニケーション ドメインの標準スコアと社会化ドメインの標準スコアの平均として定義されます。
2 つの個別のドメイン標準スコアのいずれかが欠落している場合、2DC スコアは計算されません。
Vineland™-II は、発達障害のある人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、不適応行動を測定する機器です。
この研究では、調査インタビューフォームが被験者の信頼できる介護者に提供され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由形式の質問を介護者に尋ねます。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、運動スキルの各ドメインに対して取得され、Vineland™-II 適応行動複合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合要素の標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した、12 週目および 24 週目の臨床全体印象重症度 (CGI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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CGI-S は、被験者の現在の自閉症の重症度についての評価者の印象を、無症状 (1) から非常に重篤な症状 (7) までの 7 段階のスケールで反映します。
CGI-S スコアの変化は、ベースラインと 12 週目および 24 週目の間の絶対 CGI-S スコアの増加または減少として計算されました。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較したオハイオ州自閉症臨床印象尺度-重症度 (OACIS-S) スコアの 12 週目および 24 週目におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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OACIS-S は、面接および/または観察に基づいて臨床医が完了する 10 項目の測定値です。
OACIS-S は、社会的相互作用、異常な行動、反復的または儀式的な行動、口頭コミュニケーション、非言語コミュニケーションスキル、多動性と不注意、不安と恐怖、感覚過敏症、限定的で狭い興味、およびグローバル評価のそれぞれにおける重症度と改善を評価します。自閉症の。
OACIS-S の各項目は、無症状 (1) から非常に重篤な症状 (7) までの 7 段階のスケールで評価されます。
CGI-S スコアの変化は、ベースラインと 12 週目および 24 週目の間の絶対 CGI-S スコアの増加または減少として計算されました。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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プラセボと比較したバロバプタン (R05285119) 10 mg 相当の 12 週目および 24 週目の臨床全体印象改善 (CGI-I) スコア
時間枠：12週目と24週目
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CGI 評価スケールは、病気の重症度とベースラインからの変化の両方を評価するために使用されるツールです。
CGI-I は、非常に改善された (1) から非常に悪化した (7) までの 7 段階スケールを使用して、ベースラインの症状と比較して臨床的変化を評価するために使用されます。
この研究では、修正されたバージョンが使用されます。
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12週目と24週目
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した、オハイオ州自閉症臨床印象スケール改善 (OACIS-I) スコアの 12 週目および 24 週目でのスコア
時間枠：12週目と24週目
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OACIS-I は、面接および/または観察に基づいて臨床医が完了する 10 項目の測定値です。
OACIS-I は、社会的相互作用、異常な行動、反復的または儀式的な行動、口頭コミュニケーション、非言語コミュニケーションスキル、多動性と不注意、不安と恐怖、感覚過敏症、制限された狭い興味、およびグローバル評価のそれぞれにおける重症度と改善を評価します。自閉症の。
OACIS-I は、非常に改善された (1) から非常に悪化した (7) までの 7 段階スケールを使用して、ベースラインの症状と比較した臨床的変化を評価するために使用されます。
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12週目と24週目
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した 12 週間および 24 週間の治療後の患者報告小児生活の質 (PedsQL) v4.0 ジェネリック コア スケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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小児QOLインベントリ PedsQL™4.0
一般的なコア スケールの評価は、次の 4 つのコア スケール ドメインを含む 23 項目のアンケートで構成されます。感情機能 (5 項目);社会的機能 (5 項目);および学校の機能 (5 項目)。
8 歳以上の子供の場合、PedsQL 項目は 5 ポイントのリッカート型応答スケール (0= まったく問題がない、1= ほとんど問題がない、2= 時々問題になる、3= 頻繁に問題になる、および 4) でスコア付けされます。 =ほとんど常に問題が発生します)。
5 ～ 7 歳の子供の場合、採点は 3 段階評価に基づいて行われます (0= まったくない、2= たまにある、4= かなり多い)。
スコア付けされると、項目は逆スコアリングされ、0 ～ 100 のスケール (0=100、1=75、2=50、3=25、4=0) に線形変換され、スコアが高いほど健康関連の質が高いことを示します。人生。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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バロバプタン (R05285119) 10 mg 相当のプラセボと比較した、12 週目および 24 週目の青年および小児の Vineland-II 複合標準スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 週目と 24 週目
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Vineland-II は、発達障害を持つ個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応行動 (この研究では評価されていない) を測定する機器です。
この調査では、調査インタビューフォーム（つまり、半構造化インタビュー）が被験者の信頼できる介護者に実施され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問を介護者に尋ねます。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、運動スキル (最長 6 歳のみ) の各ドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動複合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合要素の標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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ベースライン、12 週目と 24 週目
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プラセボと比較したバロバプタン (R05285119) 10 mg 相当の 12 週目における Vineland-II 適応行動スケール 2DC スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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Vineland-II は、発達障害を持つ個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応行動 (この研究では評価されていない) を測定する機器です。
この調査では、調査インタビューフォーム（つまり、半構造化インタビュー）が被験者の信頼できる介護者に実施され、その間、評価者または臨床医は被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問を介護者に尋ねます。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、運動スキル (最長 6 歳のみ) の各ドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動複合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合要素の標準化スコアは 20 ～ 160 の範囲であり、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
分析には反復測定混合モデル (MMRM) が使用されました。
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ベースライン、12週目
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バロバプタンによる治療により有害事象が発生した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 24 週目まで、および 76 週目まで
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PK レビューでは、5 ～ 17 歳の年齢調整用量 4 mg および 10 mg が目標曝露量と同等ではないことが明らかになりました。
主要研究パートでは、データは、治療開始以来の平均血漿濃度として推定される、12 週目の個々の参加者の PK 曝露に基づく曝露範囲 (三分位) によって要約されました。
曝露三分位による明確な分析を可能にするために、線量調整を受けた参加者は三分位による分析から除外されました。
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ベースラインから 24 週目まで、および 76 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年11月21日
一次修了 (実際)
2020年4月15日
研究の完了 (実際)
2020年6月30日
試験登録日
最初に提出
2016年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年9月12日
最初の投稿 (見積もり)
2016年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月14日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BP30153
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
自閉症スペクトラム障害の臨床試験
プラセボの臨床試験
-
Palacky University完了
-
Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
-
University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない