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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie zu BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

3. April 2025 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von oralem BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Diese Studie soll die langfristige Sicherheit der täglichen oralen Behandlung mit BCX9930 bei Probanden bewerten, die an einer früheren BCX9930-Studie für PNH teilgenommen haben und einen vom Prüfarzt festgestellten Nutzen der Behandlung gezeigt haben. Die Studie ermöglicht den eingeschriebenen Probanden weiterhin den Zugang zu BCX9930. Die Studie wird auch die langfristige Wirksamkeit und Auswirkung auf die Lebensqualität und das allgemeine Wohlbefinden der BCX9930-Behandlung sowie die Zufriedenheit der Probanden mit dem Medikament bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südafrika
      • Bloemfontein, Südafrika
        • Study Center
      • Cape Town, Südafrika
        • Study Center
      • Pretoria, Südafrika
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Probanden
  • Erfolgreiche Teilnahme an einer früheren BCX9930-Studie zu PNH und erlebte eine Verbesserung ihrer PNH

Ausschlusskriterien:

  • Abgesehen von einer PNH-Diagnose jede klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Krankengeschichte, die nicht mit der PNH-Erkrankung in Zusammenhang steht und die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie oder Teilnahme beeinträchtigen würde würde das Risiko für dieses Thema erhöhen
  • Schwanger, eine Schwangerschaft planen oder innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 schwanger gewesen sein oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Komplementkomponente 5 (C5) Inhibitor (C5-INH) Naive Gruppe
Zu dieser Gruppe gehörten Teilnehmer, die vor der Aufnahme in ihre vorherige BCX9930-Studie entweder keine Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab oder keine Behandlung mit einer Komplementinhibitortherapie hatten (oder in den letzten 12 Monaten keine Behandlung erhalten hatten) und eine bedingte Anämie hatten zu einer anhaltenden intravaskulären Hämolyse.
Arzneimittel: BCX9930
BCX9930 zur oralen Verabreichung
Experimental: C5 INH Unzureichende Reaktionsgruppe
Zu dieser Gruppe gehörten Teilnehmer, die vor der Aufnahme in ihre vorherige BCX9930-Studie eine stabile Behandlung mit Eculizumab oder Ravulizumab erhielten und auf diese Therapie nur unzureichend ansprachen (d. h. Restanämie und/oder anhaltender Bedarf an Transfusionen). Abhängig von der vorherigen Studie haben die Teilnehmer möglicherweise weiterhin den C5-Inhibitor eingenommen, wobei BCX9930 als Zusatztherapie bereitgestellt wurde.
Arzneimittel: BCX9930
BCX9930 zur oralen Verabreichung
Arzneimittel: Eculizumab
Wird zum Zeitpunkt des Studieneintritts in einer stabilen Dosis verabreicht
Arzneimittel: Ravulizumab
Wird zum Zeitpunkt des Studieneintritts in einer stabilen Dosis verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)
Ein UE wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis im Zusammenhang mit der Anwendung einer Intervention beim Menschen, unabhängig davon, ob es als interventionsbedingt bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer an einer klinischen Studie angesehen wurde oder nicht, der ein pharmazeutisches Produkt verabreichte, unabhängig von seinem kausalen Zusammenhang mit der Studienbehandlung. Eine UE wurde als behandlungsbedingt angesehen, wenn Datum und Uhrzeit ihres Beginns am oder nach dem Datum und der Uhrzeit der ersten Dosis des Studienmedikaments während der Studie lagen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Müdigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit klinischen PNH-Ermüdungssymptomen gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Müdigkeitssymptoms wurde allein nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Dyspnoe
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom Dyspnoe gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms Dyspnoe wurde ausschließlich nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Brustschmerzen/-beschwerden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom Brustschmerzen/-beschwerden gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms von Brustschmerzen/-beschwerden wurde allein nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Schluckbeschwerden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom Schluckbeschwerden gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms der Schluckbeschwerden wurde allein nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Bauchschmerzen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom Bauchschmerzen gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms Bauchschmerzen wurde ausschließlich nach Ermessen des Prüfarztes als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Kopfschmerzen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom Kopfschmerzen gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms von Kopfschmerzen wurde allein nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Erektile Dysfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit klinischen PNH-Symptomen einer erektilen Dysfunktion gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms der erektilen Dysfunktion wurde ausschließlich nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Hämoglobinurie
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit dem klinischen PNH-Symptom einer Hämoglobinurie gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms einer Hämoglobinurie wurde ausschließlich nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem PNH-Symptom basierend auf dem Schweregrad: Gelbsucht
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit klinischen PNH-Symptomen einer Gelbsucht gemeldet. Der Schweregrad des klinischen PNH-Symptoms einer Gelbsucht wurde ausschließlich nach Ermessen des Prüfers als „kein“, „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ eingestuft.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen, 24, 48, 72, 96, 120 und 144
Ausgangswert, Wochen, 24, 48, 72, 96, 120 und 144
Änderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96, 120 und 144
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96, 120 und 144
Änderung des Haptoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Veränderung der Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72, 96 und 120
Anzahl der Teilnehmer mit Bluttransfusionen oder Thrombosen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)
Es wurden Daten zur Anzahl der Teilnehmer gemeldet, bei denen eine Bluttransfusion erforderlich war oder bei denen Thromboseereignisse auftraten.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)
Anzahl der Bluttransfusionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)
Es wurden zahlreiche Bluttransfusionen gemeldet.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 3 Wochen nach der letzten Dosis (Woche 147)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der funktionellen Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Gesamtpunktzahl der Müdigkeitsskala
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24, 48, 72 und 96
Der FACIT-Fatigue-Skala-Fragebogen wurde verwendet, um den Grad der Ermüdung der Teilnehmer zu bestimmen. Bei diesem Fragebogen handelte es sich um eine 13-Punkte-Maßnahme, mit der die selbstberichtete Müdigkeit und ihre Auswirkungen auf die täglichen Aktivitäten und Funktionen bewertet wurden. Die Itemscores reichten von 0 („überhaupt nicht“) bis 4 („sehr sehr“) und der Gesamtscore reichte von 0 bis 52, wobei höhere Scores auf eine höhere Lebensqualität hinweisen.
Ausgangswert, Woche 24, 48, 72 und 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Morag Griffin, MBChB, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX9930-201
  • 2020-000501-93 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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