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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie zu BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

24. April 2023 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von oralem BCX9930 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Diese Studie soll die langfristige Sicherheit der täglichen oralen Behandlung mit BCX9930 bei Probanden bewerten, die an einer früheren BCX9930-Studie für PNH teilgenommen haben und einen vom Prüfarzt festgestellten Nutzen der Behandlung gezeigt haben. Die Studie ermöglicht den eingeschriebenen Probanden weiterhin den Zugang zu BCX9930. Die Studie wird auch die langfristige Wirksamkeit und Auswirkung auf die Lebensqualität und das allgemeine Wohlbefinden der BCX9930-Behandlung sowie die Zufriedenheit der Probanden mit dem Medikament bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

200

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südafrika
      • Bloemfontein, Südafrika
        • Study Center
      • Cape Town, Südafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Südafrika
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Probanden
  • Erfolgreiche Teilnahme an einer früheren BCX9930-Studie zu PNH und erlebte eine Verbesserung ihrer PNH

Ausschlusskriterien:

  • Abgesehen von einer PNH-Diagnose jede klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Krankengeschichte, die nicht mit der PNH-Erkrankung in Zusammenhang steht und die nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie oder Teilnahme beeinträchtigen würde würde das Risiko für dieses Thema erhöhen
  • Schwanger, eine Schwangerschaft planen oder innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 schwanger gewesen sein oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX9930
Intervention: Medikament: BCX9930
Arzneimittel: BCX9930
BCX9930 zur oralen Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit abgestufter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Auftreten von abgestuften Anomalien der Laborchemie
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Inzidenz von abgestuften hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Auftreten von abgestuften Gerinnungsanomalien
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Änderung des Blutdrucks
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Temperaturänderung
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Änderung der Herzfrequenz
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Änderung der Atemfrequenz
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Veränderung im Elektrokardiogramm (PR-Intervall)
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Veränderung im Elektrokardiogramm (QT-Intervall)
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Veränderung im Elektrokardiogramm (QRS-Intervall)
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50
Veränderung im Elektrokardiogramm (RR-Intervall)
Zeitfenster: Woche 50
Woche 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Bluttransfusionen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 50
Tag 1 bis Woche 50
Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
Hämoglobin
Zeitfenster: absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
Absolute Retikulozytenzahl
Zeitfenster: absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
Haptoglobin
Zeitfenster: absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
Klinische Beurteilung der PNH-Symptome
Zeitfenster: absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
absolut und ändern sich von Tag 1 bis Woche 50
Serum-AP-Komplementaktivität
Zeitfenster: Änderung bis Woche 50
Änderung bis Woche 50
Plasmafaktor Bb
Zeitfenster: Änderung bis Woche 50
Änderung bis Woche 50

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Morag Griffin, MBChB, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Leeds, UK

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX9930-201
  • 2020-000501-93 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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