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Studie zur Bewertung der Auswirkungen der PTC857-Behandlung bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose ALS (CARDINALS)

15. Juli 2025 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, parallele Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Biomarker-Effekte von PTC857 bei erwachsenen Probanden mit amyotropher Lateralsklerose (CARDINALS)

Diese Studie wird die Wirkung und Sicherheit der PTC857-Behandlung bei Teilnehmern mit diagnostizierter ALS bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer werden randomisiert 1 von 2 Behandlungsgruppen zugeteilt: PTC857 oder passendes Placebo. Nach erfolgreichem Abschluss des 24-wöchigen Behandlungszeitraums haben die Teilnehmer die Möglichkeit, PTC857 im Rahmen des langfristigen Verlängerungszeitraums für 28 Wochen offen zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

336

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1015ABR
        • Iadin Srl.
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinien, CP 1221
        • Hospital Ramos Mejía
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1023AAB
        • STAT Research S.A.
  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australien, 4215
        • Gold Coast Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite - Universitatsmedizin - Berlin
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Deutschland, 7747
        • University Hospital Jena
      • Lubeck, Deutschland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Luebeck, Klinik fuer Neurologie, Praezisionsneurologie
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • University of Ulm, Dept. of Neurology
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • CHRU Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87000
        • CHU Dupuytren 1 Limoges
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU Gui de Chauliac (Pharmacie Saint-Eloi & Gui de Chauliac, Hopital Saint-Eloi)
      • Nice, Frankreich, 06200
        • CRMR SLA - MNM du CHU de Nice
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milano, Italien, 20138
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italien, 20149
        • Istituto Auxolgoico Italiano
      • Modena, Italien, 41126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Novara, Italien, 28100
        • Maggiore della Carita University Hospital, Neurology department, ALS center
      • Palermo, Italien, 90127
        • ALS Clinical Research Center, University Hospital Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Fondazione Mondino - Reparto Neuroncologia/Neuroinfiammazione
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Citta Della Salute e Scienza
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CW
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Research Sp. Z o.o
      • Warszawa, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, SE-211 24
        • Skanes universitetssjukhus, VE Neurologi
      • Umea, Schweden, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus Neurologens Forskningsavdelning
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Unidad Neuromuscular. Servicio de Neurologia Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • H. St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 62500
        • University hospital Brno, Department of Neurology
      • Prague 6, Tschechien, 160 00
        • Forbeli s.r.o.
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94109
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center at California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Holy Cross Hospital, Phil Smith Neuroscience Institute
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-8440
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple Universtiy
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter zwischen 18 und 80 Jahren mit einem Body-Mass-Index zwischen 18 und 35 Kilogramm/Quadratmeter

  • ALS mit erhaltener Funktion, definiert als:

    1. Auftreten des ersten Symptoms, das zur Diagnose von ALS führt ≤ 24 Monate zum Zeitpunkt des ersten Screening-Besuchs
    2. Überarbeitete EL Escorial-Kriterien von:

    (i) Klinisch gesicherte ALS (ii) Klinisch wahrscheinliche ALS

  • Ein ALSFRS-R-Gesamtwert von mindestens 34 zu Beginn des Screening-Zeitraums
  • Keine signifikante Beeinträchtigung der Atmung, wie durch eine langsame Vitalkapazität von ≥60 % zu Beginn des Screening-Zeitraums belegt
  • Alle begleitenden Medikamente (sowohl verschreibungspflichtige als auch rezeptfreie), einschließlich der Standardtherapie Riluzol, Edaravon oder Natriumphenylbutyrat/Taurursodiol, und nicht-pharmakologische Therapieschemata sollten stabil und unverändert ab 30 Tage vor Beginn des Screenings sein Zeitraum und beabsichtigen, während des gesamten Studienverlaufs stabil und unverändert zu bleiben
  • Weibliche Teilnehmer müssen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch oder während des Screening-Zeitraums einen negativen Brustkrebs-Bildgebungs-Screening-Status haben (der nicht als klinisch auffällig angesehen wird und/oder eine weitere Bewertung/Behandlung erfordert).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die während der Studie schwanger sind oder stillen oder eine Schwangerschaft planen
  • Teilnehmer mit klinisch signifikanter gastrointestinaler, renaler, hepatischer, neurologischer, hämatologischer, endokriner, onkologischer, pulmonaler, immunologischer, psychiatrischer oder kardiovaskulärer/ischämischer Erkrankung oder einer anderen Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers gefährden würde oder die Validität der Studienergebnisse beeinflussen
  • Jede klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Krankengeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder des medizinischen Monitors die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Teilnehmer erhöhen würde
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfstudie mit einem Prüfpräparat oder Teilnahme innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Prüfzeitraums oder 5 Halbwertszeiten des zuvor eingenommenen Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Der Teilnehmer hat zuvor PTC857 erhalten
  • Der Teilnehmer erhält gegebenenfalls innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Screening-Zeitraums eine Behandlung mit einer Kombination aus Edaravon und Natriumphenylbutyrat/Taurursodiol
  • Für weibliche Teilnehmer jede frühere Anamnese von Brustkrebs, unabhängig vom Remissionsstatus, oder alle Verwandten ersten Grades mit Brustkrebs in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PTC857

Die Teilnehmer erhalten PTC857 während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums.

Nach erfolgreichem Abschluss des Behandlungszeitraums erhalten Teilnehmer, die in den LTE-Zeitraum (Long Term Extension) eintreten, 28 Wochen lang offenes PTC857. Nach Abschluss des LTE-Zeitraums erhalten Teilnehmer, die in den fortgesetzten LTE-Zeitraum eintreten, für weitere 108 Wochen offenes PTC857.
Arzneimittel: PTC857
PTC8657 wird zweimal täglich als Lösung zum Einnehmen verabreicht.
Aktiver Komparator: Placebo

Die Teilnehmer erhalten während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums ein passendes Placebo.

Nach erfolgreichem Abschluss des Behandlungszeitraums erhalten Teilnehmer, die in den LTE-Zeitraum eintreten, 28 Wochen lang offenes PTC857. Nach Abschluss des LTE-Zeitraums erhalten Teilnehmer, die in den fortgesetzten LTE-Zeitraum eintreten, für weitere 108 Wochen offenes PTC857.
Arzneimittel: Placebo
Das passende Placebo wird zweimal täglich als Lösung zum Einnehmen verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombinierte Bewertung der Funktionsbewertung (ALS Functional Rating Scale-Skala [ALSFRS-R]) und Survival (CAFS) Rang nach 24 Wochen der Behandlung (Intention-to-Treat [ITT] 1-Analysepopulation)
Zeitfenster: Woche 24
Das CAFS ist ein zusammengesetzter Endpunkt, der auf der Zeit bis zum früheren Auftreten des Todes und der Veränderung des ALSFRS-R-Scores basiert. ALSFRS-R ist eine Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-Punkte-Skalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet wurden, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome in a pairwise fashion by time to death and change on ALSFRS-R, assigned a score which was sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 306 (ITT1 Analysis Set) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to the participant with best ALSFRS-R outcome among those who überlebt. In Woche 24 wurde die Teilnehmer mit einem fehlenden ALSFRS-R-Score mit mehreren Imputaten verwendet. Ein höherer Rang wurde als besseres Ergebnis angesehen. Die Mittelwerte für kleinste Quadrate (LS) und Standardfehler (SE) wurden unter Verwendung der Analyse des Kovarianzmodells (ANCOVA) berechnet.
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombinierte Bewertung der Funktion (ALSFRS-R) und Survival (CAFS) nach 24 Wochen der Behandlung (ITT2-Analysepopulation)
Zeitfenster: Woche 24
Das CAFS ist ein zusammengesetzter Endpunkt, der auf der Zeit bis zum früheren Auftreten des Todes und der Veränderung des ALSFRS-R-Scores basiert. ALSFRS-R ist eine Bewertungsskala, bei der 12 Funktionen auf 5-Punkte-Skalen (von 0 bis 4) mit einer maximalen Punktzahl von 48 (Summe aller 12 Elemente) bewertet wurden, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere Funktion anzeigt. Each participant's outcome was compared to every other participant's outcome in a pairwise fashion by time to death and change on ALSFRS-R, assigned a score which was sum of comparisons (+1 [better], 0 [tie], -1 [worse]), and summed scores were ranked, from 1 to 334 (ITT2 Analysis Set) lowest rank corresponds to participant who died first and highest rank to the participant with best ALSFRS-R outcome among those who überlebt. Ein höherer Rang wurde als besseres Ergebnis angesehen. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von ANCOVA -Modell berechnet.
Woche 24
Wechsel von der Ausgangswert in der ALSFRS-R-Punktzahl in Woche 24 (Population der ITT1-Analyse)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Das ALSFRS-R ist eine schnell verabreichte (5-minütige) Ordnungsbewertungsskala, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit des Teilnehmers in 12 funktionellen Aktivitäten in 4 Subdomänen mit Körperfunktion (Bulbar, Bruttomotor, Feinmotorik und Atemweg) bewertet, die in ALS relevant sind. Jede Aktivität wurde aus einer Liste von 5 Auswahlmöglichkeiten, die 0 (Total -Funktionsverlust) bis 4 (ohne Funktionsverlust) betroffen sind, bis zur nächsten Annäherung aufgezeichnet, wobei die Gesamtpunktzahl von 0 bis 48 und höhere Punktzahlen lagen, was auf eine geringere Funktionsstörung hinweist. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von gemischten Modell wiederholten Messungen (MMRM) berechnet.
Baseline, Woche 24
Wechsel von der Ausgangswert in der ALSFRS-R-Punktzahl in Woche 24 (Population der ITT2-Analyse)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Das ALSFRS-R ist eine schnell verabreichte (5-minütige) Ordnungsbewertungsskala, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit des Teilnehmers in 12 funktionellen Aktivitäten in 4 Subdomänen mit Körperfunktion (Bulbar, Bruttomotor, Feinmotorik und Atemweg) bewertet, die in ALS relevant sind. Jede Aktivität wurde aus einer Liste von 5 Auswahlmöglichkeiten, die 0 (Total -Funktionsverlust) bis 4 (ohne Funktionsverlust) betroffen sind, bis zur nächsten Annäherung aufgezeichnet, wobei die Gesamtpunktzahl von 0 bis 48 und höhere Punktzahlen lagen, was auf eine geringere Funktionsstörung hinweist. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der ohne Rücksicht auf die Möglichkeit einer kausalen Beziehung ein Studienmedikament erhielt. Eine schwerwiegende unerwünschte Veranstaltung (SAE) war eine AE, die zu den folgenden Ergebnissen führte oder aus einem anderen Grund als signifikant angesehen wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (sofortiges Sterbenrisiko); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Zu den AES gehörten sowohl SAES als auch Nicht-ernste AES. Ein Tee wurde als AE definiert, der nach der ersten Verabreichung von Studienmedikamenten oder vorhandenen AEs begann, die sich nach der ersten Dosis Studienmedikamente verschlechterten. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerer AES und aller SAES, unabhängig von der Kausalität befindet sich im „gemeldeten AE-Abschnitt“.
Tag 1 bis Woche 24
Wechseln Sie in Woche 24 eine langsame Vitalkapazität (SVC) von Ausgangswert in prozentuierten prozentuierten prozentualen Vitalkapazität (SPC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Das SVC ist ein Maß für die Atemfunktion. SVC misst das Volumen, das nach dem Ausatmen bis zu einem Maximum so langsam wie möglich aus dem Ausatmen ausgeatmet werden kann. Der Prozentsatz der vorhergesagten SVC wird gemeldet. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 24
Wechseln Sie in Woche 24 die Gesamtpunktzahl von Ausgangswert in der modifizierten Norris Scale Total Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die modifizierte Norris -Skala wird verwendet, um die Funktion der Motor/Glied und Bulbar zu bewerten. Die modifizierte Norris -Skala ist eine Bewertungsskala für ALS, die aus 2 Teilen besteht: der Norris -Skala der Limb Norris und der Norris Bulbar -Skala. Die Norris -Skala mit Gliedmaßen verfügt über 21 Elemente zur Bewertung der Extremitätenfunktion, und die Norris -Bulbarskala verfügt über 13 Elemente zur Bewertung der Bulbar -Funktion. Jeder Artikel wurde in 4 ordinalen Kategorien bewertet, was den folgenden Werten und Bewertungen oder Funktionswerten entspricht: Normal (3 Punkte), etwas beeinträchtigt (2 Punkte), unzureichend (1 Punkt) und "überhaupt nicht tun" (0 Punkte). Die Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem alle Skalen von 0 (schlechtesten) bis 102 (am besten) summiert wurden, wobei höhere Werte bessere Funktionsfähigkeiten zeigten. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 24
Gesamtüberlebensrate
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 24
Die Gesamtüberlebensrate wurde als Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die mit gegebener Zeit am Leben waren. Das Gesamtüberleben wurde als die Zeit in Monaten ab dem Datum der ersten Dosis bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund oder Datum definiert, das zuletzt für diejenigen, die nicht gestorben sind, lebendig bekannt waren.
Grundlinie bis Woche 24
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 24
Das Gesamtüberleben wurde als die Zeit in Monaten ab dem Datum der ersten Dosis bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund oder Datum definiert, das zuletzt für diejenigen, die nicht gestorben sind, lebendig bekannt waren.
Grundlinie bis Woche 24
Wechseln Sie von der Ausgangsgrenze im ALS-Bewertungsfragebogen (ALSAQ-40) Gesamtpunktzahl in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der ALSAQ-40 ist ein krankheitsspezifisches Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität (QOL) für ALS. Der ALSAQ-40 besteht aus 40 Fragen, die 5 diskrete Abmessungen des Gesundheitszustands messen, die von der Krankheit beeinflusst werden: körperliche Mobilität (10 Punkte); Aktivitäten des täglichen Lebens und der Unabhängigkeit (10 Punkte); Essen und Trinken (3 Gegenstände); Kommunikation (7 Elemente); emotionale Reaktionen (10 Elemente). Die Teilnehmer wurden gebeten, die Häufigkeit jedes Ereignisses anzugeben, indem eine von 5 Optionen ausgewählt wurde (Likert-Skala: 0-4): niemals/selten/manchmal/oft/immer oder gar nicht. Die Gesamtpunktzahl von 0 (keine Beeinträchtigung) bis 160 (schwere Beeinträchtigung) wurde durch Hinzufügen der 5 Domänenwerte berechnet. Eine niedrigere Punktzahl zeigt einen besseren Gesundheitszustand an. LS -Mittelwert und SE wurden unter Verwendung von MMRM berechnet.
Baseline, Woche 24
Veränderung von der Ausgangswert in der Neurofilament Light Chain (NFL) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die NFL ist ein Marker für die axonale Degeneration und im Blut vieler neurologischer und neurodegenerativer Erkrankungen robust erhöht.
Baseline, Woche 24
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von 0 bis messbarer Zeitpunkt (AUC0-T) von Utreloxastat im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 29
Tag 1 und Tag 29
Maximale beobachtete Konzentration (CMAX) von Utreloxastat im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 29
Tag 1 und Tag 29
Mittlere Konzentration von Utreloxastat in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 29
Tag 1 und Tag 29

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC857-CNS-001-ALS
  • 2021-006511-29 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-510317-26-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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